UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title	Treosulfanを用いた先天性代謝異常に対する移植前処置の開発　第1相試験（c-shot 1206試験)	Development of treosulfan-based conditioning regimen for congenital metabolic diseases; Phase I study
一般向け試験名略称/Acronym	Treosulfanを用いた先天性代謝異常に対する移植前処置の開発　第1相試験（c-shot 1206試験)	Development of treosulfan-based conditioning regimen for congenital metabolic diseases; Phase I study
科学的試験名/Scientific Title	Treosulfanを用いた先天性代謝異常に対する移植前処置の開発　第1相試験（c-shot 1206試験)	Development of treosulfan-based conditioning regimen for congenital metabolic diseases; Phase I study
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym	Treosulfanを用いた先天性代謝異常に対する移植前処置の開発　第1相試験（c-shot 1206試験)	Development of treosulfan-based conditioning regimen for congenital metabolic diseases; Phase I study
試験実施地域/Region	日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition	ムコ多糖症I型（ハーラー症候群）、II 型（ハンター症候群）	Mucopolysaccharidosis type I (Herler syndrome), type II (Hunter syndrome)
疾患区分1/Classification by specialty	小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy	悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information	いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1	ムコ多糖症に対する移植前処置として、低線量放射線、フルダラビン、サイモグロブリンとの併用でのトレオスルファンの推奨投与量を決定する。	To determine the recommended dose of treosulfan when combined with low-dose irradiation, fludarabine, thymoglobulin for preparative regimen in patients with mucopolysaccharidosis
目的2/Basic objectives2	安全性/Safety
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others
試験の性質1/Trial characteristics_1	検証的/Confirmatory
試験の性質2/Trial characteristics_2	説明的/Explanatory
試験のフェーズ/Developmental phase	第Ⅰ相/Phase I

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes	トレオスルファンの移植前処置を施行後、移植後28日におけるsevere RRT(GradeⅢ/Ⅳ)の発生割合とする。	The incidence of severe RRT (Grade III/IV) on day 28 after HSCT with Treosulfan as a conditioning regimen.
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes	移植後28日における前処置関連毒性（RRT）、移植後28日における生着率、移植後28日における生存率、移植後100日生存率、キメリズム解析結果、GVHDの発症状況、肝SOS発症の有無、移植後1年における無イベント生存率および粗生存率	Regimen-related toxicity, engraftment rate, survival rate at 28 days posttransplant, survival rate at 100 days posttransplant, chimeric study, GVHD, hepatic SOS, event-free survival and overall survival at 1 year posttransplant.

基本事項/Base
試験の種類/Study type	介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design	単群/Single arm
ランダム化/Randomization	非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding	オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control	無対照/Uncontrolled
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms	1
介入の目的/Purpose of intervention	治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention	医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1	トレオスルファン 14 g/m2　点滴静注　day -6, -5 -4	Treosulfan 14 g/m2, intravenous, day -6 -5 -4
介入2/Interventions/Control_2
介入3/Interventions/Control_3
介入4/Interventions/Control_4
介入5/Interventions/Control_5
介入6/Interventions/Control_6
介入7/Interventions/Control_7
介入8/Interventions/Control_8
介入9/Interventions/Control_9
介入10/Interventions/Control_10

適格性/Eligibility
年齢（下限）/Age-lower limit	適用なし/Not applicable
年齢（上限）/Age-upper limit	適用なし/Not applicable
性別/Gender	男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria	１．ムコ多糖症I型（ハーラー症候群）、II 型（ハンター症候群） ２．体重10 kg以上 ３．ECOGのperformance status が0または1 ４．今回の移植が初回造血幹細胞移植として行われる患者、あるいは初回移植から6カ月以上が経過した再移植の患者で、初回前処置の影響が認められない患者。 ５．以下に示す移植細胞ソース（ドナー）の選択基準で定義する移植細胞ソース（ドナー）がある患者 ① HLA-A/B/DR血清型6座完全一致あるいはHLA-A/B/DR血清型1座不一致（クラスI、IIを問わず）までの血縁者骨髄。 ② HLA-A/B/DRアリル型6座完全一致あるいはHLA-DR血清型1座不一致までの非血縁者骨髄。 ③ 有核細胞数として患者体重あたり3.5 x 107/kg以上かつCD34陽性細胞数として1.0 x 105/kg以上の細胞数を含む、HLA-A/B/DR血清型2座不一致までの臍帯血。 ６．臓器機能（臨床検査値） 登録前14日以内（登録日の2週間前の同一曜日は可）の最新の検査値が以下のすべてを満たす。 ① 心エコーにて、安静時の心駆出率(EF)が50%以上 ② 酸素非投与での動脈血液中酸素飽和度が93%以上 ③ 血清クレアチニン値が1.3mg/dl未満 ④ 総ビリルビン値が1.6mg/dl未満あるいはAST(GOT)値が施設内正常範囲の2倍未満 ７．前処置開始前に、下記に該当する明らかな活動性の感染症を有していない患者 ①培養検査により起炎菌が同定され、抗菌薬による治療を必要とする。 ②画像検査（単純レントゲン、CT、エコー、MRI）上確認される感染巣を有し、抗菌薬による治療を必要とする。　③膿瘍形成または、壊死を伴う感染症を認める。 ④抗ウイルス薬の全身投与による治療が必要なウイルス感染症 ⑤培養またはPCR検査にて結核菌または非定型抗酸菌が同定 ⑥ニューモシスチス肺炎 ⑦髄膜炎、脳炎、脳症 ⑧原虫症 ⑨眼内真菌症（起炎菌同定は必要としない） ８．前処置療法に用いる薬剤、ならびに急性GVHD予防に用いる以下の薬剤に対して過敏症の既往のない患者 Treosulfan (L-threitol-1,4-bis-methanesulfonate; dihydroxybusulfan) Fludarabine 抗胸腺細胞グロブリン（antithymocyte globulin） Cyclosporine Methotrexate Tacrolimus	1. Mucopolysaccharidosis type I (Herler syndrome), type II (Hunter syndrome) 2. Body weight; equal or more than 10 kg 3. ECOG performance status; 0 or 1 4. The transplant should be the first one for the patient. Retransplantation is acceptable under the following conditions; after over 6 months from previous transplantation, and has no effect of previous preconditioning regimen 5. One of the following stem cell donor is available 1) 6/6 or 5/6 (either class I or class II) HLA-A/B/DR serologically matched related bone marrow 2) 6/6 HLA-A/B/DR allelic matched or HLA-DR/DRB1 serologically/allelic mismatched unrelated bone marrow 3) Cord blood units with 6/6, 5/6, or 4/6 HLA serologically match and nucleated cell dose equal or more than 3.5 x 10e7/kg, and CD34+ cell dose equal or more than 1.0 x 10e5/kg 6. Major organ dysfunction (laboratory data) 1) Ejection fraction at rest (UCG); equal or more than 50% 2) Arterial oxygen saturation without oxygen supplementation; equal or greater than 93% 3) Serum creatinine < 1.3 mg/dl 4) Total bilirubin <1.6 mg/dl or AST(GOT) < 2 x normal of each institution 7. Patients without following active infections 1) Pathogen-proven bacterial infection requiring antimicrobial treatment 2) Imaging study (XP, CT, US, MRI) manifested infectious foci requiring antimicrobial treatment 3) Abscess formation or necrotizing infection 4) Viral infection necessitating systemic antiviral agents 5) Culture-positive or PCR-positive tuberculosis/non-tuberculous mycobacterial infection 6) Pneumocystis pneumonia 7) Meningitis, Encephalitis, Encephalopathy 8) Protozoan infection 9) Intraocular fungal infection 8. No previous history of hypersensitivity to the following drugs that are used for conditioning or prophylaxis of GVHD Treosulfan (L-threitol-1,4-bis-methanesulfonate; dihydroxybusulfan) Fludarabine Antithymocyte globulin Cyclosporine Methotrexate Tacrolimus
除外基準/Key exclusion criteria	１．ダウン症候群の患者 ２．HIV抗体陽性	1. Down syndrome 2. HIV-positivity
目標参加者数/Target sample size	12

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator	名 ミドルネーム 姓 加藤　俊一	名 ミドルネーム 姓 Shunichi Kato
所属組織/Organization	東海大学医学部	Tokai University School of Medicine
所属部署/Division name	再生医療科学	Department of Cell Transplantation and Regenerative Medicine
郵便番号/Zip code
住所/Address	〒259-1193　 神奈川県伊勢原市下糟屋143	143, Shimokasuya, Isehara, Kanagawa, 259-1193, Japan
電話/TEL	0463-93-1121
Email/Email	skato@is.icc.u-tokai.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person	名 ミドルネーム 姓 矢部　普正	名 ミドルネーム 姓 Hiromasa Yabe
組織名/Organization	東海大学医学部	Tokai University School of Medicine
部署名/Division name	再生医療科学	Department of Cell Transplantation and Regenerative Medicine
郵便番号/Zip code
住所/Address	〒259-1193　 神奈川県伊勢原市下糟屋143	143, Shimokasuya, Isehara, Kanagawa, 259-1193, Japan
電話/TEL	0463-93-1121
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email	yabeh@is.icc.u-tokai.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute	その他	Tokai University School of Medicine
機関名/Institute （機関選択不可の場合）	東海大学医学部
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization	厚生労働省	Government of Japan
機関名/Organization （機関選択不可の場合）	日本国政府
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization	日本の官庁/Japanese Governmental office
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization	日本	Japan

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor	１．京都大学医学研究科人間健康科学 ２．名古屋第一赤十字病院小児科 ３．日本大学医学部小児科	1. School of Human Health Science Faculty of Medicine Kyoto University 2. Department of Pediatrics, Japanese Red cross Nagoya Daiichi Hospital 3. Department of Pediatrics, Nihon University
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization
住所/Address
電話/Tel
Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs	いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1
試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2
治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions	東海大学病院（神奈川県） 京都大学病院（京都府） 名古屋第一赤十字病院（愛知県） 日本大学病院（東京都）

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information	2013 年 01 月 15 日

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results	未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results
主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason
最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics
参加者の流れ/Participant flow
有害事象/Adverse events
評価項目/Outcome measures
個別症例データ共有計画/Plan to share IPD
個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status	試験中止/Terminated
プロトコル確定日/Date of protocol fixation	2013 年 06 月 24 日
倫理委員会による承認日/Date of IRB
登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date	2013 年 06 月 24 日
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date	2014 年 12 月 23 日
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定（予定）日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information

管理情報/Management information
登録日時/Registered date	2013 年 01 月 11 日
最終更新日/Last modified on	2019 年 01 月 16 日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page
URL(日本語)	https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000011433
URL(英語)	https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000011433

研究計画書
登録日時	ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時	ファイル名

研究症例データ
登録日時	ファイル名

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