UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title	小児急性リンパ性白血病の再発患者に対するボルテゾミブを含む多剤併用化学療法の第II相試験（医師主導治験）	A Phase II study of combination chemotherapy including Bortezomib in pediatric patients with relapsed acute lymphoblastic leukemia (Investigator-initiated clinical trial)
一般向け試験名略称/Acronym	Bortezomib for relapsed ALL (BZM-ALL-2)	Bortezomib for relapsed ALL (BZM-ALL-2)
科学的試験名/Scientific Title	小児急性リンパ性白血病の再発患者に対するボルテゾミブを含む多剤併用化学療法の第II相試験（医師主導治験）	A Phase II study of combination chemotherapy including Bortezomib in pediatric patients with relapsed acute lymphoblastic leukemia (Investigator-initiated clinical trial)
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym	Bortezomib for relapsed ALL (BZM-ALL-2)	Bortezomib for relapsed ALL (BZM-ALL-2)
試験実施地域/Region	日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition	小児急性リンパ性白血病（ALL）の第一再発の高リスク群または難治（二回目以降の再発、造血細胞移植後の再発、一つ以上の治療にて寛解導入不能のいずれかに該当する）ALL	A high-risk group of pediatric patients with first relapse of ALLor refractory ALL (patients who develop 2nd or subsequent relapse, relapse after hematopoietic cell transplantation or fail to achieve remission induction with one or more therapies).
疾患区分1/Classification by specialty	血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology 小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy	悪性腫瘍/Malignancy
ゲノム情報の取扱い/Genomic information	いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1	小児急性リンパ性白血病（ALL）の第一再発の高リスク群を対象に、ボルテゾミブ（治験成分記号：JNJ-26866138、販売名：ベルケイド）を含む多剤併用化学療法（B-PVLDC-TIT）の有効性を評価する。 また、難治ALLを対象とした拡大コホートにおける有効性を評価する。	To evaluate the efficacy of combination chemotherapy including Bortezomib (Investigational Ingredient Code: JNJ-26866138; Brand Name: Velcade; hereinafter referred to as "investigational product") (B-PVLDC-TIT) in a high-risk first relapse group of pediatric patients with acute lymphoblastic leukemia (ALL). To evaluate the efficacy for refractory ALL in expansion cohort.
目的2/Basic objectives2	有効性/Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others
試験の性質1/Trial characteristics_1	探索的/Exploratory
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase	第Ⅱ相/Phase II

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes	B-PVLDC-TITレジメンによる寛解導入療法終了時の寛解導入割合	Remission induction rate at the end of remission induction therapy using B-PVLDC-TIT regimen
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes	1) B-PVLDC-TITレジメンによる微小残存病変（MRD） 2) 4ヶ月の無イベント生存、全生存 3) 移植前処置開始時の寛解維持割合 4) 寛解維持期間 5) 多剤併用投与期Day 28までに発生した有害事象プロファイル	1) Minimal Residual Disease (MRD) at the end of remission induction therapy using B-PVLDC-TIT regimen 2) 4-month event-free survival, overall survival, MRD at 4-month , where events are defined as relapse and death. 3) Proportion of the patients in remission and MRD at the start of transplantation conditioning 4) Duration of remission 5) Profile of adverse events occurring up to Day 28 of combination chemotherapy period

基本事項/Base
試験の種類/Study type	介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design	単群/Single arm
ランダム化/Randomization	非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding	オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control	無対照/Uncontrolled
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms	1
介入の目的/Purpose of intervention	治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention	医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1	標準的な寛解導入治療に加え、ボルテゾミブ1.3mg/m2をDay 1、4、8、11に静脈内投与する。	In addition to the standardized induction therapy, intravenous administration of Bortezomib will be given at a dose of 1.3mg/m2 on Days 1, 4, 8, and 11.
介入2/Interventions/Control_2
介入3/Interventions/Control_3
介入4/Interventions/Control_4
介入5/Interventions/Control_5
介入6/Interventions/Control_6
介入7/Interventions/Control_7
介入8/Interventions/Control_8
介入9/Interventions/Control_9
介入10/Interventions/Control_10

適格性/Eligibility
年齢（下限）/Age-lower limit	適用なし/Not applicable
年齢（上限）/Age-upper limit	19 歳/years-old 以下/>=
性別/Gender	男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria	1) 急性リンパ性白血病（ALL）である（ただし、成熟B細胞性ALLは除く） 2) 第一再発、かつ、第一再発リスク分類の高リスク（S3又はS4）である 拡大コホートにおいては第二再発以降の再発、造血細胞移植後の再発、一つ以上の治療にて寛解導入不能のいずれかに該当する 3) 初発時17歳以下、かつ、再発時19歳以下 拡大コホートにおいては初発時17歳以下、かつ、同意取得時19歳以下 4) ECOGのPerformance Status 0～2である 5) 骨髄に5%以上の芽球を認める 6) 登録日にALL初発に対する化学療法の最終投与から7日以上経過している、かつ、再発ALLに対する治療を開始していない 拡大コホートにおいては登録日にALLに対する化学療法の最終投与から7日以上経過している 7) 以下の既往症・合併症を持たない ・Grade2以上の中枢神経系障害又は末梢神経系障害 ・深在性真菌症、間質性肺炎、肺線維症 ・マンニトール又はホウ素、その他のプロトコール治療薬の成分に対する過敏症 8) 登録前14日以内の検査所見にて以下の規準を満たす ① SpO2 96%以上、かつ、胸部CTで肺野に異常所見を認めない ② KL-6、SP-D、β-Dグルカン、カンジダ抗原、アスペルギルス抗原が正常値である ③ AST、ALT…基準値上限5倍以下 ④ 総ビリルビン値…2.0mg/dL以下 ⑤ クレアチニン…基準値上限の2倍以下 ⑥ 12誘導心電図…治療を要する異常を認めない、及び/又は伝導系の異常を有さない 9) PSL単剤投与期及び多剤併用投与期を入院にて治療できる 10) 治験参加について代諾者から文書で同意が得られている	1) Acute lymphoblastic leukemia (ALL), except mature B-cell ALL 2) First relapsed patients who are classified as high risk (S3 or S4) in the Risk Classification for First ALL Relapse In expansion cohort, patients who develop 2nd or subsequent relapse, relapse after hematopoietic cell transplantation or fail to achieve remission induction with one or more therapies. 3) Patients who were 17 years or younger at the first onset and 19 years or younger at relapse. In expansion cohort, patients who were 17 years or younger at the first onset and 19 years or younger at the time of informed consent. 4) ECOG Performance Status 0 to 2 5) The percentage of blast cells in the bone marrow is 5% or higher. 6) Patients who received the last chemotherapy for first-onset ALL 7 or more days before the day of enrollment, and who have not started treatment of relapsed ALL In expansion cohort, patients who received the last chemotherapy for ALL 7 or more days before the day of enrollment. 7) Without following previous histories/complications: Grade 2 or worse CNS or peripheral nerve disorder Deep mycosis, interstitial pneumonia, pulmonary fibrosis Hypersensitivity to mannitol, boron, or other components of the drugs in the trial regimen 8) Patients meeting the following requirements as indicated by laboratory tests within 14 days before enrollment: 1. SpO2 >=96% and chest CT indicating no abnormal finding in the lung fields 2. KL-6, SP-D, beta-D glucan, Candida antigen, and Aspergillosis antigen are within normal range 3. AST, ALT: <= 5x ULN 4. Serum bilirubin: <= 2.0mg/dL 5. Creatinine: <= 2x ULN 6. 12-lead ECG indicating no abnormality requiring treatment and/or no abnormal conducting system 9) Patients who can receive PSL monotherapy and combination therapy during hospitalization 10) Consent to participate in this study obtained from the subject's representative
除外基準/Key exclusion criteria	1) 造血細胞移植後である （第一再発高リスク群のみ） 2） 同種移植後4ヶ月(120日)以内である(拡大コホートのみ) 3） 14日以内に免疫抑制剤を使用している 4) 重複がんを有する 5) 薬剤の全身投与が必要な感染症を登録時に併発している 6) 38.5℃以上の発熱がある（ALLによる発熱を除く） 7) 妊娠中又は妊娠している可能性がある女性、授乳中である女性、治験期間中の避妊に同意しない男女 8) 精神疾患又は精神症状を合併しており、治験への参加が困難と判断される患者 8) 下記の合併症又は既往を有する患者 ・心疾患の既往がある ・治療目的の継続的な酸素投与を必要としたことがある、又は呼吸機能障害の既往がある ・治験実施に重大な支障をきたすと判断される合併症（コントロール不能な糖尿病等）を有する患者 10) 中枢神経症状がある 11) ダウン症候群である 12) その他、治験責任（分担）医師が不適当と判断する患者	1) Patients who received hematopoietic cell transplantation(only in high risk group of first relapse) 2) Patients who received allograft transplantation within 4 months(120 days) (only in expansion cohort) 3) Patients who received immunosuppressant within 14 days 4) Double cancer 5) Concurrent infection requiring systemic treatment at enrollment 6) Fever over 38.5 degrees Celsius 7) Pregnant or possibly pregnant women. Breastfeeding women. Men and women providing no consent to avoiding pregnancy during the study. 8) Determined as difficult to participate in the study because of complicated psychiatric disease or mental symptoms 9) The following complications or previous histories: Previous cardiac disease Patients with a history of continuous oxygen therapy required for treatment or a history of respiratory function impairment Patients with complications determined to seriously compromise conducting of the study (for example, uncontrollable diabetes) 10) CNS disorder 11) Down syndrome 12) Patients determined as ineligible for participation in the study by an investigator or a sub-investigator for other reasons
目標参加者数/Target sample size	22

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator	名 ミドルネーム 姓 小川 千登世	名 ミドルネーム 姓 Chitose Ogawa
所属組織/Organization	国立研究開発法人 国立がん研究センター中央病院	National Cancer Center Hospital
所属部署/Division name	小児腫瘍科	Department of Pediatric Oncology
郵便番号/Zip code
住所/Address	〒104-0045 東京都中央区築地5-1-1	5-1-1, Tsukiji, Chuo-ku, Tokyo, 104-0045, Japan
電話/TEL	03-3542-2511
Email/Email	ncch-bzm@c-ctd.co.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person	名 ミドルネーム 姓 伊豆津 美和	名 ミドルネーム 姓 Miwa Izutsu
組織名/Organization	株式会社CTD	CTD Inc.
部署名/Division name	-	-
郵便番号/Zip code
住所/Address	〒104-0045 東京都中央区築地3-3-2	3-3-2, Tsukiji, Chuo-ku, Tokyo, 104-0045, Japan
電話/TEL	03-6228-4878
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email	ctd-bzm@c-ctd.co.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute	その他	Department of Pediatric Oncology, National Cancer Center Hospital
機関名/Institute （機関選択不可の場合）	国立研究開発法人 国立がん研究センター中央病院
部署名/Department	小児腫瘍科

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization	国立研究開発法人日本医療研究開発機構	Japan Agency for Medical Research and Development
機関名/Organization （機関選択不可の場合）
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization	その他の国の官庁/Government offices of other countries
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization	日本	Japan

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor	ヤンセンファーマ株式会社	Janssen Pharmaceutical K.K.
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization
住所/Address
電話/Tel
Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs	いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1
試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2
治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions	国立がん研究センター中央病院（東京都）、神奈川県立こども医療センター（神奈川県）、 京都大学医学部附属病院（京都府）、福島県立医科大学附属病院（福島県）、名古屋医療センター（愛知県）、新潟県立がんセンター新潟病院（新潟県）、国立成育医療研究センター（東京都）、三重大学医学部附属病院（三重県）、兵庫県立こども病院（兵庫県）、大阪市立総合医療センター(大阪府)、広島大学病院（広島県）、九州がんセンター（福岡県）

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information	2016 年 09 月 09 日

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results	未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results
主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason
最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics
参加者の流れ/Participant flow
有害事象/Adverse events
評価項目/Outcome measures
個別症例データ共有計画/Plan to share IPD
個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status	試験終了/Completed
プロトコル確定日/Date of protocol fixation	2016 年 07 月 08 日
倫理委員会による承認日/Date of IRB	2016 年 09 月 05 日
登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date	2016 年 09 月 21 日
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date	2020 年 04 月 30 日
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry	2020 年 05 月 31 日
データ固定（予定）日/Date trial data considered complete	2020 年 09 月 30 日
解析終了(予定)日/Date analysis concluded	2020 年 11 月 30 日

その他/Other
その他関連情報/Other related information

管理情報/Management information
登録日時/Registered date	2016 年 08 月 29 日
最終更新日/Last modified on	2021 年 03 月 31 日

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