UMIN試験ID | UMIN000024185 |
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受付番号 | R000027842 |
科学的試験名 | 先天性GPI欠損症に対するビタミンB6製剤の治療効果の前向き非対照非無作為化非盲検試験 |
一般公開日(本登録希望日) | 2016/09/27 |
最終更新日 | 2020/04/22 20:10:30 |
日本語
先天性GPI欠損症に対するビタミンB6製剤の治療効果の前向き非対照非無作為化非盲検試験
英語
Prospective non- control non- randomized, open-label study about efficacy of vitamin B6 for inherited GPI deficiency
日本語
先天性GPI欠損症に対するビタミンB6製剤の介入研究
英語
Interventional study of vitamin B6 for inherited GPI deficiency
日本語
先天性GPI欠損症に対するビタミンB6製剤の治療効果の前向き非対照非無作為化非盲検試験
英語
Prospective non- control non- randomized, open-label study about efficacy of vitamin B6 for inherited GPI deficiency
日本語
先天性GPI欠損症に対するビタミンB6製剤の介入研究
英語
Interventional study of vitamin B6 for inherited GPI deficiency
日本/Japan |
日本語
先天性GPI欠損症
英語
Inherited GPI deficiency
神経内科学/Neurology | 小児科学/Pediatrics |
悪性腫瘍以外/Others
はい/YES
日本語
先天性GPI欠損症に対してビタミンB6製剤の安全性と有効性を検討する
英語
To examine the safety and efficacy of pyridoxine for inherited GPI deficiency
安全性・有効性/Safety,Efficacy
日本語
英語
探索的/Exploratory
日本語
投与開始後1年間のけいれん発作の頻度
投与開始後1年間の発達指標
英語
The frequency of seizures during a year after the initiation of the administration
Developmental profile during a year after the initiation of the administration
日本語
投与開始後1年間のMRI画像所見
投与開始後1年間の脳波所見
英語
MRI finding during a year after the initiation of the administration
EEG finding during a year after the initiation of the administration
介入/Interventional
単群/Single arm
非ランダム化/Non-randomized
オープン/Open -no one is blinded
無対照/Uncontrolled
いいえ/NO
いいえ/NO
1
治療・ケア/Treatment
医薬品/Medicine |
日本語
ピリドキシン10-15mg/kg/day分3で治療を開始、1-2週間後に副作用確認の後に、20-30mg/kg/dayに増量する。全1年間投与する。
英語
Initial dose: pyridoxine 10-15 mg/kg/day
1-2 weeks after the initiation, the dose is increased to maintenance dose, if there is no adverse effect.
Maintenance dose: pyridoxine 20-30 mg/kg/day
We prescribe pyridoxine for a year.
日本語
英語
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英語
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英語
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英語
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英語
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英語
適用なし/Not applicable |
適用なし/Not applicable |
男女両方/Male and Female
日本語
1)血液でのFACS解析、あるいは遺伝子診断にて先天性GPI欠損症と診断された患者。ただし、その原因遺伝子の種類は問わない。
2)保護者、あるいは本人に本試験への参加に関して説明文書を用いて説明し、同意を得られた患者。
3)評価に必要な検査が施行可能であれば、重症度や年齢による制限は設けない。
英語
1) The patients of inherited GPI deficiency diagnosed by FACS analysis of granulocyte or genetic analysis.
2) The patient or his/her guardians approved with the participation in the study after the explanation with informed consent form.
3) There is no restriction about severity or age, if the patient is tolerable for evaluation.
日本語
1)ビタミンB6製剤に過敏症の既往歴がある患者。
2)その他、担当医師が本研究への参加を不適当と判断した患者。
英語
1) The patients with the past history of hypersensitivity for the agent of vitamin B6.
2) The patients whose doctor in charge considered that the participation was not recommended.
15
日本語
名 | 信 |
ミドルネーム | |
姓 | 青天目 |
英語
名 | Shin |
ミドルネーム | |
姓 | Nabatame, M.D |
日本語
大阪大学大学院医学系研究科
英語
Graduate School of Medicine, Osaka University
日本語
小児科
英語
Department of Pediatrics
565-0871
日本語
大阪府吹田市山田丘2-2
英語
2-2, Yamadaoka, Suita, Osaka, 565-0871
(06)6879-3932
nabatames@ped.med.osaka-u.ac.jp
日本語
名 | 信 |
ミドルネーム | |
姓 | 青天目 |
英語
名 | Shin |
ミドルネーム | |
姓 | Nabatame |
日本語
大阪大学医学部附属病院
英語
Osaka University Hospital
日本語
小児科
英語
Department of Pediatrics
565-0871
日本語
大阪府吹田市山田丘2-15
英語
2-15, Yamadaoka, Suita, Osaka, 565-0871
(06)6879-3932
nabatames@ped.med.osaka-u.ac.jp
日本語
その他
英語
The Graduate School of Medicine, Osaka University
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大阪大学大学院医学系研究科
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日本語
英語
日本語
文部科学省
英語
Ministry of Education, Culture, Sports, Science and Technology - Japan
日本語
日本語
日本の官庁/Japanese Governmental office
日本語
英語
日本語
鳥取大学医学部付属病院脳神経小児科
英語
Department of Child Neurology, Tottori University Hospital
日本語
英語
日本語
大阪大学医学部附属病院
英語
Osaka University Hospital
日本語
大阪府吹田市山田丘2-15
英語
2-15, Yamadaoka, Suita, Osaka, 565-0871
06-6879-5111
rinri@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp
いいえ/NO
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英語
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英語
大阪大学医学部附属病院
2016 | 年 | 09 | 月 | 27 | 日 |
未公表/Unpublished
9
日本語
英語
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英語
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英語
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英語
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英語
試験終了/Completed
2014 | 年 | 07 | 月 | 31 | 日 |
2014 | 年 | 10 | 月 | 09 | 日 |
2014 | 年 | 07 | 月 | 31 | 日 |
2020 | 年 | 04 | 月 | 22 | 日 |
2020 | 年 | 04 | 月 | 22 | 日 |
2020 | 年 | 04 | 月 | 22 | 日 |
2020 | 年 | 04 | 月 | 22 | 日 |
日本語
英語
2016 | 年 | 09 | 月 | 27 | 日 |
2020 | 年 | 04 | 月 | 22 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000027842
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000027842
研究計画書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
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