UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
40歳以上のDuchenne型筋ジストロフィーの臨床情報把握に関する調査

英語
Clinical features of long-term survivors over 40 years old with Duchenne muscular dystrophy

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
40歳以上のDMD臨床情報調査

英語
Clinical features of long-term survivors over 40 years old with Duchenne muscular dystrophy

科学的試験名/Scientific Title

日本語
40歳以上のDuchenne型筋ジストロフィーの臨床情報把握に関する調査

英語
Clinical features of long-term survivors over 40 years old with Duchenne muscular dystrophy

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
40歳以上のDMD臨床情報調査

英語
Clinical features of long-term survivors over 40 years old with Duchenne muscular dystrophy

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
Duchenne型筋ジストロフィー（DMD)

英語
Duchenne muscular dystrophy (DMD)

疾患区分1/Classification by specialty

神経内科学/Neurology	小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES

目的1/Narrative objectives1

日本語
平成25年7月現在40歳を越して生存しているDMDの身体状況，治療内容を把握する．

英語
To elucidate the clinical condition and treatment of patients with DMD over 40 years old.

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
DMD患者が長生きできる鍵を見つける

英語
To explore the key to long survive of DMD patients

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
遺伝子検査方法と結果
筋生検結果
歩行不能となった時期
心筋症の状態（心エコーEFとBNP)
心筋症治療内容
ステロイド治療癧
脊柱固定術の有無
中枢神経症状
その他

英語
Method and result of gene analysis.
Muscle biopsy findings.
Age of loss of independent ambulation.
Status of cardiomyopathy ( EF of echocardiograph and plasma BNP).
Kinds of agents used for treatment for cardiomyopathy.
History of steroid therapy (used, not used, or now using).
History of spinal fusion operation (done, not done).
Central nervous symptom (mental retardation, autistic disorder, epilepsy, and so on).
Other matter worthy of special mention.

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語

試験の種類/Study type

観察/Observational

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

40

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男/Male

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
平成24年度分データベースをもとに，平成25年7月時点で40歳以上とされるDMD患者

英語
DMD patients aged over 40 year of age at the time of the search on July 1, 2013. They are recruited based on the Muscular dystrophy wards database of 2012.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
平成25年7月時点で40歳未満のDMD患者

英語
DMD patients under 40 years of age at the time of the database search in July 2013 are excluded.

目標参加者数/Target sample size

118

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	齊藤利雄

英語

名
ミドルネーム
姓	Toshio Saito

所属組織/Organization

日本語
国立病院機構刀根山病院

英語
National Hospital Organization Toneyama National Hospital

所属部署/Division name

日本語
神経内科・小児神経内科

英語
Division of Child Neurology, Department of Neurology

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
大阪府豊中市刀根山5-1-1

英語
5-1-1 Toneyama, Toyonaka, Osaka, 560-8552 Japan

電話/TEL

06-6853-2001

Email/Email

saitot@toneyama.go.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	齊藤利雄

英語

名
ミドルネーム
姓	Toshio Saito

組織名/Organization

日本語
国立病院機構刀根山病院

英語
National Hospital Organization Toneyama National Hospital

部署名/Division name

日本語
神経内科・小児神経内科

英語
Division of Child Neurology, Department of Neurology

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
大阪府豊中市刀根山5-1-1

英語
5-1-1 Toneyama, Toyonaka, Osaka, 560-8552 Japan

電話/TEL

06-6853-2001

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

saitot@toneyama.go.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
National Hospital Organization

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
国立病院機構

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Ministry of Health, Labour and Welfare of Japan

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
厚生労働省

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語
国立精神・神経医療研究センター

英語
National Center of Neurology and Psychiatry

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

旭川医療センター Asahikawa Medical Center
八雲病院 Yakumo Hospital
青森病院 Aomori National Hospital
あきた病院 Akita National Hospital
西多賀病院 Nishitaga National Hospital
精神・神経医療研究センター National Center of Neurology and Psychiatry
東埼玉病院East Saitama National Hospital
下志津病院Shimoshizu National Hospital
箱根病院National Hakone Hospital
新潟病院Niigata National Hospital
医王病院Iou National Hospital
長良医療センターNagara Medical Center
鈴鹿病院Suzuka National Hospital
兵庫中央病院Hyogo-cyuo National Hospital
奈良医療センターNara Cedical Center
宇多野病院Utano Hospital
刀根山病院　Toneyama National Hospital
松江病院 Matsue Medical Center
広島西医療センター Hiroshima-Nishi Medical Center
徳島病院Tokushima National Hospital
南九州病院Minami Kyushu National Hospital
大牟田病院 Oomuta Hospital
長崎神経医療センター Nagasaki Kawatana Medical Center
熊本再春荘病院 Kumamoto Saishunso National Hospital
西別府病院 Nishibeppu National
宮崎東病院 Miyazaki Higashi Hospital
沖縄病院 Okinawa National Hospital

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2015

年

04

月

29

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

中間解析等の途中公開/Partially published

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語
平均年齢は43.6 ± 3.0 歳
歩行能喪失は平均10.6 ± 1.5歳
人工呼吸器導入は平均 24.1 ± 5.5歳
NPPVと気管切開例がほぼ半数ずつ
心エコー駆出率　平均45.0 ± 15.4％
心保護剤など3剤以上の投薬は21例ある一方，無投薬例も9例
73％で経口摂取が保たれる

英語
Mean age at study time is 43.6(SD 3.0) years.
Mean age of loss of independent ambulation is 10.6 (SD1.5) years.
Mean age of introduction of artificial ventilation is 24.1 (SD 5.5) years.
Cases with NPPV and those with TIV are comparable.
Mean EF of echocardiograph is 45.0 (SD 15.4) %.
Twenty one cases are administered >=3 agents for cardiomyopathy, while 9 cases no agent.
Seventy three percent of patients preserved oral nutritional function.

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2013

年

07

月

01

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2013

年

08

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2013

年

12

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

2013

年

12

月

31

日

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

2013

年

12

月

31

日

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

2015

年

06

月

30

日

その他関連情報/Other related information

日本語
年齢 2013年7月 (years)
平均 (SD) = 43.6(3.0), 範囲 = 40.2-51.0
Number: (年齢>=40-41), 12; (>=41-43), 18; (>=43-46), 12; (>=46), 13

歩行能喪失年齢　(years)
平均 (SD) = 10.6(1.5) , 範囲 = 7.0-15.0
Number: (年齢=7 years), 1; (8), 1; (9), 9; (10), 17; (11), 13; (12), 11; (14), 2; (15), 1

人工呼吸器導入年齢 (years)
平均 (SD) = 24.1(5.5) , 範囲 = 15.0-40.0

人工呼吸療法の種類
Number: (NPPV), 27; (TIV), 28

心筋症治療剤・心保護剤
Number: (Beta-blocker), 18; (ACEI), 29; (ARB), 4; (Diuretics), 26; (Antiarrhythmic agent), 11; (Digitalis), 18; (Pimobendan), 2

心筋症治療剤の数
Number: (Number of agents = 0), 9; (1), 13; (2), 12; (3), 8; ( 4), 13

栄養法
Number: (経口摂取), 40; (経口摂取 + 胃瘻), 1; (胃瘻), 6; (Tube feeding), 8

英語
Age in July 2013 (years)
Mean (SD) = 43.6(3.0), Range = 40.2-51.0
Number: (age>=40-41), 12; (>=41-43), 18; (>=43-46), 12; (>=46), 13

Age at loss of independent ambulation (years)
Mean (SD) = 10.6(1.5) , Range = 7.0-15.0
Number: (age=7 years), 1; (8), 1; (9), 9; (10), 17; (11), 13; (12), 11; (14), 2; (15), 1

Age at introduction of artificial ventilation (years)
Mean (SD) = 24.1(5.5) , Range = 15.0-40.0

Respiratory method
Number: (NPPV), 27; (TIV), 28

Cardioprotective Agent
Number: (Beta-blocker), 18; (ACEI), 29; (ARB), 4; (Diuretics), 26; (Antiarrhythmic agent), 11; (Digitalis), 18; (Pimobendan), 2

Number of agents for cardiomyopathy
Number: (Number of agents = 0), 9; (1), 13; (2), 12; (3), 8; ( 4), 13

Nutritional method
Number: (Oral nutritional supply), 40; (Oral nutritional supply + gastrostomy feeding), 1; (Gastrostomy feeding), 6; (Tube feeding), 8

登録日時/Registered date

2015

年

04

月

29

日

最終更新日/Last modified on

2015

年

04

月

29

日

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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000019733

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