UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID UMIN000020715
受付番号 R000023900
科学的試験名 福山型先天性筋ジストロフィー患者に対するステロイド治療の有用性の検討
一般公開日(本登録希望日) 2016/02/01
最終更新日 2021/05/26 00:41:56

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※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
福山型先天性筋ジストロフィー患者に対するステロイド治療の有用性の検討


英語
The efficacy of steroid therapy in the patient with Fukuyama congenital muscular dystrophy

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
福山型先天性筋ジストロフィー患者に対するステロイド治療の有用性の検討


英語
The efficacy of steroid therapy in the patient with Fukuyama congenital muscular dystrophy

科学的試験名/Scientific Title

日本語
福山型先天性筋ジストロフィー患者に対するステロイド治療の有用性の検討


英語
The efficacy of steroid therapy in the patient with Fukuyama congenital muscular dystrophy

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
福山型先天性筋ジストロフィー患者に対するステロイド治療の有用性の検討


英語
The efficacy of steroid therapy in the patient with Fukuyama congenital muscular dystrophy

試験実施地域/Region

日本/Japan


対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
福山型先天性筋ジストロフィー


英語
Fukuyama congenital muscular dystrophy

疾患区分1/Classification by specialty

神経内科学/Neurology 小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO


目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
福山型先天性筋ジストロフィー患者に対するステロイド治療の有効性を検討する。


英語
The efficacy of steroid therapy in patient with Fukuyama congenital muscular dystrophy

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語


英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

検証的/Confirmatory

試験の性質2/Trial characteristics_2

実務的/Pragmatic

試験のフェーズ/Developmental phase

該当せず/Not applicable


評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
治療後の粗大運動機能評価尺度による運動機能の改善


英語
Improvement of motor function by Gross motor function scale after steroid therapy.

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
①筋MRI、CTによる筋量評価
②生体インピーダンス法(BIA)による筋量評価


英語
1 To evaluate muscle mass by muscle MRI or CT
2 To evaluate muscle mass by BIA


基本事項/Base

試験の種類/Study type

介入/Interventional


試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit


ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

ヒストリカル/Historical

層別化/Stratification


動的割付/Dynamic allocation


試験実施施設の考慮/Institution consideration


ブロック化/Blocking


割付コードを知る方法/Concealment



介入/Intervention

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
プレドニン0.5mg/kg隔日(0.25mg/kg/day)で内服を開始し、2週間後に1.0mg/kg隔日(0.5mg/kg/day)内服に増量。3ヶ月後、粗大運動機能評価尺度のスコアまたは臨床的に運動機能の改善が認められなければ漸減中止する。改善が認められた患者は引き続きプレドニン1.0mg/kg隔日内服を継続し内服開始より6ヶ月後、1年後に運動機能評価を行う。


英語
Predonisolone (PSL) is administered at a dose of0.5mg/kg on alternate day (0.25mg/kg/d) for the first 2 weeks. Subsequently, the dose of PSL is increased to 1.0mg/kg on alternate days (0.5mg/kg/d) .
Three months after the start of therapy, the efficacy is evaluated by gross motor function scales. , If the patient shows clear efficacy, the PSL dose is maintained at 1.0mg/kg every other day. If the efficacy of PSL is not clear, PSL is tapered and discontinued. Six months and one year after the start, the safety and efficacy is also evaluated.

介入2/Interventions/Control_2

日本語


英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語


英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語


英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語


英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語


英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語


英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語


英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語


英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語


英語


適格性/Eligibility

年齢(下限)/Age-lower limit

3 歳/years-old 以上/<=

年齢(上限)/Age-upper limit

10 歳/years-old 以下/>=

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
東京女子医科大学小児科に通院中または入院中の患者
福山型先天性筋ジストロフィーと遺伝子で確定診断が付いている患者
福山型先天性筋ジストロフィーの診断がついており、GMFMの総合点が低下し臨床症状で運動機能の低下を認め始めた3-10歳の患者


英語
FCMD patients followed at the Department of Pediatrics, tTokyo Women's Medical University
Genetically confirmed FCMD patients
FCMD patients between 3 to 10 years of age showing clinical evidence of decreasing muscle function

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1使用するステロイド剤の成分に対し過敏症の既往がある 患者
2有効な抗菌剤の存在しない感染症、全身の心筋症の患者
3消化性潰瘍の患者
4精神病の患者
5結核性疾患の患者
6単純性疱疹性角膜炎の患者
7後嚢白内障の患者
8高血圧症の患者
9電解質異常のある患者
10血栓症の患者
11最近行った内臓の手術創のある患者
12急性心筋梗塞を起こした患者
13その他、研究責任者が被験者として不適当と判断した患者


英語
1. Patients with infections without effective antibacterial agents or patients with systemic fungal disease [Infections may be aggravated because of immunosuppression.]
2. Patients with peptic ulcer [Peptic ulcer may be aggravated because of a reduction in the function of gastric mucosal barrier.]
3. Patients with psychosis [Psychosis may be aggravated because of a possible effect on central nervous system.]
4. Patients with tuberculous disease [Tuberculous disease may be aggravated because of immunosuppression.]
5. Patients with herpes simplex keratitis [Herpes simplex keratitis may be aggravated because of immunosuppression.]
6. Patients with posterior capsular cataract [Posterior capsular cataract may be aggravated because of a possible effect on the lens fibers.]
7. Patients with glaucoma [Glaucoma may be aggravated because of an increase in intraocular pressure.]
8. Patients with hypertension [Hypertension may be aggravated because of retention of sodium and water.]
9. Patients with electrolyte abnormality [Electrolyte abnormality may be aggravated because of retention of sodium and water.]
10. Patients with thrombosis [Thrombosis may be aggravated because of increased blood clotting.]
11. Patients with the unhealed surgical wound of the viscus [Wound healing may be delayed.]
12. Patients with a history of acute myocardial infarction [Cardiac rupture has been reported to occur.]
13. Patients who has been determined to be inappropriate as a subject by principal investigator.

目標参加者数/Target sample size

14


責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語
ミドルネーム
永田 


英語
Satoru
ミドルネーム
Nagata

所属組織/Organization

日本語
東京女子医科大学


英語
Tokyo Women's Medical University

所属部署/Division name

日本語
小児科


英語
Department of Pediatrics

郵便番号/Zip code

162-8666

住所/Address

日本語
東京都新宿区河田町8-1


英語
8-1 Kawada-cho, Shinjuku, Tokyo

電話/TEL

03-3353-8111

Email/Email

nagata.satoru@twmu.ac.jp


試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語
てるみ
ミドルネーム
村上


英語
Terumi
ミドルネーム
Murakami

組織名/Organization

日本語
東京女子医科大学


英語
Tokyo Women's Medical University

部署名/Division name

日本語
小児科


英語
Department of Pediatrics

郵便番号/Zip code

162-8666

住所/Address

日本語
東京都新宿区河田町8-1


英語
8-1 Kawada-cho, Shinjuku, Tokyo

電話/TEL

03-3353-8111

試験のホームページURL/Homepage URL


Email/Email

murakami.terumi@twmu.ac.jp


実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
その他


英語
The department of Pediatrics, Tokyo Women's Medical University

機関名/Institute
(機関選択不可の場合)

日本語
東京女子医科大学小児科


部署名/Department

日本語


個人名/Personal name

日本語


英語


研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
その他


英語
None

機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

日本語
なし


組織名/Division

日本語


組織の区分/Category of Funding Organization

自己調達/Self funding

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語


英語


その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語


英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語


英語


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語
東京女子医科大学


英語
Tokyo Women's Medical University

住所/Address

日本語
東京都新宿区河田町8-1


英語
8-1 Kawada-cho, Shinjuku, Tokyo

電話/Tel

03-5269-7839

Email/Email

krinri.bm@twmu.ac.jp


他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1


ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語


英語

試験ID2/Study ID_2


ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語


英語

治験届/IND to MHLW



試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions



その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information

2016 02 01


関連情報/Related information

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol


試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished


結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications


組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

10

主な結果/Results

日本語


英語

主な結果入力日/Results date posted


結果掲載遅延/Results Delayed


結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語


英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results


参加者背景/Baseline Characteristics

日本語


英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語


英語

有害事象/Adverse events

日本語
なし


英語

評価項目/Outcome measures

日本語


英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語


英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語


英語


試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2016 01 06

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2016 01 09

登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date

2016 02 01

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2019 03 31

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry


データ固定(予定)日/Date trial data considered complete

2019 03 31

解析終了(予定)日/Date analysis concluded



その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語


英語


管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2016 01 24

最終更新日/Last modified on

2021 05 26



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研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名