UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID	UMIN000023810
受付番号	R000027343
科学的試験名	家族性LCAT（レシチン：コレステロールアシルトランスフェラーゼ）欠損症を対象としたLCAT遺伝子導入ヒト前脂肪細胞の自家移植に関する臨床研究
一般公開日（本登録希望日）	2016/09/01
最終更新日	2021/09/02 10:20:30

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。

基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
家族性LCAT（レシチン：コレステロールアシルトランスフェラーゼ）欠損症を対象としたLCAT遺伝子導入ヒト前脂肪細胞の自家移植に関する臨床研究

英語
Clinical research for auto-transplantation of lcat-gene transduced preadipocytes in patients with familial lecithin-cholesterol acyltransferase (LCAT) deficiency

一般向け試験名略称/Acronym

英語
Clinical research for auto-transplantation of lcat-gene transduced preadipocytes in patients with familial lecithin-cholesterol acyltransferase (LCAT) deficiency

科学的試験名/Scientific Title

英語
Clinical research for auto-transplantation of lcat-gene transduced preadipocytes in patients with familial lecithin-cholesterol acyltransferase (LCAT) deficiency

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

英語
Clinical research for auto-transplantation of lcat-gene transduced preadipocytes in patients with familial lecithin-cholesterol acyltransferase (LCAT) deficiency

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
家族性LCAT欠損症

英語
Familial LCAT deficiency

疾患区分1/Classification by specialty

循環器内科学/Cardiology 内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism

腎臓内科学/Nephrology 眼科学/Ophthalmology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES

目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
家族性LCAT欠損症に対して、患者の自己前脂肪細胞より調製したLCAT遺伝子導入ヒト前脂肪細胞を自家移植することによりLCAT補充を行う方法の安全性について検証することを目的とする。

英語
Purpose of this study is to evaluate safety of LCAT replacement by auto-transplantation of lcat-gene transduced preadipocytes.

目的2/Basic objectives2

安全性/Safety

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
移植後２４週間までの有害事象の発現

英語
Purpose of this study is to evaluate adverse event(s) of LCAT replacement by auto-transplantation of lcat-gene transduced preadipocytes.

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
移植後２４週間までの下記項目の変化を検討する。
血中LCAT活性
血液生化学的検査
　HDLコレステロール、コレステロールエステル比
尿蛋白量
溶血性貧血指標
視力、視野
角膜混濁

英語
Effects of LCAT replacement on main symptoms of the LCAT deficiency (Plasma (or serum) LCAT activity, HDL-cholesterol, cholesteryl ester/total cholesterol ratio, renal manifestation, visual impairment, corneal opacity, and anemia) are exploratively evaluated for 24weeks after transplantation.

基本事項/Base

試験の種類/Study type

介入/Interventional

試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

日本語

英語

適格性/Eligibility

年齢（下限）/Age-lower limit

16 歳/years-old 以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1) 本臨床研究における以下の診断基準から、家族性LCAT欠損症の確定診断がなされた患者
・遺伝子診断において、LCAT遺伝子異常（完全欠損、部分欠損、変異）が確認されている（ただし変異が終始コドン出現、フレームシフトなどの完全長LCAT蛋白が発現されないと想定される患者を除く）
・臨床症状として、低HDLコレステロール血症が認められ、角膜混濁・腎機能障害（蛋白尿）・溶血性貧血の何れかもしくは複数が認められる
・血中LCAT活性（人工基質法：アナソルブRLCATキット）が基準下限値未満である（参考基準値 235～550U）
2) 臨床症状（特に角膜混濁、腎機能障害など）の進行により、生命予後及びQOLへの障害が強く推察される患者
3) 16才以上の患者
4) 臨床研究開始にあたり本人からの文書同意が得られている、または未成年の場合は本人および親権者の文書同意が得られている患者

英語
Patients who are determined to be suffering from familial LCAT deficiency based on the following diagnosis criteria:
Patient with LCAT genetic abnormality, as determined by a genetic diagnosis (test) (Excluding, however, patients in which LCAT Full length proteins are not expressed due to occurrence of termination codon or frame shift mutation)
Patients present low HDL-cholesterol levels with one or some of following manifestation: Corneal opacity, Renal dysfunction (proteinuria), Hemolytic anemia
Plasma (or serum) LCAT activity (as determined by a Sekisui Medical Anasolv LCAT kit) is lower than the standard minimum limit (Standard value is 235-550 U.)
Patients whose poor quality of life and prognosis are predicted due to clinical symptoms (especially corneal opacity and renal dysfunction)
Patients older than 16.
Patient who provides written informed consent. If the patient is a minor, written consent must be obtained from the patient as well as a parent or guardian.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1) LCAT変異から完全長LCAT蛋白が発現されない患者または血中にLCAT蛋白が検出できない患者
2) 脂質代謝に影響する高度な肝疾患（劇症肝炎・肝硬変など）および腎疾患（腎不全など）を併発している患者
3) 不・低栄養、悪液質など全身性の栄養失調が認められる患者
4) 1ヵ月以内に全血または血漿輸血によるLCAT補充療法を受けた患者
5) 重篤なウイルス感染症（B型肝炎・C型肝炎・ヒト免疫不全症・成人型T細胞白血病・パルボウイルスB19感染症）の検査において陽性が判明した患者
6) 皮下脂肪摘出術の施行が困難と判断される患者
7) 妊婦、授乳中あるいは妊娠を希望している患者
8) 低HDLコレステロール血症を認めるLCAT欠損に起因しない他の類似疾患患者（アポA-1異常症・Tangier病）
9) その他、総括責任者および審査委員会が不適当と認めた患者

英語
1) Patients that show no LCAT full length protein variation and/or patients in which LCAT proteins are not detected in the blood.
2) Patients with concomitant acute liver disease as a result of lipid metabolism (Acute hepatitis, cirrhosis of the liver) or kidney disease.
3) Mal- or undernourished, or suffering from a nutritional disorder such as Cachexia.
4) Will undergo a blood and/or plasma transfusion within one month prior receiving LCAT replacement therapy.
5) Patients testing positive for severe viral infection (Hepatitis B, Hepatitis C, HIV, Adult T-cell leukemia, Parvovirus B19)
6) Liposuction surgery deemed too challenging to undergo.
7) Women who are pregnant, nursing, or could become pregnant
8) Patients suffering from an illness that leads to low blood cholesterol other than LCAT deficiency (ApoA-1 hypercholesterolemia, Tangier disease)
9) Patients determined ineligible by the Physician in charge and/or the IRB for any reason.

目標参加者数/Target sample size

責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名幸太郎

ミドルネーム

姓横手

英語

名 Koutaro

ミドルネーム

姓 Yokote

所属組織/Organization

日本語
千葉大学

英語
Chiba university

所属部署/Division name

日本語
千葉大学医学部附属病院糖尿病・代謝・内分泌内科

英語
Chiba University hospital, Division of Diabetes, Metabolism and Endocrinology

郵便番号/Zip code

260-8670

住所/Address

日本語
千葉市中央区亥鼻1-8-1

英語
1-8-1 Inohana, Chuo-ku, Chiba

電話/TEL

043-222-7171

Email/Email

kyokote@faculty.chiba-u.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名直弥

ミドルネーム

姓寺本

英語

名 Naoya

ミドルネーム

姓 Teramoto

組織名/Organization

日本語
千葉大学

英語
Chiba university

部署名/Division name

日本語
千葉大学医学部附属病院糖尿病・代謝・内分泌内科

英語
Chiba University hospital, Division of Diabetes, Metabolism and Endocrinology

郵便番号/Zip code

260-8670

住所/Address

日本語
千葉市中央区亥鼻1-8-1

英語
1-8-1 Inohana, Chuo-ku, Chiba

電話/TEL

043-222-7171

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

naobassman@gmail.com

実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
千葉大学

英語
Chiba university
Chiba University hospital, Division of Diabetes, Metabolism and Endocrinology

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語

部署名/Department

日本語
千葉大学医学部附属病院糖尿病・代謝・内分泌内科

個人名/Personal name

日本語

英語

研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構

英語
Japan Agency for Medical Research and Development

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

その他の国の官庁/Government offices of other countries

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本国

英語
Japan

その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語
セルジェンテック株式会社

英語
CellGenTech, Inc.

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語
大阪大学第二特定認定再生医療等委員会（承認番号NA8140002番）

英語
The Second Certified Special Committee for Regenerative Medicine, Osaka University

住所/Address

日本語
〒565-0871 大阪府吹田市山田丘2-2 大阪大学医学部附属病院　未来医療センター

英語
4F Center of Medical Innovation and Translational Research 2-2 Yamadaoka, Suita, Osaka

電話/Tel

06-6210-8293

Email/Email

nintei@dmi.med.osaka-u.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions

千葉大学医学部附属病院（千葉県）

その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2016 年 09 月 01 日

結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

日本語

英語

試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

一般募集中/Open public recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2016 年 08 月 08 日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2016 年 09 月 01 日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2016 年 08 月 29 日

最終更新日/Last modified on

2021 年 09 月 02 日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page

日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000027343

英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000027343

研究計画書
登録日時	ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時	ファイル名

研究症例データ
登録日時	ファイル名

循環器内科学/Cardiology	内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism
腎臓内科学/Nephrology	眼科学/Ophthalmology

UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

一般向け試験名略称/Acronym

科学的試験名/Scientific Title

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

試験実施地域/Region

対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

疾患区分1/Classification by specialty

疾患区分2/Classification by malignancy

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

目的2/Basic objectives2

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

基本事項/Base

試験の種類/Study type

試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10

適格性/Eligibility

年齢（下限）/Age-lower limit

年齢（上限）/Age-upper limit

性別/Gender

選択基準/Key inclusion criteria

除外基準/Key exclusion criteria

目標参加者数/Target sample size

責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

所属組織/Organization

所属部署/Division name

郵便番号/Zip code

住所/Address

電話/TEL

Email/Email

試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

組織名/Organization

部署名/Division name

郵便番号/Zip code

住所/Address

電話/TEL

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

機関名/Institute（機関選択不可の場合）

部署名/Department

個人名/Personal name

研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）