UMIN試験ID | UMIN000020930 |
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受付番号 | R000024147 |
科学的試験名 | 骨髄不全患者における、PNH型血球割合とPNH関連の臨床症状を経時的にみる観察研究(SUPREMACY) |
一般公開日(本登録希望日) | 2016/02/09 |
最終更新日 | 2023/03/02 10:41:52 |
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骨髄不全患者における、PNH型血球割合とPNH関連の臨床症状を経時的にみる観察研究(SUPREMACY)
英語
Search for Unidentified Links between PNH Clone Size and the Related Clinical Manifestations
by High Precision Flow Cytometry
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骨髄不全患者における、PNH型血球割合とPNH関連の臨床症状を経時的にみる観察研究(SUPREMACY)
英語
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骨髄不全患者における、PNH型血球割合とPNH関連の臨床症状を経時的にみる観察研究(SUPREMACY)
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骨髄不全患者における、PNH型血球割合とPNH関連の臨床症状を経時的にみる観察研究(SUPREMACY)
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by High Precision Flow Cytometry
日本/Japan |
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発作性夜間ヘモグロビン尿症、再生不良性貧血、骨髄異形成症候群などの骨髄不全症候群(診断未確定含む)およびPNHが疑われる患者
英語
BMF syndrome (PNH, AA, MDS) and suspected of PNH
血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology |
悪性腫瘍以外/Others
いいえ/NO
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1. 登録した全例に対して、末梢PNH型血球割合の変化を血球別に3年間にわたり追跡する。
2. 日本人でPNHが疑われる患者ならびに骨髄不全の患者において、PNH型血球が増大する因子、臨床的PNH (LDHが施設上限の1.5倍以上)に進展する因子、PNH型血球が発現する因子を3年間に渡って追跡し特定する。これらの結果をもとにPNHが臨床的に進展するPNH型血球をもつ患者の特徴を捉える。
3. PNH型単球がPNH患者を特徴づけるために有用か検討する。
以上の目的を達成するために、PNH型血球(顆粒球、赤血球、単球)の測定を高精度フローサイトメトリー法により実施する。これらの細胞学上の変化について、PNHの進行・増悪を予見する因子ならびにPNH発症に関与する因子との関係を、他の患者情報(患者背景、病歴、QOLデータ)を用いて検討する。
英語
1. Describe the change in PNH-type cells, by type of peripheral PNH-type blood cells, in all enrolled patients over a 3-year period.
2. Identify predictive factors associated with changes in size of PNH-type cells and progression to clinical PNH, and factors associated with occurrence of PNH-type cells, in Japanese patients suspected of PNH or with bone marrow failure over a 3-year period, and categorize patients with PNH-type cells into patterns of clinical progression in PNH based on these results.
3. Determine the utility of monocyte PNH-type cells for characterization of PNH patients.
To achieve these objectives, the presence and proportion (clone size) of peripheral PNH-type blood cells (granulocytes, erythrocyte, and monocytes) will be determined by HPFC. These cytological changes will be analyzed together with other types of patient data (demography, medical history, concomitant medications and QoL) to identify and correlate "prognostic factors" for disease progression, and factors associated with disease occurrence.
その他/Others
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観察研究
英語
Observation study
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PNH型血球を有する患者において、PNH型血球の系統別にPNH型血球の経時変化を追跡する
英語
Changes over time in PNH-type blood cells by blood cell lineage, in patients with PNH-type cells.
日本語
1. PNH型血球を有する患者ならびにPNH型血球割合1%以上の頻度をPNH型血球の系統別に経時的に追跡する。
2. 患者背景情報(年齢・性別等)、QOL、臨床徴候・症状、免疫抑制療法(IST)の実施、ISTの効果ならびに、再生不良性貧血の重篤度を経時的に追跡する。3. PNH型赤血球陽性ならびにPNH型顆粒球陽性の患者において、PNH型単球陽性の有無を追跡する。
英語
1. Frequency of patients in the study population with PNH-type cells and with clinical PNH (as defined by PNH-type cells <=1%) by type of peripheral PNH-type blood cell, over time.
2. Assessment of demographic characteristics, QoL, clinical signs and symptoms, immunosuppressive therapy (IST) use, IST efficacy, and aplastic anemia by severity, over time.
3. Assessment of PNH monocyte positivity in patients with PNH erythrocyte-positive and/or PNH granulocyte-positive status.
観察/Observational
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16 | 歳/years-old | 以上/<= |
適用なし/Not applicable |
男女両方/Male and Female
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以下の1または2を満たし、かつ3を満たす患者を選択。
1. PNHの可能性がある患者で以下の定義に当てはまる患者。診断時に高精度フローサイトメトリー法による検査が行われていない患者、再生不良性貧血、骨髄異形成症候群あるいはその他の骨髄不全症候群と診断されている患者。原因不明の骨髄不全の患者。
2. PNHの可能性がある患者で以下のいずれかの定義に当てはまる患者。クームス試験陰性の溶血性貧血、ヘモグロビン尿、原因不明の血球減少、原因不明の血栓等を示す患者。
3. 16歳以上で、文書による本人(未成年の場合は本人および代諾者)の同意が得られている患者
英語
atients will fulfill either 1) or 2), and 3) below to be selected for the study:
1) Patients suspected of PNH as defined by patients presenting with PNH (diagnosed by non-High Precision Flow Cytometry methods), aplastic anemia, myelodysplastic syndrome, or other bone marrow failure syndrome. Undiagnosed bone marrow failure will be included.
2) Patients suspected of PNH as defined by patients presenting with signs such as Coombs test negative hemolytic anemia, hemoglobinuria, unexplained cytopenia, undiagnosed bone marrow failure, or unexplained thrombosis.
3) Patients aged 16 or older whose consent is obtained, including pediatric assent (verbal), and written consent of the patient and a legal guardian must be obtained.
日本語
以下のうち一項目でも該当する患者。
1. 急性白血病、悪性リンパ腫などの血液腫瘍を発症している患者
2. 担当医師の判断により本研究への参加が不適当とされた患者
3. 本研究に組入れられたことのある患者
4. 他の臨床研究に登録され、観察期間が完了していない患者
5. 同意取得時にPNHの治療を目的とする薬剤(エクリズマブおよび他の補体関連阻害薬やPNHの状態に影響する薬剤)が投与されている患者。但し、症状の治療に用いられる薬剤(ステロイド、タンパク同化ステロイド、鉄剤、ビタミンB12)は本研究中の使用は許容される。
6. 登録時点で免疫抑制療法(IST)として抗胸腺細胞グロブリン(ATG)またはcyclosporine A(CyA)の治療を施行している患者
英語
A patient who fulfills any of the following is excluded:
1) Patients who developed acute leukemia, malignant lymphoma and/or other hematologic malignancies
2) Patients who are considered clinically ineligible for the study by the investigator
3) Patients who previously enrolled in this study
4) Patients who were registered for another clinical study and have not completed the observation period
5) Patients who are receiving medications for PNH treatment, including eculizumab, other complement-related inhibitors or other agents thought to modify the disease of PNH at the time of obtaining consent. Agents used for symptomatic therapy only (eg,steroids, anabolic hormones, iron, Vitamin B12), are allowed to be used during the study.
6) Patients currently treated with IST (eg, anti-thymocyte globulin (ATG), cyclosporine A)
2400
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名 | 眞二 |
ミドルネーム | |
姓 | 中尾 |
英語
名 | Shinji |
ミドルネーム | |
姓 | Nakao |
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金沢大学医薬保健研究域医学系
英語
Graduate school of Medical Sciences, Kanazawa University
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血液内科
英語
Hematology
920-8641
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石川県金沢市宝町13-1
英語
13-1 Takaramachi, Kanazawa-shi, Ishikawa
076-265-2274
snakao8205@staff.kanazawa-u.ac.jp
日本語
名 | 孝信 |
ミドルネーム | |
姓 | 木村 |
英語
名 | Takanobu |
ミドルネーム | |
姓 | Kimura |
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一般社団法人日本PNH研究会
英語
Japan PNH Study Group
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研究支援室
英語
Research Support Office
103-0025
日本語
東京都中央区日本橋茅場町2-17-4
英語
2-17-4 Nihonbashi Kayabacho, Chuo-ku, Tokyo
03-6810-9713
supremacy@jpsg.jp
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その他
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Alexion Pharma Japan
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アレクシオンファーマ合同会社
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その他
英語
Alexion Pharma Japan
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アレクシオンファーマ合同会社
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営利企業/Profit organization
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金沢大学医学倫理審査委員会
英語
Independent Ethics Committee
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石川県金沢市宝町13-1
英語
13-1 Takaramachi, Kanazawa-shi, Ishikawa
0776-265-2103
t-isomu@adm.kanazawa-u.ac.jp
いいえ/NO
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2016 | 年 | 02 | 月 | 09 | 日 |
未公表/Unpublished
1985
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試験終了/Completed
2016 | 年 | 01 | 月 | 05 | 日 |
2016 | 年 | 02 | 月 | 17 | 日 |
2016 | 年 | 04 | 月 | 01 | 日 |
2023 | 年 | 02 | 月 | 28 | 日 |
日本語
多施設共同前向き観察研究。PNHクローンを3年間観察する。
英語
Multicenter, prospective observation study. 3 year observation period if PNH clones.
2016 | 年 | 02 | 月 | 08 | 日 |
2023 | 年 | 03 | 月 | 02 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000024147
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000024147
研究計画書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
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登録日時 | ファイル名 |