UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title	少量ベタメタゾンの毛細血管拡張性運動失調症に対する運動失調改善に関する研究	Effects for an ataxia using low dose betamethasone in patients with Ataxia Telangiectsia.
一般向け試験名略称/Acronym	毛細血管拡張性運動失調症に対する少量ベタメタゾン療法	Low dose betamethasone therapy for Ataxia Telangiectsia.
科学的試験名/Scientific Title	少量ベタメタゾンの毛細血管拡張性運動失調症に対する運動失調改善に関する研究	Effects for an ataxia using low dose betamethasone in patients with Ataxia Telangiectsia.
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym	毛細血管拡張性運動失調症に対する少量ベタメタゾン療法	Low dose betamethasone therapy for Ataxia Telangiectsia.
試験実施地域/Region	日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition	毛細血管拡張性運動失調症	Ataxia Telangiectsia
疾患区分1/Classification by specialty	神経内科学/Neurology 小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy	悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information	いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1	毛細血管拡張性運動失調症に対し少量ベタメタゾンを投与し、運動失調の評価神経スケールを評価することにより、運動失調改善の有無を評価し、定期的に副作用のモニタリングを行いその安全性を評価する。	The purpose of this clinical study is the elucidation of efficacy of low dose betamethasone for ataxia in patients with Ataxia Telangiectsia.
目的2/Basic objectives2	安全性・有効性/Safety,Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others
試験の性質1/Trial characteristics_1	探索的/Exploratory
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase	該当せず/Not applicable

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes	少量ベタメタゾンによる運動失調改善の有無（運動失調の評価神経スケールによる）	Improvement of ataxia evaluated by neurological scale for ataxia
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes	少量ベタメタゾンが全身に与える影響 耐糖能、副腎機能を含む内分泌学的評価、免疫不全の状態（リンパ球細胞数、免疫グロブリン値）、がんの発症頻度、個体酸化ストレス	Adverse effects due to steroid, such as glucose intolerance, adrenal function, immunological status, frequency of cancer development and oxidation marker

アウトカム評価項目には、可能な限り評価の時期の情報（例：投与開始から12週後など）も含めてください。また、評価項目としては、単に「安全性」「有効性」などとするのではなく、実際に測定する検査項目の名称を具体的にご記入ください。また、主要アウトカム評価項目は最も主要な１項目のみとし、２項目以降は副次アウトカム評価項目としてください。

基本事項/Base
試験の種類/Study type	介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design	単群/Single arm
ランダム化/Randomization	非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding	オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control	無対照/Uncontrolled
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms	1
介入の目的/Purpose of intervention	治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention	医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1	投与薬：ベタメタゾン(リンデロン) 投与量、投与方法および投与期間 0.02mg/kg/日を一日1回内服 投薬期間20日間　休薬期間 20日間を繰り返す 投薬期間を4年間、観察期間5年間	Medication;Betamethason(Rinderon) Medication regimen; 0.02mg/kg/day (per oral) once a day for 20 days. Repeat this regimen with 20 days interval. Duration of trial; 4 years. Observation; 5 years.
介入2/Interventions/Control_2
介入3/Interventions/Control_3
介入4/Interventions/Control_4
介入5/Interventions/Control_5
介入6/Interventions/Control_6
介入7/Interventions/Control_7
介入8/Interventions/Control_8
介入9/Interventions/Control_9
介入10/Interventions/Control_10

介入1～10には、介入の期間（何日間投与、介入するか）、介入の量（投与量や線量など）、介入の回数、頻度など、内容を可能な限り詳しく記載してください。とくに、投薬や機器使用の介入の場合、期間は必ず含めてください。

適格性/Eligibility
年齢（下限）/Age-lower limit	適用なし/Not applicable
年齢（上限）/Age-upper limit	20 歳/years-old 未満/>
性別/Gender	男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria	1) 毛細血管拡張性運動失調症 2) 年齢が20歳未満の者． 3) Performance Status（付表１）が0-2の者． 4) 主要臓器の機能が保持されている者．NCI-CTC（National Cancer Institute; Common Toxicity Criteria）でGrade Iまたはそれ以下に相当すること． 5) 代諾者から本研究参加について文書による同意が得られた者． 　　意思疎通ができる16歳以上であれば本人からも文書による同意が得られていること．	1) Ataxia Telangiectasia 2)<20 years old 3)Performance Status0-2 4)NCI-CTC (National Cancer Institute; Common Toxicity Criteria) Grade I or less 5)one who obtained consent from guardian. One who obtained consent, if participant is more than 16 years old and communication is available.
除外基準/Key exclusion criteria	1) コントロール不良な感染症を有する者． 2) 重篤な合併症を有する者（うっ血性心不全，肝不全など）． 3) 悪性腫瘍を合併した者． 4) そのほか研究責任医師または研究担当医師が不適当と判断した者． 5) 研究薬の投与開始３ヶ月前以内に他の研究薬または治験薬の投与を受けた患者	1) one who carries infection 2) one who carries serious complication 3) one who carries malignancy 4) one who judged inadequate by investigator 5) one who participated to any clinical trial within past 3 month
目標参加者数/Target sample size	5

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator	名 ミドルネーム 姓 水谷　修紀	名 ミドルネーム 姓 Shuki Mizutani
所属組織/Organization	東京医科歯科大学 大学院歯学総合研究科	Tokyo Medical and Dental University Graduate School of Medical and Dental Sciences
所属部署/Division name	発生発達病態学分野	Developmental Biology Section
郵便番号/Zip code
住所/Address	東京都文京区湯島1-5-45	1-5-45 Yushima, Bunkyo-ku, Tokyo 113-8549, Japan
電話/TEL	03-5803-5244
Email/Email	smizutani.ped@tmd.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person	名 ミドルネーム 姓 高木　正稔	名 ミドルネーム 姓 Masatoshi Takagi
組織名/Organization	東京医科歯科大学 大学院歯学総合研究科	Tokyo Medical and Dental University Graduate School of Medical and Dental Sciences
部署名/Division name	発生発達病態学分野	Developmental Biology Section
郵便番号/Zip code
住所/Address	東京都文京区湯島1-5-45	Yushima 1-5-45, Bunkyo-ku, Tokyo
電話/TEL	0358035249
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email	m.takagi.ped@tmd.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute	その他	Research group for establishment of diagnostic procedure, Clinical status and etiology for Ataxia Telangiectasia
機関名/Institute （機関選択不可の場合）	毛細血管拡張性小脳失調症の実態調査、早期診断法確立と、病態評価に関する研究班
部署名/Department

実施責任組織に設定する適切な機関が存在しない場合は、「その他」を選択し、「機関名（機関選択不可の場合）」に実施責任組織の機関名、及び組織名を直接入力して下さい。

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization	その他	Ministry of Health, Labor and Welfare, Grant aid for Intractable Diseases
機関名/Organization （機関選択不可の場合）	厚生労働省　難治性疾患克服研究事業
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

研究費提供組織に設定する適切な機関が存在しない場合は、「その他」を選択し、「機関名（機関選択不可の場合）」に研究費提供組織の機関名、及び組織名を直接入力して下さい。

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization
住所/Address
電話/Tel
Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs	いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1
試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2
治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information	2010 年 09 月 30 日

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results	未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results
主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason
最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics
参加者の流れ/Participant flow
有害事象/Adverse events
評価項目/Outcome measures
個別症例データ共有計画/Plan to share IPD
個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status	試験終了/Completed
プロトコル確定日/Date of protocol fixation	2010 年 09 月 30 日
倫理委員会による承認日/Date of IRB
登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date	2010 年 10 月 01 日
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date	2013 年 09 月 01 日
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry	2013 年 09 月 01 日
データ固定（予定）日/Date trial data considered complete	2013 年 09 月 01 日
解析終了(予定)日/Date analysis concluded	2015 年 09 月 01 日

その他/Other
その他関連情報/Other related information

管理情報/Management information
登録日時/Registered date	2010 年 08 月 27 日
最終更新日/Last modified on	2016 年 11 月 04 日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page
URL(日本語)	https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000004944
URL(英語)	https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000004944

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