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一般向け試験名/Public title

日本語
難治性造血器悪性腫瘍に対するHLA半合致同種造血幹細胞移植(研究名略称：OCU13-3)

英語
HLA-haploidentical allogeneic stem cell transplantation for refractory hematopoietic malignancies (OCU13-3)

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
難治性造血器悪性腫瘍に対するHLA半合致同種造血幹細胞移植(研究名略称：OCU13-3)

英語
HLA-haploidentical allogeneic stem cell transplantation for refractory hematopoietic malignancies (OCU13-3)

科学的試験名/Scientific Title

日本語
難治性造血器悪性腫瘍に対するHLA半合致同種造血幹細胞移植(研究名略称：OCU13-3)

英語
HLA-haploidentical allogeneic stem cell transplantation for refractory hematopoietic malignancies (OCU13-3)

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
難治性造血器悪性腫瘍に対するHLA半合致同種造血幹細胞移植(研究名略称：OCU13-3)

英語
HLA-haploidentical allogeneic stem cell transplantation for refractory hematopoietic malignancies (OCU13-3)

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
急性骨髄性白血病
急性リンパ性白血病
慢性骨髄性白血病
骨髄異形成症候群

英語
Acute myeloid leukemia(AML)
Acute lymphoblastic leukemia (ALL)
Chronic myeloid leukemia (CML)
Myelodysplastic syndrome (MDS)

疾患区分1/Classification by specialty

血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍/Malignancy

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES

目的1/Narrative objectives1

日本語
HLA血清型抗原適合血縁ドナーを有しない予後不良または、治療抵抗性の白血病および骨髄異形成症候群(MDS)の患者に対してHLA半合致の血縁ドナーより同種造血器幹細胞移植を行い、安全性・有効性を検討することを目的とする。

英語
To assess the safety and efficacy of HLA-haploidentical allogeneic stem cell transplantation from related donor for patients with poor-prognosis or refractory leukemia or myelodysplastic syndrome (MDS) who lack an HLA serological identical related donor.

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅱ相/Phase II

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
移植後100日での生着生存割合

英語
Proportion of patients who survive with graft engraftment at 100 days following transplantation

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
前処置として、リン酸フルダラビン(15mg/ square meter×2回/日を2日間と30mg/ square meter×1回/日を4日間)、シタラビン（2 g/ square meter×2回/日を2日間）、メルファラン（100 mg/square を1日間）を用いる。シクロフォスファミドは移植後Day3, 4に25 mg/kg投与。移植片は末梢血幹細胞を用いる。免疫抑制剤はFK506（0.03 mg/kg/day）とMMF 3 g/day (1,000 mg×３回/日で開始)
でDay5より開始

英語
Fludarabine (15 mg/square meter of body surface area twice a day for 2 days and 30 mg/square meter once a day for 4 days), cytarabine (2 g/square meter twice a day for 2 days), Melphalan (100mg/ square meter per day for 1 day) is used as a conditioning regimen. Cyclophosphamide (25 mg/kg) is given on day 3, 4 after the graft infusion. The donor source is peripheral blood stem cell. Continuous intravenous tacrolimus (0.03 mg/kg/day) and oral mycophenolate mofetil 3,000mg/day are initiated from day 5 after transplantation.

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

15

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

70

歳/years-old

未満/>

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1）HLA血清型抗原適合を有しない予後不良
　または、治療抵抗性の白血病および
　骨髄異成症候群(MDS)の患者
2）HLAハプロ一致の同胞・家族または血縁
　ドナーを有する患者
3）年齢は15歳以上70才未満
4）Performance status 0または1
5）主要臓器機能が保たれている
6）試験参加について同意が得られている
　患者

7）適応疾患-１（迅速な同種移植適応のあ
　ると考えられる疾患)
a) de novo acute myeloid leukemia
(de novo AML)で初回寛解導入療法にて
寛解が得られない患者および、化学療
法後の再発患者
b）Acute lymphoblastic leukemia (ALL)で
初回寛解導入療法にて寛解が得られない
患者および、化学療法後の再発の患者
c) imatinib, dasatinib, nilotinib などの
複数のチロシンキナーゼ阻害剤に治療抵抗
性のchronic myeloid leukemia (CML)の移
行期、blast crisisの患者
d) 同種移植後再発のAML, ALL, CML, MDS
患者

8）適応疾患-２（適格な血縁ドナーを有し
　ない患者で同種移植適応のあると考えら
　れる予後不良の疾患）
a) de novo AMLで完全寛解であるが、del(5q)/-5, -7/del(7q), abn 3q, 9q,11q,20q, 21q, 17q, t(6;9), t(9;22)、複雑染色体異常（≧3 unrelated abn）などの予後不良の染色体を有する患者
b) 染色体正常核型のde novo AMLで完全寛解であるが、FLT3-ITDの遺伝子異常を有する患者
c) AML におけるJALSG スコアにおいてintermediate/poor群
d) 第1寛解期のALLで以下の不良因子を有する患者
　以下のいずれかを満たす
　i) t(9;22)またはt(4;11)
　ii) 初発時年齢35歳以上
　iii) 初診時白血球数　3万/μL以上
（precursor B-ALL）、10万/μL以上
（precursor T-ALL）
e) AML, ALL 第2以降の寛解期
f) CMLの第2以降の慢性期
g) Myelodysplastic syndrome (MDS）RAEB-1、RAEB-2、AML with MRC(化学療法歴を問わない)
h) 同種移植後の再発のAML, ALL, または、CMLの慢性期

英語
1) Patients with poor-prognosis or
refractory leukemia or MDS who lack an
HLA serological identical related donor.
2) Patients who have an HLA
-haploidentical donor of family member
or relative
3) Age >=15 and < 70 years old
4) ECOG PS 0 or 1
5) Normal function of major organs
6) Informed consent has been acquired.

7) Patients who are in need of a prompt
allogeneic transplant
a) De novo AML: refractory to first
induction therapy or relapse after
chemotherapy
b) ALL: refractory to first induction
therapy or relapse after chemotherapy
c) CML in AP or BC: refractory to TKIs
including imatinib, dasatinib and
nilotinib
d) Patients with AML, ALL, CML or MDS
who have relapsed after allogeneic
transplant

8) Patients who have an indication for
allogeneic transplantation due to an
unfavorable prognosis but lack a
suitable related donor
a) Patients with de novo AML in the CR
with an unfavorable chromosome
abnormality including del(5q)/-5,-
7/del(7q), abn 3q, 9q, 11q, 20q, 21q,
17q, t(6;9), t(9;22) or a complex
karyotype
b) Patients with de novo AML in the CR
with normal karyotype and FLT3-ITD
mutation
c) Patients with AML with
intermediate/poor group by JALSG score
d) Patients with ALL in 1CR who have the following poor prognostic factors
i) t(9;22) or t(4;11)
ii) >=35 years of age at diagnosis
iii) WBC count of more than 30,000/uL
for B- ALL, or more than
100,000/uL for T-ALL at diagnosis
e) AML, ALL in the CR state except for
1CR
f) CML in the CR state except for 1CR
g) MDS with RAEB-1, 2, AML with MRC
h) Patients with AML, ALL, or CML in CP
who have relapsed after allogeneic
transplant

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
・主要臓器の機能による除外
下記のaからeの何れかに該当する症例
a. 総ビリルビン値2.0mg/dl以上
b. 血清クレアチニン値2.0mg/dl以上
c. 左室駆出率50%未満
d. %VCが40%未満、FEV1.0% 50%未満、また
は酸素非投与下でSaO2 90%未満
e. ASTまたはALT値が基準値上限の3倍以上
または、
・コントロール不良な活動性感染症
・コントロール不良な中枢神経浸潤病変を
有する
・インスリンにてコントロール不良の糖尿
病を有する症例
・コントロール不良の高血圧症を合併する
症例
・重篤な合併症を有する被検者（心不全、
冠不全、3ヶ月以内の心筋梗塞、肝硬変、
間質性肺炎等）
・妊娠、授乳婦および妊娠の可能性のある
患者
・重症の精神障害を有し、試験への参加が
困難と考えられる患者
・前処置療法に用いる薬剤に対し過敏症の
既往のある症例
・HIV抗体陽性の症例
・その他、試験担当医師が不適当と判断し
た患者
（注意：HBs抗原陽性、HCV感染は除外しない)

英語
1) Major organ dysfunction
a) Total bilirubin:>= 2.0mg/dl
b) Serum creatinine: >= 2.0mg/dl
c) Ejection fraction: < 50 %
d) Pulmonary function test: %VC <40%,
FEV1.0% <50% or SaO2 <90% on room air
e) AST or ALT >= 3 x UNL

2) Uncontrolled active infection
3) Uncontrolled CNS invasion
4) Poorly controlled insulin-treated
diabetes mellitus
5) Poorly controlled hypertension
6) Patients with a severe complication
including heart failure, coronary
failure, acute myocardial infarction
within the last three months, liver
cirrhosis and interstitial pneumonia
7) Pregnant, lactating or possible
fertile women who may become pregnant
8) Patients with a severe mental
who are likely to be unable to
participate in the study
9) A history of hypersensitivity or
allergy to any drugs in the
conditioning regimen of this
transplant
10) HIV antibody positivity
11) The physician in charge determines
that there is no indication to perform
this intervention.
(Note: HBs antigen positivity and HCV antibody positivity is not exclusion criterion.)

目標参加者数/Target sample size

35

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	中前　博久

英語

名
ミドルネーム
姓	Hirohisa Nakamae

所属組織/Organization

日本語
大阪市立大学大学院医学研究科

英語
Graduate School of Medicine, Osaka City University

所属部署/Division name

日本語
血液腫瘍制御学

英語
Hematology

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
〒545-8585 大阪市阿倍野区旭町1-4-3

英語
1-4-3, Asahi-machi, Abeno-ku, Osaka, Japan. 545-8585

電話/TEL

06-6645-3881

Email/Email

hirohisa@msic.med.osaka-cu.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	中前　博久

英語

名
ミドルネーム
姓	Hirohisa Nakamae

組織名/Organization

日本語
大阪市立大学大学院医学研究科

英語
Graduate School of Medicine, Osaka City University

部署名/Division name

日本語
血液腫瘍制御学

英語
Hematology

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
〒545-8585 大阪市阿倍野区旭町1-4-3

英語
1-4-3, Asahi-machi, Abeno-ku, Osaka, Japan. 545-8585

電話/TEL

06-6645-3881

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

hirohisa@msic.med.osaka-cu.ac.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Osaka City University

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
大阪市立大学

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Osaka City University

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
大阪市立大学

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

自己調達/Self funding

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2013

年

07

月

26

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2013

年

07

月

04

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2013

年

08

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2013

年

07

月

26

日

最終更新日/Last modified on

2018

年

12

月

05

日

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日本語
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