UMIN試験ID | UMIN000020683 |
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受付番号 | R000023425 |
科学的試験名 | GNEミオパチー患者を対象とした NPC-09(N-アセチルノイラミン酸)の第Ⅱ/Ⅲ相試験 |
一般公開日(本登録希望日) | 2016/01/25 |
最終更新日 | 2017/12/18 12:09:08 |
日本語
GNEミオパチー患者を対象とした
NPC-09(N-アセチルノイラミン酸)の第Ⅱ/Ⅲ相試験
英語
A Phase II/III Study of NPC-09 (N-acetylneuraminic acid) in Patients with GNE Myopathy (GNEM)
日本語
GNEミオパチー患者を対象とした
NPC-09(N-アセチルノイラミン酸)の第Ⅱ/Ⅲ相試験
英語
A Phase II/III Study of NPC-09 (N-acetylneuraminic acid) in Patients with GNE Myopathy (GNEM)
日本語
GNEミオパチー患者を対象とした
NPC-09(N-アセチルノイラミン酸)の第Ⅱ/Ⅲ相試験
英語
A Phase II/III Study of NPC-09 (N-acetylneuraminic acid) in Patients with GNE Myopathy (GNEM)
日本語
GNEミオパチー患者を対象とした
NPC-09(N-アセチルノイラミン酸)の第Ⅱ/Ⅲ相試験
英語
A Phase II/III Study of NPC-09 (N-acetylneuraminic acid) in Patients with GNE Myopathy (GNEM)
日本/Japan |
日本語
GNEミオパチー(縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー(DMRV)、遺伝性封入体ミオパチー(hIBM)、埜中病)
英語
GNE myopathy (Distal myopathy with rimmed vacuoles (DMRV), hereditary inclusion body myopathy (hIBM) or Nonaka disease)
神経内科学/Neurology |
悪性腫瘍以外/Others
いいえ/NO
日本語
GNEミオパチー患者を対象として、SA-ER錠1日 6g 48週間投与の有効性、安全性をプラセボ対照二重盲検試験により検討する。
英語
Evaluate the efficacy and safety of 6g/day for 48weeks SA-ER treatment in GNE myopathy patients with a randomised, double-blind, placebo-controlled study
有効性/Efficacy
日本語
英語
検証的/Confirmatory
第Ⅱ・Ⅲ相/Phase II,III
日本語
上肢筋力合計点数(UEC点数)の投与開始前から最終評価時点の変化量
英語
The amount of change in upper extremity muscle strength composite score (UEC score) between at the time before the start of administration and at the point of last evaluation
日本語
利用可能な値について主要評価項目の主要評価と同じ方法で行う。
- GNEミオパチー機能活動尺度(GNEM-FAS)の動作部分の点数
- GNEM-FASの上肢部分の点数
- 下肢筋力合計点数(LEC点数)
- 坐位立位変換試験による30秒間で坐位から立位に体位変換できる回数
- 負荷上腕挙げ試験による30秒間に1kgの重りを頭上に挙げられる回数
- 膝伸筋の筋力:両側の総筋力(kg)及び年齢、性、身長、体重等により調整した関係式より求めた筋力の予想標準値に対する割合(%)
- 6分間歩行(6MWT)で測定した歩行能力(m)及び年齢、性に基づく健康者の歩行距離に対する割合(%)
<3次評価項目>
利用可能な値について主要評価項目の主要評価と同じ方法で行う。
- 上肢筋群における両側の筋力の予想標準値に対する百分率に基づく上肢筋力合計点数
- 下肢筋群における両側の筋力の予想標準値に対する百分率に基づく下肢筋力合計点数
- 上肢筋力合計及び下肢筋力合計を計算する各筋群の筋力(kgで測定した総筋力)
- 上肢筋力合計及び下肢筋力合計を計算する各筋群の筋力の年齢、性、身長、体重等により調整した関係式より求めた筋力の予想標準値に対する百分率
- GNEM-FASの総点数
- GNEM-FASの自己管理部分の点数
- 神経筋疾患患者のQOLアンケート(INQoL)による健康関連のQOL
- 臨床全般印象度(CGI)点数
- 血清クレアチンキナーゼ(CK)濃度
- トラフ(投与前)の血清遊離N-アセチルノイラミン酸濃度及び尿中遊離、総及び結合シアル酸濃度(クレアチニン補正)
英語
Analyses of secondary efficacy variables will follow the same methods as the primary analyses of the primary endpoint, where data are available.
- GNEM-FAS mobility domain score
- GNEM-FAS upper extremity domain score
- Lower extremity muscle strength composite score (LEC score)
- Sit-to-stand score calculated as the number of times a subject can rise from a sitting to a standing position in a 30-second period
- Weighted arm lift score calculated as the number of times a subject can raise a 1kg weight overhead in a 30-second period
- Muscle strength in the knee extensors: bilateral total force (in kg) and percent predicted using published normative data adjusted for age, gender, and weight
- Walking ability as measured by distance walked in the six-minute walk test (6MWT), which will be reported as distance in meters and percent predicted based on normative data for age and gender
<Tertiary outcomes>
Analyses of tertiary variables will follow the same methods as the primary analyses of the primary endpoint, where data are available.
- UEC score based on percent predicted bilateral strength recorded in the upper extremity muscle groups
- LEC score based on percent predicted bilateral strength recorded in the upper extremity muscle groups
- Muscle strength (total force in kg) for each individual muscle group comprising the UEC and LEC
Percent predicted muscle strength for each individual muscle group comprising the UEC and LEC using published normative data adjusted for age, gender, and weight
- GNEM-FAS total score
- GNEM-FAS self-care domain score
- Health-related quality of life as measured by the Individual Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL)
- Clinical Global Impression (CGI) scores
- Creatine kinase (CK) levels in serum
- Trough (pre-dose) SA levels in serum (free) and urine (free, total, and bound; corrected for creatinine)
介入/Interventional
並行群間比較/Parallel
ランダム化/Randomized
個別/Individual
二重盲検/Double blind -all involved are blinded
プラセボ・シャム対照/Placebo
はい/YES
はい/YES
施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.
はい/YES
知る必要がない/No need to know
2
治療・ケア/Treatment
医薬品/Medicine |
日本語
治験薬SA-ER錠 2gの経口1日3回48週間反復投与
英語
SA-ER 2g 3 times oral dosing a day for 48 consecutive weeks
日本語
プラセボ錠の経口1日3回48週間反復投与
英語
placebo 3 times oral dosing a day for 48 consecutive weeks
日本語
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英語
日本語
英語
20 | 歳/years-old | 以上/<= |
50 | 歳/years-old | 以下/>= |
男女両方/Male and Female
日本語
-この試験の内容の説明を受けた後、試験に関係する手順を実施する前に進んで文書による同意をした者
-GNE/MNK酵素の遺伝子変異が確認されており、文書によるGNEミオパチー(DMRV、hIBM、埜中病)の診断がある者。遺伝子変異型は本計画では確認しない。
-スクリーニング時の筋力計による肘伸筋の筋力に再現性がある者(利き手の2回の測定値の相違が15%未満)。
-スクリーニング時に6分間歩行試験(6MWT)で200m以上歩行できる患者は、杖、クラッチ、歩行器、車椅子、スクーターなどの補助具を使用せずにできること(足首装具[AFO]は使用可)。
-試験の処置を進んで受けることができる者
-両側の卵管卵巣摘出術を受けていない生殖活動による妊娠可能な者あるいはそのパートナーがそうである場合は、同意書に署名後治験薬最終投与後3カ月まで施設の医師が決めた有効な避妊をすることに同意すること(すなわち、経口ホルモン避妊薬、パッチホルモン避妊薬、避妊リング、子宮内デバイス、物理的二重障壁法、外科的な子宮摘出、精管切除、卵管結紮、真の禁欲など)
英語
-Willing and able to provide written, signed informed consent after the nature of the study has been explained, and before any research-related procedures are conducted
-Have a documented diagnosis of GNEM, HIBM, distal myopathy with rimmed vacuoles (DMRV), or Nonaka disease due to previously demonstrated mutations in the gene encoding the GNE/MNK enzyme (genotyping will not be conducted in this study)
-Able to provide reproducible force in elbow flexors (i.e. two dynamometry force values with no more than 15% variability in the dominant arm) at Screening
-Patients who are able to walk a minimum of 200 meters during the 6MWT at Screening, are able to walk without the use of assistive devices, including a cane, crutch(es), walker, wheelchair or scooter (ankle foot orthoses [AFOs] are permitted)
-Willing and able to comply with all study procedures
-Participants of child-bearing potential or with partners of child-bearing potential who have not undergone a bilateral sapling-oophorectomy and are sexually active must consent to use an effective method of contraception as determined by the site investigator (i.e. oral hormonal contraceptives, patch hormonal contraceptives, vaginal ring, intrauterine device, physical double-barrier methods, surgical hysterectomy, vasectomy, tubal ligation or true abstinence) from the period following the signing of the informed consent through 3 months after last dose of study drug
-Females of childbearing potential must have a negative pregnancy test at Screening and be willing to have additional pregnancy tests during the study. Females considered not of childbearing potential include those who have been in menopause for at least two years, have had tubal ligation at least one year prior to Screening, or who have had a total hysterectomy or bilateral salpingo-oophorectomy
日本語
-N-アセチル-D-マンノサミン(ManNAc)、シアル酸(N-アセチルノイラミン酸など)あるいは関連代謝物、静注免疫グロブリン製剤(IVIG)、シアル酸を多量に含む栄養補助食品など、生体内で代謝されてシアル酸が生成するものをスクリーニング前60日以内に摂取した者
-過去に先の臨床試験において30日以上のSA-ER及び/又はSA-IR治療歴がある者
-治験薬(N-アセチルノイラミン酸又は賦形剤)に対して過敏症があり有害事象のリスクが増加すると治験責任(分担)医師が判断する者
-スクリーニング検査において、肝機能(AST、ALT、γ-GTP)検査値が年齢、性別における基準値上限の3倍を超えた者。あるいはスクリーニング時血清クレアチニン値が基準値の2倍を超えた者
-スクリーニング時に妊娠中又は授乳中の者。あるいは試験中に妊娠の予定がある者(自身又はパートナーが)。
-スクリーニング前30日以内に治験薬又は治験医療器具を使用した者、あるいは試験のすべての評価が終了する前に治験薬使用が予想される者
-直ちに外科的介入又は他の治療が必要であったり、試験に安全に参加することができないほど状態が悪いと治験責任(分担)医師が判断する者。
-合併症、自殺念慮あるいは他の症状のために、治療コンプライアンスが悪くなる、試験が完了できない、試験参加に支障がある、安全に影響するなどのリスクが高いと治験責任医師が考える者。
-スクリーニング前16週以内に400 mL以上の献血をした者
-アルコール依存と判断された者又は薬物依存のある者
-その他、治験責任(分担)医師が不適格と判断した者。
英語
-Ingestion of N-acetyl-D-mannosamine (ManNAc), SA, or related metabolites; intravenous immunoglobulin (IVIG); or anything that can be metabolized to produce SA in the body within 60 days prior to the Screening Visit
-History of more than 30 days treatment with SA-ER and/or SA-IR in prior clinical trials in the past year
-Has had any hypersensitivity to SA or its excipients that, in the judgment of the investigator, places the subject at increased risk for adverse effects
-Has serum transaminase (i.e. aspartate aminotransferase [AST] or gamma-glutamyl transpeptidase [GGT]) levels greater than 3X the upper limit of normal (ULN) for age/gender, or serum creatinine of greater than 2X ULN at Screening
-Pregnant or breastfeeding at Screening or planning to become pregnant (self or partner) at any time during the study
-Use of any investigational product or investigational medical device within 30 days prior to Screening, or anticipated requirement for any investigational agent prior to completion of all scheduled study assessments
-Has a condition of such severity and acuity, in the opinion of the investigator, that it warrants immediate surgical intervention or other treatment or may not allow safe participation in the study
-Has a concurrent disease, active suicidal ideation, or other condition that, in the view of the investigator, places the subject at high risk of poor treatment compliance or of not completing the study, or would interfere with study participation or would affect safety
-More than 400 mL blood donation within 16 weeks
-Presence of alcohol or drug dependency
-Patients whom the investigator judges not to be appropriate for the subject
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日本語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 青木 正志 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | Masashi Aoki, MD, PhD |
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国立大学法人 東北大学 医学部
英語
Tohoku University School of Medicine
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神経内科
英語
Neurology
日本語
〒980-8574 宮城県仙台市青葉区星陵町1-1
英語
1-1 Seiryo-machi, Aoba-ku, Sendai, Miyagi 980-8574 Japan
022-717-7189
aokim@med.tohoku.ac.jp
日本語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 鈴木 章史 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | Akifumi Suzuki |
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東北大学病院臨床研究推進センター
英語
Clinical Research, Innovation, and Education Center, Tohoku University Hospital (CRIETO)
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開発推進部門
英語
Department of Development Promotion
日本語
〒980-8574 宮城県仙台市青葉区星陵町1-1
英語
1-1 Seiryo-machi, Aoba-ku, Sendai, Miyagi, 980-8574, Japan
022-717-7136
aksuzuki@hosp.tohoku.ac.jp
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その他
英語
Tohoku University Hospital, Department of Neurology
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東北大学病院神経内科
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国立研究開発法人日本医療研究開発機構
英語
Japan Agency for Medical Research and Development
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その他の国の官庁/Government offices of other countries
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日本
英語
Japan
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ノーベルファーマ株式会社
英語
Nobelpharma Co., Ltd.
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いいえ/NO
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2016.1.6.,3回
東北大学病院(宮城県)、国立精神・神経医療研究センター病院(東京都)、名古屋大学医学部附属病院(愛知県)、大阪大学医学部附属病院(大阪府)、熊本大学医学部附属病院(熊本県)
2016 | 年 | 01 | 月 | 25 | 日 |
未公表/Unpublished
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試験終了/Completed
2015 | 年 | 11 | 月 | 27 | 日 |
2016 | 年 | 02 | 月 | 01 | 日 |
2017 | 年 | 09 | 月 | 30 | 日 |
日本語
英語
2016 | 年 | 01 | 月 | 21 | 日 |
2017 | 年 | 12 | 月 | 18 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000023425
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000023425
研究計画書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
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登録日時 | ファイル名 |