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一般向け試験名/Public title

日本語
薬剤難治性本態性振戦に対するExAblate経頭蓋MRgFUS視床破壊術の効果および安全性を評価する臨床試験

英語
A Study to Evaluate the Effectiveness and Safety of ExAblate Transcranial MRgFUS Thalamotomy Treatment of Medication Refractory Essential Tremor Subjects

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
薬剤難治性本態性振戦に対するExAblate経頭蓋MRgFUS視床破壊術の効果および安全性を評価する臨床試験

英語
A Study to Evaluate the Effectiveness and Safety of ExAblate Transcranial MRgFUS Thalamotomy Treatment of Medication Refractory Essential Tremor Subjects

科学的試験名/Scientific Title

日本語
薬剤難治性本態性振戦に対するExAblate経頭蓋MRgFUS視床破壊術の効果および安全性を評価する臨床試験

英語
A Study to Evaluate the Effectiveness and Safety of ExAblate Transcranial MRgFUS Thalamotomy Treatment of Medication Refractory Essential Tremor Subjects

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
薬剤難治性本態性振戦に対するExAblate経頭蓋MRgFUS視床破壊術の効果および安全性を評価する臨床試験

英語
A Study to Evaluate the Effectiveness and Safety of ExAblate Transcranial MRgFUS Thalamotomy Treatment of Medication Refractory Essential Tremor Subjects

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
薬剤難治性本態性振戦

英語
Medication Refractory Essential Tremor

疾患区分1/Classification by specialty

神経内科学/Neurology	脳神経外科学/Neurosurgery

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
薬剤難治性本態性振戦患者に対して、ExAblate経頭蓋MRガイド下集束超音波療法(MRgFUS)による視床破壊術を行い、本治療法の有効性と安全性を確認する。

英語
The objective of this prospective, multi-site, single-arm study is to test the efficacy of treatment using the ExAblate Transcranial System and to further demonstrate safety in medication-refractory tremor in subjects with essential tremor (ET).

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

検証的/Confirmatory

試験の性質2/Trial characteristics_2

実務的/Pragmatic

試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅲ相/Phase III

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
治療3ヶ月時の「振戦の臨床的評価尺度(CRST)」スコアを用い、有効性を評価する。さらに、治療後１年間の追跡を行い、安全性について評価する。

英語
Safety: To evaluate the incidence and severity of adverse events (AE/AEs) associated with ExAblate Transcranial MRgFUS treatment of medication-refractory ET
Effectiveness: To determine the effectiveness of the ExAblate Transcranial MRgFUS treatment of medication-refractory tremor (i.e. ET). Efficacy will be determined utilizing the Clinical Rating Scale for Tremor (CRST) in ET from examinations at baseline and 3-Months post-ExAblate treatment.

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

群内/Self control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医療器具・機器/Device,equipment

介入1/Interventions/Control_1

日本語
薬剤難治性本態性振戦患者に対して、ExAblateによる経頭蓋MRガイド下集束超音波療法（ExAblate経頭蓋MRgFUS）による視床破壊術(１回のみ)を前向き単群試験として行い、本治療法における有効性と安全性を確認する。

英語
The objective of this prospective, single-arm study is to test the efficacy of treatment using the ExAblate Transcranial System and to further demonstrate safety in medication-refractory tremor in subjects with essential tremor (ET).

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

22

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1.登録時年齢が22歳以上である。
2.患者本人が通院可能で、本試験への参加の意思と書面での同意がある。
3.運動障害を専門とする神経内科医または脳神経外科医により、本態性振戦と確定診断されている。
4.本態性振戦治療のガイドラインに沿った1ないし2種類の標準的薬物療法に対して効果が不十分（①治療用量を用いたが効果が不十分であった。または、②内服による副作用を認めた。）である。
5.試験への参加の同意日以降１ヶ月間のスクリーニング期間内に本態性振戦に対する内服薬の用法・用量に変更がない。
6.抗鬱剤を服用している場合、同意日から遡って3ヶ月間内服薬の内容やその用法・用量に変更がない。
7.脳MRI画像において、前交連と後交連を結ぶAC－PC lineが設定可能である。これを元にアブレーションの標的である視床Vim核を確実に設定することができる。
8.治療中も意思疎通が可能である。
9.内服により振戦症状が安定した状態でも、利き手の姿勢時振戦または企図振戦がCRST（振戦の臨床評価尺度）サブスコアにおいて2以上である。
10.振戦症状は両側の四肢に認めてもよい。
11.治療にもかかわらず、本態性振戦のために顕著な障害があり、CRST障害セクションにおける8項目（①発話、②固形物の摂食、③液体を口に運ぶ、④自己衛生管理、⑤着衣、⑥筆記、⑦仕事、⑧社会的活動）のいずれかにおいてサブスコアが2以上である。
12.適格基準を満たし、かつ除外基準に当てはまらないことについて分担医師2名の同意がある。

英語
1. Men and women age 22 years or older
2. Subjects who are able and willing to give consent and able to attend all study visits,
3. A diagnosis of ET as confirmed from clinical history and examination by a neurologist or neurosurgeon specialized in movement disorder
4. Have had an inadequate response to one or two oral doses of medication, per local standards. An inadequate medication trial is defined as a therapeutic dose of each medication and poor response to drug, or the development of side effects as the medication dose is titrated.
5. Following the 1-month medication stability period, subject must be on stable medication for tremor
a. The 1-Month stability period visit will be 1-month post consent date
6. Subjects on stable antidepressant medications for at least 3 months may be enrolled into this study (i.e., no change in medication drug or dosage for 3 months).
7. Vim nucleus of thalamus can be target by the ExAblate device. The thalamic region must be apparent on MRI such that targeting can be performed by measurement from a line connecting the anterior and posterior commissures of the brain.
8. Able to communicate sensations during the ExAblate TcMRgFUS treatment
9. Postural or intention tremor severity score of greater than or equal to 2 in the dominant hand/arm as measured by the CRST rating scale while stable on medication.
10. May have bilateral appendicular tremor
11. Significant disability due to essential tremor despite medical treatment (CRST score of 2 or above in any one of the items 16-23 from the Disability subsection of the CRST: [speaking, feeding other than liquids, bringing liquids to mouth, hygiene, dressing, writing, working, and social activities])
12. Inclusion and exclusion criteria have been agreed upon by two members of the medical team.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1.心臓に関して
　① 不安定狭心症に対して内服治療を受けている。
　② 6ヶ月以内に心筋梗塞の診断を受けた。
　③ 駆出率（EF）が40％未満の心不全がある。
　④ 心室性不整脈がある。
　⑤ 心拍数制御がなされていない心房性不整脈がある。
2.アルコールを含めた薬物の濫用を認める場合。
3.重度の高血圧患者である。
4.MRI検査が禁忌である。
5.MRI造影剤に対してアレルギー歴や、不耐性がある。
6.重度の腎機能不全ないしは、人工透析を受けている。
7.異常出血や凝固異常の罹患ないしは既往がある。
8.集束超音波施術前の1週間以内に抗凝固剤や抗血小板剤、または1ヶ月以内に出血リスクを高めることが知られている薬剤の投与を受けている場合。
9.コントロールされていない感染症がある場合。
10.HIV感染を含め、免疫力低下をきたす疾患に罹患ないしは既往がある。
11.頭蓋内出血の既往がある。
12.脳血管障害に罹患ないしは既往がある。
13.コントロールされていない脳圧亢進症状がある場合。
14.治療中に長時間仰臥位での安静を維持することができない。
15.過去30日以内に介入を伴うような他の臨床試験に参加した。
16.閉所恐怖がある。
17.意思疎通ができない。
18.神経学的検査でパーキンソン症候群を含めた神経変性疾患の存在が疑われる。
19.特発性パーキンソン病を疑う、運動緩慢、硬直、姿勢不安定などの明らかなパーキンソン症状がある。
20.顕著な認知障害がある。
21.重度の全身性疾患がある。
22.過去1年間にてんかん発作の既往がある。
23.精神病の治療中ないしは、既往がある。または、うつ病を含む顕著な気分障害がある。
24.術中ないしは術後出血のリスク要因がある。
25.脳腫瘍がある。
26.妊娠または授乳中。
27.法的能力がない、または法的能力が制限されている。
28.深部脳刺激（DBS）ないしは、または基底核の定位脳アブレーションを受けたことがある。
29.ベースライン評価前の5ヶ月以内に、腕、首、顔のいずれかの部位にボツリヌストキシン投与を受けたことがある。
30.スクリーニング頭部CT画像から計算される頭蓋骨密度比（SDR）が0.3 (±0.05) 以下である。
31.その他、担当医師がこの試験への参加から除外されるべき疾患があると判断した場合。

英語
1. Subjects with unstable cardiac status
2. Subjects exhibiting any behaviors consistent with ethanol or substance abuse
3. Severe hypertension
4. Subjects with standard contraindications for MR imaging.
5. Known intolerance or allergies to the MRI contrast agent.
6. Patient with severely impaired renal function or who is on dialysis
7. History of abnormal bleeding or coagulopathy.
8. Receiving anticoagulant or antiplatelet therapy within one week, or drugs 9. Active or suspected acute or chronic uncontrolled infection
10. History of immunocompromise.
11. History of intracranial hemorrhage
12. Cerebrovascular disease
13. Subjects with uncontrolled symptoms and signs of increased intracranial pressure.
14. Individuals who are not able or willing to tolerate the required prolonged stationary supine position.
15. Are participating or have participated in another clinical trial
16. Significant claustrophobia
17. Subjects unable to communicate.
18. Presence of any other neurodegenerative disease such as Parkinson plus syndromes
19. Anyone suspected to have the diagnosis of idiopathic Parkinson's disease.
20. Presence of significant cognitive impairment
21. Subjects with life threatening systemic disease
22. Subjects with a history of seizures
23. Subjects with presence or history of psychosis or active mood disorders will be excluded.
24. Subjects with risk factors for intraoperative or postoperative bleeding.
25. Subjects with brain tumors
26. Pregnancy or lactation.
27. Legal incapacity or limited legal capacity.
28. Subjects who have had deep brain stimulation or a prior stereotactic ablation of the basal ganglia
29. Subjects who have been administered botulinum toxins
30. Subjects who have an Overall Skull Density Ratio of 0.3 or less as calculated from the screening CT.
31. Any illness that in the investigator's opinion preclude participation in this study.

目標参加者数/Target sample size

10

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	貴島晴彦

英語

名
ミドルネーム
姓	Haruhiko Kishima

所属組織/Organization

日本語
大阪大学大学院医学系研究科

英語
Osaka University School of Medicine

所属部署/Division name

日本語
脳神経外科

英語
Department of Neurosurgery

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
565-0871　大阪府吹田市山田丘2-2

英語
2-2 Yamadaoka,Suita,Osaka 565-0871,Japan

電話/TEL

06-6879-3652

Email/Email

yoshimine@nsurg.med.osaka-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	押野悟

英語

名
ミドルネーム
姓	Satoru Oshino

組織名/Organization

日本語
大阪大学大学院医学系研究科

英語
Osaka University School of Medicine

部署名/Division name

日本語
脳神経外科

英語
Department of Neurosurgery

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
565-0871　大阪府吹田市山田丘2-2

英語
2-2 Yamadaoka,Suita,Osaka 565-0871,Japan

電話/TEL

06-6879-3652

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

hkishima@nsurg.med.osaka-u.ac.jp

機関名/Institute

日本語
大阪大学

英語
Department of Neurosurgery, Osaka University School of Medicine

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語

部署名/Department

日本語
医学系研究科　脳神経外科学教室

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
InSightec Japan

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
インサイテック・ジャパン株式会社

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

営利企業/Profit organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

大阪大学医学部付属病院（大阪府）、彩都友紘会病院（大阪府）

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2015

年

10

月

27

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

主たる結果の公表済み/Main results already published

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2015

年

06

月

29

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2015

年

10

月

30

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2017

年

03

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

2017

年

08

月

31

日

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2015

年

10

月

26

日

最終更新日/Last modified on

2018

年

05

月

11

日

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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000021781

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