UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

試験進捗状況	一般募集中/Open public recruiting
UMIN試験ID	UMIN000047103
受付番号	R000053732
科学的試験名	神経難病に関する実臨床像解析と病態解明
一般公開日（本登録希望日）	2022/04/01
最終更新日	2022/03/07

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。

基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
神経難病に関する実臨床像解析と病態解明

英語
Analysis and clearing the real clinical neurological relentless disease.

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
神経難病に関する実臨床像解析と病態解明

英語
Analysis and clearing the real clinical neurological relentless disease.

科学的試験名/Scientific Title

日本語
神経難病に関する実臨床像解析と病態解明

英語
Analysis and clearing the real clinical neurological relentless disease.

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
神経難病に関する実臨床像解析と病態解明

英語
Analysis and clearing the real clinical neurological relentless disease.

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
・遠位型ミオパチー
・球脊髄性筋萎縮症
・筋萎縮性側索硬化症
・クロウ・深瀬症候群
・原発性側索硬化症
・自己貪食空胞性ミオパチー
・シャルコー・マリー・トゥース病
・重症筋無力症
・進行性核上性麻痺
・進行性多巣性白質脳症
・脊髄小脳変性症
・多系統萎縮症
・脊髄性筋萎縮症
・大脳皮質基底核変性症
・多発性硬化症／視神経脊髄炎
・パーキンソン病
・副腎白質ジストロフィー
・慢性炎症性脱髄性多発神経炎
・多巣性運動ニューロパチー
・もやもや病
・アレキサンダー病
・筋ジストロフィー
・痙攣重積型（二相性）急性脳症
・脆弱 X 症候群
・難治頻回部分発作重積型急性脳炎
・脳表ヘモジデリン沈着症
・発症 7 日以内の脳卒中および一過性脳虚血発作

英語
Distal myopathy, SBMA, ALS, Crow-Fukase syndrome, PLS, Myopathy with rimmed vacuoles, CMT, MG, PSP, PML, SCD, MSA, CBD, MS, NMO, PD, CIDP, MMN, Moyamoya disease, Alexander disease, muscle dystrophy, AERRPS, fragile X syndrome, TIA, or ischemic stroke

疾患区分1/Classification by specialty

神経内科学/Neurology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES

目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
神経難病と診断された患者を対象に，匿名化された診療情報をデータベースにて管理する．データベースをもとに神経難病に関する実臨床像解析と病態解明に関する研究を行う。

英語
We registered the neurological relentless disease patient medical treatment data into the database and clearing the clinical actuality.

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
予後の実態

英語
Actual prognosis

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
登録後 6 ヶ月，1 年後，2 年後，3 年後, 4 年後, 5 年後の治療薬の内服状況、日常生活
自立度，心血管イベント、すべての死亡

英語
Drug information, mRS, cardiovascular event, and mortality at 6M, 12M, 24M, 36M, 48M, and 60M after registration.

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語

・アウトカム評価項目には、可能な限り評価の時期の情報（例：投与開始から12週後など）も含めてください。
・評価項目としては、単に「安全性」「有効性」などとするのではなく、実際に測定する検査項目の名称を具体的にご記入ください。
・主要アウトカム評価項目は最も主要な１項目のみとし、２項目以降は副次アウトカム評価項目としてください。

基本事項/Base

試験の種類/Study type

観察/Observational

試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

介入1～10には、介入の期間（何日間投与、介入するか）、介入の量（投与量や線量など）、介入の回数、頻度など、内容を可能な限り詳しく記載してください。とくに、投薬や機器使用の介入の場合、期間は必ず含めてください。

適格性/Eligibility

年齢（下限）/Age-lower limit

20 歳/years-old 以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1) 厚生労働省が指定する次の難病疾患、遠位型ミオパチー、球脊髄性筋萎縮症、筋
萎縮性側索硬化症、クロウ・深瀬症候群、原発性側索硬化症、自己貪食空胞性ミ
オパチー、シャルコー・マリー・トゥース病、重症筋無力症、進行性核上性麻痺、
進行性多巣性白質脳症、脊髄小脳変性症、多系統萎縮症、脊髄性筋萎縮症、大脳
皮質基底核変性症、多発性硬化症／視神経脊髄炎、パーキンソン病、副腎白質ジ
ストロフィー、慢性炎症性脱髄性多発神経炎、多巣性運動ニューロパチー、もや
もや病、アレキサンダー病、筋ジストロフィー、痙攣重積型（二相性）急性脳症、
脆弱 X 症候群、難治頻回部分発作重積型急性脳炎、脳表ヘモジデリン沈着症と診
断された患者
または、発症 7 日以内の脳卒中および一過性脳虚血発作と診断された患者
2) 外来または入院による治療が可能であること
3) 本人または代諾者から文書による同意の得られた患者

英語
Distal myopathy SBMA, ALS, Crow-Fukase syndrome, PLS, rimmed vacuole myopathy, CMT, MG, PDP, PML, SCD, MSA, CBD, MS, NMO, PD, CIDP, MMN, Moyamoya disease, AERRPS, fragile X syndrome, TIA, or ischemic stroke diagnosed patient.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1) MRI 検査不能、および体動等で MRI 評価不能
2) 研究責任医師または分担医師が本研究への参加を不適当と判断した患者

英語
MRI impossible patient.

目標参加者数/Target sample size

1500

責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名

ミドルネーム

姓藤本

英語

名

ミドルネーム

姓 Fujimoto

所属組織/Organization

日本語
自治医科大学

英語
Jichi Medical University

所属部署/Division name

日本語
内科学講座神経内科学部門

英語
Division of Neurology, Department of Medicine

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
下野市薬師寺3311-1

英語
Yakushiji 3311-1, Shimotsuke, Tochigi

電話/TEL

0285587352

Email/Email

shigeruf830@jichi.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名

ミドルネーム

姓松薗

英語

名

ミドルネーム

姓 Matsuzono

組織名/Organization

日本語
自治医科大学

英語
Jichi Medical University

部署名/Division name

日本語
内科学講座神経内科学部門

英語
Division of Neurology, Department of Medicine

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
下野市薬師寺3311-1

英語
Yakushiji 3311-1, Shimotsuke, Tochigi

電話/TEL

0285587352

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

kmatsuzono51@jichi.ac.jp

実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
自治医科大学

英語
Jichi Medical University

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

実施責任個人または組織が、個人の場合には、機関名、部署、個人名を入力してください。
実施責任個人または組織が、組織の場合には、機関名のみ入力してください。
実施責任組織に設定する適切な機関が存在しない場合は、「その他」を選択し、「機関名（機関選択不可の場合）」に実施責任組織の機関名、及び組織名を直接入力して下さい。

研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
無し

英語
None

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

その他/Other

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

研究費提供組織に設定する適切な機関が存在しない場合は、「その他」を選択し、「機関名（機関選択不可の場合）」に研究費提供組織の機関名、及び組織名を直接入力して下さい。

その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2022 年 04 月 01 日

結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

一般募集中/Open public recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2019 年 10 月 17 日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2019 年 12 月 05 日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2037 年 03 月 31 日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語
2021年3月31日時点で186名が参加登録中である。

英語
One-hundred eighty six patients have been participated in this study at March 31th 2021.

管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2022 年 03 月 07 日

最終更新日/Last modified on

2022 年 03 月 07 日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page

日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000053732

英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000053732

UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

一般向け試験名略称/Acronym

科学的試験名/Scientific Title

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

試験実施地域/Region

対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

疾患区分1/Classification by specialty

疾患区分2/Classification by malignancy

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

目的2/Basic objectives2

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

基本事項/Base

試験の種類/Study type

試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10

適格性/Eligibility

年齢（下限）/Age-lower limit

年齢（上限）/Age-upper limit

性別/Gender

選択基準/Key inclusion criteria

除外基準/Key exclusion criteria

目標参加者数/Target sample size

責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

所属組織/Organization

所属部署/Division name

郵便番号/Zip code

住所/Address

電話/TEL

Email/Email

試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

組織名/Organization

部署名/Division name

郵便番号/Zip code

住所/Address

電話/TEL

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

機関名/Institute（機関選択不可の場合）

部署名/Department

個人名/Personal name

研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）