UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title	血友病A患者における遺伝子組換え(r)FVIII 製剤による PK ガイド個別化治療の有用性を検討する探索的観察研究	An Observational Study to Investigate the Effectiveness of PK Guided Personalized Recombinant (r)FVIII Treatment in Patients with Hemophilia A
一般向け試験名略称/Acronym	血友病A患者における遺伝子組換え(r)FVIII 製剤による PK ガイド個別化治療の有用性を検討する探索的観察研究	An Observational Study to Investigate the Effectiveness of PK Guided Personalized Recombinant (r)FVIII Treatment in Patients with Hemophilia A
科学的試験名/Scientific Title	血友病A患者における遺伝子組換え(r)FVIII 製剤による PK ガイド個別化治療の有用性を検討する探索的観察研究	An Observational Study to Investigate the Effectiveness of PK Guided Personalized Recombinant (r)FVIII Treatment in Patients with Hemophilia A
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym	血友病A患者における遺伝子組換え(r)FVIII 製剤による PK ガイド個別化治療の有用性を検討する探索的観察研究	An Observational Study to Investigate the Effectiveness of PK Guided Personalized Recombinant (r)FVIII Treatment in Patients with Hemophilia A
試験実施地域/Region	日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition	血友病A	Hemophilia A
疾患区分1/Classification by specialty	血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology 小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy	悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information	いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1	ルリオクトコグ アルファまたはルリオクトコグ アルファ ペゴルを用いたmyPKFiTによる個別化治療を受けている男性血友病A患者を対象に、myPKFiTの有用性を探索的に評価する。	To explore and evaluate the utility of myPKFiT in male patients with hemophilia A receiving personalized treatment with myPKFiT with rurioctocog alfa or rurioctocog alfa pegol
目的2/Basic objectives2	その他/Others
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others	ルリオクトコグ アルファまたはルリオクトコグ アルファ ペゴルを用いたmyPKFiTによる個別化治療を受けている男性血友病A患者を対象に、myPKFiTを用いたレジメン調整前後6か月間における総出血の年換算出血回数（ABR）、出血の詳細（外傷性出血、自然出血、関節出血、非関節出血）ごとのABR、rFVIII製剤消費量、身体活動量、QOL、myPKFiTモバイルアプリケーション満足度、目標及び実測トラフ値、週当たりのrFVIII製剤投与回数を評価する多施設共同、探索的観察研究である。	This is a multicenter, exploratory, observational study in male patients with hemophilia A undergoing personalized treatment with myPKFiT using either rurioctocog alfa or rurioctocog alfa pegol to evaluate ABR, ABR by each of the following details of bleeding (traumatic hemorrhage, spontaneous hemorrhage, joint hemorrhage, non-joint hemorrhage), rFVIII product consumption, physical activity level, QOL, myPKFiT mobile application satisfaction, target and observed trough levels, and number of rFVIII administrations per week in 6 months before and after adjustment using myPKFiT.
試験の性質1/Trial characteristics_1	その他/Others
試験の性質2/Trial characteristics_2	その他/Others
試験のフェーズ/Developmental phase	該当せず/Not applicable

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes	＜主要評価項目＞ 総出血の年換算出血回数（annualized bleeding rate :ABR）	Primary endpoint Annualized bleeding rate (ABR)
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes	＜副次評価項目＞ 1.出血の詳細（外傷性出血、自然出血、関節出血、非関節出血）ごとのABR 2.rFVIII製剤消費量 3.身体活動量 4.QOL 5.myPKFiTモバイルアプリケーション満足度（使用者のみ） ＜探索的評価項目＞ 1.目標及び実測トラフ値（評価可能な場合のみ） 2. 週当たりのrFVIII製剤投与回数	<Secondary endpoints> 1.ABR by each of the following details of bleeding (traumatic hemorrhage, spontaneous hemorrhage, joint hemorrhage, non-joint hemorrhage) 2.Consumption of rFVIII products 3.Amount of physical activity 4.QOL 5.Satisfaction with the myPKFiT mobile application (only for users) <Exploratory evaluations> 1.Target and observed trough (only if evaluable) 2.Number of rFVIII administrations per week

アウトカム評価項目には、可能な限り評価の時期の情報（例：投与開始から12週後など）も含めてください。また、評価項目としては、単に「安全性」「有効性」などとするのではなく、実際に測定する検査項目の名称を具体的にご記入ください。また、主要アウトカム評価項目は最も主要な１項目のみとし、２項目以降は副次アウトカム評価項目としてください。

基本事項/Base
試験の種類/Study type	観察/Observational

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design
ランダム化/Randomization
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding
コントロール/Control
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms
介入の目的/Purpose of intervention
介入の種類/Type of intervention
介入1/Interventions/Control_1
介入2/Interventions/Control_2
介入3/Interventions/Control_3
介入4/Interventions/Control_4
介入5/Interventions/Control_5
介入6/Interventions/Control_6
介入7/Interventions/Control_7
介入8/Interventions/Control_8
介入9/Interventions/Control_9
介入10/Interventions/Control_10

介入1～10には、介入の期間（何日間投与、介入するか）、介入の量（投与量や線量など）、介入の回数、頻度など、内容を可能な限り詳しく記載してください。とくに、投薬や機器使用の介入の場合、期間は必ず含めてください。

適格性/Eligibility
年齢（下限）/Age-lower limit	適用なし/Not applicable
年齢（上限）/Age-upper limit	適用なし/Not applicable
性別/Gender	男/Male
選択基準/Key inclusion criteria	１．先天性重症・中等症血友病Aの男性患者（重症型：ベースラインのFVIII：C<1%、中等症型*：ベースラインのFVIII：1%≦C<5%） *：定期補充療法を受けている患者 ２．ルリオクトコグ アルファ及びルリオクトコグ アルファ ペゴルによる治療を受けている患者または治療を受けていた患者 ３．myPKFiTを用いて定期補充療法レジメン（投与量及び輸注スケジュール）を調整した患者 ４．myPKFiT使用開始時点で12歳以上である患者（ルリオクトコグ アルファ ペゴルによる治療の場合）	1. Male patients with congenital severe/moderate hemophilia A (severe= FVIII:C <1% at baseline, moderate*= FVIII: 1% <= C < 5% at baseline) * : Patients receiving regular replacement therapy 2. Patients receiving or who had been treated with rurioctocog alfa and rurioctocog alfa pegol 3. Patients undergoing PK-guided personalized therapy (rFVIII replacement therapy) with myPKFiT 4. Age >=12 years at the time of initiation of myPKFiT (if on rurioctocog alfa pegol treatment)
除外基準/Key exclusion criteria	１．日本で未承認のPKガイドツールを用いている患者 ２．FVIIIインヒビターを有する患者	1. Patients using PK guided tools that are unapproved in Japan 2. Patients on FVIII inhibitors
目標参加者数/Target sample size	30

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator	名 ミドルネーム 姓 フェルナンデス	名 ミドルネーム 姓 Fernandez
所属組織/Organization	武田薬品工業株式会社	Takeda Pharmaceutical Company Limited.
所属部署/Division name	ジャパンメディカルオフィス	Japan Medical Office
郵便番号/Zip code
住所/Address	東京都中央区日本橋本町二丁目1番1号	1-1, Nihonbashi-Honcho 2-Chome, Chuo-ku, Tokyo, 103-8668, Japan
電話/TEL	03-3278-3205
Email/Email	jovelle.fernandez@takeda.com

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person	名 ミドルネーム 姓 渡辺	名 ミドルネーム 姓 Watanabe
組織名/Organization	武田薬品工業株式会社	Takeda Pharmaceutical Company Limited.
部署名/Division name	ジャパンメディカルオフィス	Japan Medical Office
郵便番号/Zip code
住所/Address	東京都中央区日本橋本町二丁目1番1号	1-1, Nihonbashi-Honcho 2-Chome, Chuo-ku, Tokyo, 103-8668, Japan
電話/TEL	080-3202-5548
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email	yuko.watanabe@takeda.com

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute	その他	Takeda Pharmaceutical Company Limited.
機関名/Institute （機関選択不可の場合）	武田薬品工業株式会社
部署名/Department	ジャパンメディカルオフィス

実施責任組織に設定する適切な機関が存在しない場合は、「その他」を選択し、「機関名（機関選択不可の場合）」に実施責任組織の機関名、及び組織名を直接入力して下さい。

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization	その他	Takeda Pharmaceutical Company Limited.
機関名/Organization （機関選択不可の場合）	武田薬品工業株式会社
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization	営利企業/Profit organization
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

研究費提供組織に設定する適切な機関が存在しない場合は、「その他」を選択し、「機関名（機関選択不可の場合）」に研究費提供組織の機関名、及び組織名を直接入力して下さい。

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization
住所/Address
電話/Tel
Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs	いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1
試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2
治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information	2021 年 07 月 09 日

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results	未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results
主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason
最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics
参加者の流れ/Participant flow
有害事象/Adverse events
評価項目/Outcome measures
個別症例データ共有計画/Plan to share IPD
個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status	限定募集中/Enrolling by invitation
プロトコル確定日/Date of protocol fixation	2021 年 06 月 22 日
倫理委員会による承認日/Date of IRB
登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date	2021 年 08 月 20 日
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date	2022 年 02 月 20 日
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定（予定）日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information	なし	NA

管理情報/Management information
登録日時/Registered date	2021 年 07 月 08 日
最終更新日/Last modified on	2021 年 09 月 28 日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page
URL(日本語)	https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000051164
URL(英語)	https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000051164

UMIN臨床試験登録システムのご使用に関するお問い合わせは、こちらのお問い合わせフォーム からお願いいたします。それ以外のお問い合わせは、 こちら よりお願い致します。