UMIN試験ID | UMIN000023094 |
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受付番号 | R000026617 |
科学的試験名 | ニーマン・ピック病C型に対するシクロデキストリン髄腔内投与の安全性と有効性に関する研究 |
一般公開日(本登録希望日) | 2016/07/10 |
最終更新日 | 2016/07/10 16:39:02 |
日本語
ニーマン・ピック病C型に対するシクロデキストリン髄腔内投与の安全性と有効性に関する研究
英語
A study on the safety and efficacy of cyclodextrin intrathecal administration in Niemann-Pick disease type C
日本語
NPCに対するHPBCD髄注療法
英語
IT-HPBCD therapy for NPC
日本語
ニーマン・ピック病C型に対するシクロデキストリン髄腔内投与の安全性と有効性に関する研究
英語
A study on the safety and efficacy of cyclodextrin intrathecal administration in Niemann-Pick disease type C
日本語
NPCに対するHPBCD髄注療法
英語
IT-HPBCD therapy for NPC
日本/Japan |
日本語
ニーマン・ピック病C型
英語
Niemann-Pick disease type C
内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism | 神経内科学/Neurology |
小児科学/Pediatrics |
悪性腫瘍以外/Others
いいえ/NO
日本語
Miglustat抵抗性のニーマン・ピック病C型患者にシクロデキストリン(HPBCD)を髄注投与する。
英語
We use IT-HPBCD therapy for NPC patients with Miglustat resistance.
安全性・有効性/Safety,Efficacy
日本語
英語
日本語
HPBCD 4回投与後のNPC-ADL score
英語
NPC-ADL score after 4th administration of HPBCD
日本語
英語
介入/Interventional
単群/Single arm
非ランダム化/Non-randomized
オープン/Open -no one is blinded
無対照/Uncontrolled
1
治療・ケア/Treatment
医薬品/Medicine |
日本語
2-hydroxypropyl-beta-cyclodextrin(HPBCD) 5-20mg/kg, 4週毎、2年間
英語
2-hydroxypropyl-beta-cyclodextrin (HPBCD) 5-20mg/kg, every 4 weeks, for two years
日本語
英語
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日本語
英語
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英語
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英語
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英語
1 | 歳/years-old | 以上/<= |
25 | 歳/years-old | 以下/>= |
男女両方/Male and Female
日本語
1) ニーマン・ピック病C型と確定診断されていること
2) 神経症状を発症していることが明らかであること
3) 保険承認薬であるミグルスタットを1年以上に渡って使用しても神経症状の伸展を抑制できないこと
英語
1) Genetically proven NPC
2) Neurological involvement
3) Miglustat resistance
日本語
1) 中枢神経感染症・全身感染症がある
2) 神経症状がない
英語
1) CNS or systemic infection
2) Without neurological involvement
1
日本語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 榊原崇文 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | Takafumi Sakakibara |
日本語
奈良県立医科大学
英語
Nara Medical University
日本語
小児科
英語
Department of Pediatrics
日本語
奈良県橿原市四条町804番地
英語
840 Shijo-Cho, Kashihara, Nara, Japan
0744-22-3051
kumasan@naramed-u.ac.jp
日本語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 榊原崇文 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | Takafumi Sakakibara |
日本語
奈良県立医科大学
英語
Nara Medical University
日本語
小児科
英語
Department of Pediatrics
日本語
奈良県橿原市四条町840番地
英語
840 Shijo-Cho, Kashihara, Nara, Japan
0744-22-3051
kumasan@naramed-u.ac.jp
日本語
奈良県立医科大学
英語
Nara Medical University
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英語
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奈良県立医科大学
英語
Nara Medical University
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その他/Other
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佐賀大学
熊本大学
英語
Saga University
Kumamoto University
日本語
英語
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英語
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英語
いいえ/NO
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英語
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英語
2016 | 年 | 07 | 月 | 10 | 日 |
中間解析等の途中公開/Partially published
日本語
英語
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英語
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英語
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英語
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英語
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英語
日本語
英語
日本語
英語
参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting
2014 | 年 | 07 | 月 | 23 | 日 |
2014 | 年 | 08 | 月 | 01 | 日 |
日本語
英語
2016 | 年 | 07 | 月 | 10 | 日 |
2016 | 年 | 07 | 月 | 10 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000026617
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000026617
研究計画書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
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登録日時 | ファイル名 |