UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title	家族性LCAT（レシチン：コレステロールアシルトランスフェラーゼ）欠損症を対象としたLCAT遺伝子導入ヒト前脂肪細胞の自家移植に関する臨床研究	Clinical research for auto-transplantation of lcat-gene transduced preadipocytes in patients with familial lecithin-cholesterol acyltransferase (LCAT) deficiency
一般向け試験名略称/Acronym	家族性LCAT（レシチン：コレステロールアシルトランスフェラーゼ）欠損症を対象としたLCAT遺伝子導入ヒト前脂肪細胞の自家移植に関する臨床研究	Clinical research for auto-transplantation of lcat-gene transduced preadipocytes in patients with familial lecithin-cholesterol acyltransferase (LCAT) deficiency
科学的試験名/Scientific Title	家族性LCAT（レシチン：コレステロールアシルトランスフェラーゼ）欠損症を対象としたLCAT遺伝子導入ヒト前脂肪細胞の自家移植に関する臨床研究	Clinical research for auto-transplantation of lcat-gene transduced preadipocytes in patients with familial lecithin-cholesterol acyltransferase (LCAT) deficiency
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym	家族性LCAT（レシチン：コレステロールアシルトランスフェラーゼ）欠損症を対象としたLCAT遺伝子導入ヒト前脂肪細胞の自家移植に関する臨床研究	Clinical research for auto-transplantation of lcat-gene transduced preadipocytes in patients with familial lecithin-cholesterol acyltransferase (LCAT) deficiency
試験実施地域/Region	日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition	家族性LCAT欠損症	Familial LCAT deficiency
疾患区分1/Classification by specialty	循環器内科学/Cardiology 内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism 腎臓内科学/Nephrology 眼科学/Ophthalmology
疾患区分2/Classification by malignancy	悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information	はい/YES

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1	家族性LCAT欠損症に対して、患者の自己前脂肪細胞より調製したLCAT遺伝子導入ヒト前脂肪細胞を自家移植することによりLCAT補充を行う方法の安全性について検証することを目的とする。	Purpose of this study is to evaluate safety of LCAT replacement by auto-transplantation of lcat-gene transduced preadipocytes.
目的2/Basic objectives2	安全性/Safety
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others
試験の性質1/Trial characteristics_1
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes	移植後２４週間までの有害事象の発現	Purpose of this study is to evaluate adverse event(s) of LCAT replacement by auto-transplantation of lcat-gene transduced preadipocytes.
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes	移植後２４週間までの下記項目の変化を検討する。 血中LCAT活性 血液生化学的検査 　HDLコレステロール、コレステロールエステル比 尿蛋白量 溶血性貧血指標 視力、視野 角膜混濁	Effects of LCAT replacement on main symptoms of the LCAT deficiency (Plasma (or serum) LCAT activity, HDL-cholesterol, cholesteryl ester/total cholesterol ratio, renal manifestation, visual impairment, corneal opacity, and anemia) are exploratively evaluated for 24weeks after transplantation.

基本事項/Base
試験の種類/Study type	介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design	単群/Single arm
ランダム化/Randomization	非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding	オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control	無対照/Uncontrolled
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms	1
介入の目的/Purpose of intervention	治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention	遺伝子/Gene その他/Other
介入1/Interventions/Control_1	家族性LCAT欠損症の患者より脂肪組織を摘出、脂肪細胞を培養して得られた前駆脂肪細胞にレトロウイルスベクターにより正常LCAT遺伝子を導入、培養後、500,000,000から1,000,000,000個のLCAT遺伝子導入細胞を自家移植する。	Adipose tissue is extirpated from patient with familial LCAT deficiency syndrome, and subjected to primary culture by ceiling culture. Normal LCAT gene is transduced into the obtained preadipocytes by retroviral vector-mediated gene transduction. Propagated LCAT-secreting preadipocytes are then subcutaneously transplanted into the patient. The number of transplanted cells are 500,000,000 to 1,000,000,000.
介入2/Interventions/Control_2
介入3/Interventions/Control_3
介入4/Interventions/Control_4
介入5/Interventions/Control_5
介入6/Interventions/Control_6
介入7/Interventions/Control_7
介入8/Interventions/Control_8
介入9/Interventions/Control_9
介入10/Interventions/Control_10

適格性/Eligibility
年齢（下限）/Age-lower limit	16 歳/years-old 以上/<=
年齢（上限）/Age-upper limit	適用なし/Not applicable
性別/Gender	男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria	1) 本臨床研究における以下の診断基準から、家族性LCAT欠損症の確定診断がなされた患者 ・ 遺伝子診断において、LCAT遺伝子異常（完全欠損、部分欠損、変異）が確認されている（ただし変異が終始コドン出現、フレームシフトなどの完全長LCAT蛋白が発現されないと想定される患者を除く） ・ 臨床症状として、低HDLコレステロール血症が認められ、角膜混濁・腎機能障害（蛋白尿）・溶血性貧血の何れかもしくは複数が認められる ・ 血中LCAT活性（人工基質法：アナソルブRLCATキット）が基準下限値未満である（参考 基準値 235～550U） 2) 臨床症状（特に角膜混濁、腎機能障害など）の進行により、生命予後及びQOLへの障害が強く推察される患者 3) 16才以上の患者 4) 臨床研究開始にあたり本人からの文書同意が得られている、または未成年の場合は本人および親権者の文書同意が得られている患者	Patients who are determined to be suffering from familial LCAT deficiency based on the following diagnosis criteria: Patient with LCAT genetic abnormality, as determined by a genetic diagnosis (test) (Excluding, however, patients in which LCAT Full length proteins are not expressed due to occurrence of termination codon or frame shift mutation) Patients present low HDL-cholesterol levels with one or some of following manifestation: Corneal opacity, Renal dysfunction (proteinuria), Hemolytic anemia Plasma (or serum) LCAT activity (as determined by a Sekisui Medical Anasolv LCAT kit) is lower than the standard minimum limit (Standard value is 235-550 U.) Patients whose poor quality of life and prognosis are predicted due to clinical symptoms (especially corneal opacity and renal dysfunction) Patients older than 16. Patient who provides written informed consent. If the patient is a minor, written consent must be obtained from the patient as well as a parent or guardian.
除外基準/Key exclusion criteria	1) LCAT変異から完全長LCAT蛋白が発現されない患者または血中にLCAT蛋白が検出できない患者 2) 脂質代謝に影響する高度な肝疾患（劇症肝炎・肝硬変など）および腎疾患（腎不全など）を併発している患者 3) 不・低栄養、悪液質など全身性の栄養失調が認められる患者 4) 1ヵ月以内に全血または血漿輸血によるLCAT補充療法を受けた患者 5) 重篤なウイルス感染症（B型肝炎・C型肝炎・ヒト免疫不全症・成人型T細胞白血病・パルボウイルスB19感染症）の検査において陽性が判明した患者 6) 皮下脂肪摘出術の施行が困難と判断される患者 7) 妊婦、授乳中あるいは妊娠を希望している患者 8) 低HDLコレステロール血症を認めるLCAT欠損に起因しない他の類似疾患患者（アポA-1異常症・Tangier病） 9) その他、総括責任者および審査委員会が不適当と認めた患者	1) Patients that show no LCAT full length protein variation and/or patients in which LCAT proteins are not detected in the blood. 2) Patients with concomitant acute liver disease as a result of lipid metabolism (Acute hepatitis, cirrhosis of the liver) or kidney disease. 3) Mal- or undernourished, or suffering from a nutritional disorder such as Cachexia. 4) Will undergo a blood and/or plasma transfusion within one month prior receiving LCAT replacement therapy. 5) Patients testing positive for severe viral infection (Hepatitis B, Hepatitis C, HIV, Adult T-cell leukemia, Parvovirus B19) 6) Liposuction surgery deemed too challenging to undergo. 7) Women who are pregnant, nursing, or could become pregnant 8) Patients suffering from an illness that leads to low blood cholesterol other than LCAT deficiency (ApoA-1 hypercholesterolemia, Tangier disease) 9) Patients determined ineligible by the Physician in charge and/or the IRB for any reason.
目標参加者数/Target sample size	3

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator	名 幸太郎 ミドルネーム 姓 横手	名 Koutaro ミドルネーム 姓 Yokote
所属組織/Organization	千葉大学	Chiba university
所属部署/Division name	千葉大学医学部附属病院 糖尿病・代謝・内分泌内科	Chiba University hospital, Division of Diabetes, Metabolism and Endocrinology
郵便番号/Zip code	260-8670
住所/Address	千葉市中央区亥鼻1-8-1	1-8-1 Inohana, Chuo-ku, Chiba
電話/TEL	043-222-7171
Email/Email	kyokote@faculty.chiba-u.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person	名 直弥 ミドルネーム 姓 寺本	名 Naoya ミドルネーム 姓 Teramoto
組織名/Organization	千葉大学	Chiba university
部署名/Division name	千葉大学医学部附属病院 糖尿病・代謝・内分泌内科	Chiba University hospital, Division of Diabetes, Metabolism and Endocrinology
郵便番号/Zip code	260-8670
住所/Address	千葉市中央区亥鼻1-8-1	1-8-1 Inohana, Chuo-ku, Chiba
電話/TEL	043-222-7171
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email	naobassman@gmail.com

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute	千葉大学	Chiba university Chiba University hospital, Division of Diabetes, Metabolism and Endocrinology
機関名/Institute （機関選択不可の場合）
部署名/Department	千葉大学医学部附属病院 糖尿病・代謝・内分泌内科

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization	国立研究開発法人日本医療研究開発機構	Japan Agency for Medical Research and Development
機関名/Organization （機関選択不可の場合）
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization	その他の国の官庁/Government offices of other countries
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization	日本国	Japan

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor	セルジェンテック株式会社	CellGenTech, Inc.
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization	大阪大学第二特定認定再生医療等委員会（承認番号NA8140002番）	The Second Certified Special Committee for Regenerative Medicine, Osaka University
住所/Address	〒565-0871 大阪府吹田市山田丘2-2 大阪大学医学部附属病院　未来医療センター	4F Center of Medical Innovation and Translational Research 2-2 Yamadaoka, Suita, Osaka
電話/Tel	06-6210-8293
Email/Email	nintei@dmi.med.osaka-u.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs	いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1
試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2
治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions	千葉大学医学部附属病院（千葉県）

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information	2016 年 09 月 01 日

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results	未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results
主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason
最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics
参加者の流れ/Participant flow
有害事象/Adverse events
評価項目/Outcome measures
個別症例データ共有計画/Plan to share IPD
個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status	一般募集中/Open public recruiting
プロトコル確定日/Date of protocol fixation	2016 年 08 月 08 日
倫理委員会による承認日/Date of IRB
登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date	2016 年 09 月 01 日
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定（予定）日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information

管理情報/Management information
登録日時/Registered date	2016 年 08 月 29 日
最終更新日/Last modified on	2021 年 09 月 02 日

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URL(日本語)	https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000027343
URL(英語)	https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000027343