UMIN試験ID | UMIN000009758 |
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受付番号 | R000011433 |
科学的試験名 | Treosulfanを用いた先天性代謝異常に対する移植前処置の開発 第1相試験(c-shot 1206試験) |
一般公開日(本登録希望日) | 2013/01/15 |
最終更新日 | 2019/01/16 15:51:57 |
日本語
Treosulfanを用いた先天性代謝異常に対する移植前処置の開発 第1相試験(c-shot 1206試験)
英語
Development of treosulfan-based conditioning regimen for congenital metabolic diseases; Phase I study
日本語
Treosulfanを用いた先天性代謝異常に対する移植前処置の開発 第1相試験(c-shot 1206試験)
英語
Development of treosulfan-based conditioning regimen for congenital metabolic diseases; Phase I study
日本語
Treosulfanを用いた先天性代謝異常に対する移植前処置の開発 第1相試験(c-shot 1206試験)
英語
Development of treosulfan-based conditioning regimen for congenital metabolic diseases; Phase I study
日本語
Treosulfanを用いた先天性代謝異常に対する移植前処置の開発 第1相試験(c-shot 1206試験)
英語
Development of treosulfan-based conditioning regimen for congenital metabolic diseases; Phase I study
日本/Japan |
日本語
ムコ多糖症I型(ハーラー症候群)、II 型(ハンター症候群)
英語
Mucopolysaccharidosis type I (Herler syndrome), type II (Hunter syndrome)
小児科学/Pediatrics |
悪性腫瘍以外/Others
いいえ/NO
日本語
ムコ多糖症に対する移植前処置として、低線量放射線、フルダラビン、サイモグロブリンとの併用でのトレオスルファンの推奨投与量を決定する。
英語
To determine the recommended dose of treosulfan when combined with low-dose irradiation, fludarabine, thymoglobulin for preparative regimen in patients with mucopolysaccharidosis
安全性/Safety
日本語
英語
検証的/Confirmatory
説明的/Explanatory
第Ⅰ相/Phase I
日本語
トレオスルファンの移植前処置を施行後、移植後28日におけるsevere RRT(GradeⅢ/Ⅳ)の発生割合とする。
英語
The incidence of severe RRT (Grade III/IV) on day 28 after HSCT with Treosulfan as a conditioning regimen.
日本語
移植後28日における前処置関連毒性(RRT)、移植後28日における生着率、移植後28日における生存率、移植後100日生存率、キメリズム解析結果、GVHDの発症状況、肝SOS発症の有無、移植後1年における無イベント生存率および粗生存率
英語
Regimen-related toxicity, engraftment rate, survival rate at 28 days posttransplant, survival rate at 100 days posttransplant, chimeric study, GVHD, hepatic SOS, event-free survival and overall survival at 1 year posttransplant.
介入/Interventional
単群/Single arm
非ランダム化/Non-randomized
オープン/Open -no one is blinded
無対照/Uncontrolled
1
治療・ケア/Treatment
医薬品/Medicine |
日本語
トレオスルファン 14 g/m2 点滴静注 day -6, -5 -4
英語
Treosulfan 14 g/m2, intravenous,
day -6 -5 -4
日本語
英語
日本語
英語
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英語
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英語
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英語
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英語
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英語
日本語
英語
適用なし/Not applicable |
適用なし/Not applicable |
男女両方/Male and Female
日本語
1.ムコ多糖症I型(ハーラー症候群)、II 型(ハンター症候群)
2.体重10 kg以上
3.ECOGのperformance status が0または1
4.今回の移植が初回造血幹細胞移植として行われる患者、あるいは初回移植から6カ月以上が経過した再移植の患者で、初回前処置の影響が認められない患者。
5.以下に示す移植細胞ソース(ドナー)の選択基準で定義する移植細胞ソース(ドナー)がある患者
① HLA-A/B/DR血清型6座完全一致あるいはHLA-A/B/DR血清型1座不一致(クラスI、IIを問わず)までの血縁者骨髄。
② HLA-A/B/DRアリル型6座完全一致あるいはHLA-DR血清型1座不一致までの非血縁者骨髄。
③ 有核細胞数として患者体重あたり3.5 x 107/kg以上かつCD34陽性細胞数として1.0 x 105/kg以上の細胞数を含む、HLA-A/B/DR血清型2座不一致までの臍帯血。
6.臓器機能(臨床検査値)
登録前14日以内(登録日の2週間前の同一曜日は可)の最新の検査値が以下のすべてを満たす。
① 心エコーにて、安静時の心駆出率(EF)が50%以上
② 酸素非投与での動脈血液中酸素飽和度が93%以上
③ 血清クレアチニン値が1.3mg/dl未満
④ 総ビリルビン値が1.6mg/dl未満あるいはAST(GOT)値が施設内正常範囲の2倍未満
7.前処置開始前に、下記に該当する明らかな活動性の感染症を有していない患者
①培養検査により起炎菌が同定され、抗菌薬による治療を必要とする。
②画像検査(単純レントゲン、CT、エコー、MRI)上確認される感染巣を有し、抗菌薬による治療を必要とする。 ③膿瘍形成または、壊死を伴う感染症を認める。
④抗ウイルス薬の全身投与による治療が必要なウイルス感染症
⑤培養またはPCR検査にて結核菌または非定型抗酸菌が同定
⑥ニューモシスチス肺炎
⑦髄膜炎、脳炎、脳症
⑧原虫症
⑨眼内真菌症(起炎菌同定は必要としない)
8.前処置療法に用いる薬剤、ならびに急性GVHD予防に用いる以下の薬剤に対して過敏症の既往のない患者
Treosulfan (L-threitol-1,4-bis-methanesulfonate; dihydroxybusulfan)
Fludarabine
抗胸腺細胞グロブリン(antithymocyte globulin)
Cyclosporine
Methotrexate
Tacrolimus
英語
1. Mucopolysaccharidosis type I (Herler syndrome), type II (Hunter syndrome)
2. Body weight; equal or more than 10 kg
3. ECOG performance status; 0 or 1
4. The transplant should be the first one for the patient. Retransplantation is acceptable under the following conditions; after over 6 months from previous transplantation, and has no effect of previous preconditioning regimen
5. One of the following stem cell donor is available
1) 6/6 or 5/6 (either class I or class II) HLA-A/B/DR serologically matched related bone marrow
2) 6/6 HLA-A/B/DR allelic matched or HLA-DR/DRB1 serologically/allelic mismatched unrelated bone marrow
3) Cord blood units with 6/6, 5/6, or 4/6 HLA serologically match and nucleated cell dose equal or more than 3.5 x 10e7/kg, and CD34+ cell dose equal or more than 1.0 x 10e5/kg
6. Major organ dysfunction (laboratory data)
1) Ejection fraction at rest (UCG); equal or more than 50%
2) Arterial oxygen saturation without oxygen supplementation; equal or greater than 93%
3) Serum creatinine < 1.3 mg/dl
4) Total bilirubin <1.6 mg/dl or AST(GOT) < 2 x normal of each institution
7. Patients without following active infections
1) Pathogen-proven bacterial infection requiring antimicrobial treatment
2) Imaging study (XP, CT, US, MRI) manifested infectious foci requiring antimicrobial treatment
3) Abscess formation or necrotizing infection
4) Viral infection necessitating systemic antiviral agents
5) Culture-positive or PCR-positive tuberculosis/non-tuberculous mycobacterial infection
6) Pneumocystis pneumonia
7) Meningitis, Encephalitis, Encephalopathy
8) Protozoan infection
9) Intraocular fungal infection
8. No previous history of hypersensitivity to the following drugs that are used for conditioning or prophylaxis of GVHD
Treosulfan (L-threitol-1,4-bis-methanesulfonate; dihydroxybusulfan)
Fludarabine
Antithymocyte globulin
Cyclosporine
Methotrexate
Tacrolimus
日本語
1.ダウン症候群の患者
2.HIV抗体陽性
英語
1. Down syndrome
2. HIV-positivity
12
日本語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 加藤 俊一 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | Shunichi Kato |
日本語
東海大学医学部
英語
Tokai University School of Medicine
日本語
再生医療科学
英語
Department of Cell Transplantation and Regenerative Medicine
日本語
〒259-1193 神奈川県伊勢原市下糟屋143
英語
143, Shimokasuya, Isehara, Kanagawa, 259-1193, Japan
0463-93-1121
skato@is.icc.u-tokai.ac.jp
日本語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 矢部 普正 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | Hiromasa Yabe |
日本語
東海大学医学部
英語
Tokai University School of Medicine
日本語
再生医療科学
英語
Department of Cell Transplantation and Regenerative Medicine
日本語
〒259-1193 神奈川県伊勢原市下糟屋143
英語
143, Shimokasuya, Isehara, Kanagawa, 259-1193, Japan
0463-93-1121
yabeh@is.icc.u-tokai.ac.jp
日本語
その他
英語
Tokai University School of Medicine
日本語
東海大学医学部
日本語
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英語
日本語
厚生労働省
英語
Government of Japan
日本語
日本国政府
日本語
日本の官庁/Japanese Governmental office
日本語
日本
英語
Japan
日本語
1.京都大学医学研究科人間健康科学
2.名古屋第一赤十字病院小児科
3.日本大学医学部小児科
英語
1. School of Human Health Science Faculty of Medicine Kyoto University
2. Department of Pediatrics, Japanese Red cross Nagoya Daiichi Hospital
3. Department of Pediatrics, Nihon University
日本語
英語
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英語
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英語
いいえ/NO
日本語
英語
日本語
英語
東海大学病院(神奈川県)
京都大学病院(京都府)
名古屋第一赤十字病院(愛知県)
日本大学病院(東京都)
2013 | 年 | 01 | 月 | 15 | 日 |
未公表/Unpublished
日本語
英語
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試験中止/Terminated
2013 | 年 | 06 | 月 | 24 | 日 |
2013 | 年 | 06 | 月 | 24 | 日 |
2014 | 年 | 12 | 月 | 23 | 日 |
日本語
英語
2013 | 年 | 01 | 月 | 11 | 日 |
2019 | 年 | 01 | 月 | 16 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000011433
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000011433
研究計画書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
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