UMIN-CTR ----------------------------------------
| UMIN試験ID | UMIN000044800 |
|---|---|
| 受付番号 | R000051164 |
| 科学的試験名 | 血友病A患者における遺伝子組換え(r)FVIII 製剤による PK ガイド個別化治療の有用性を検討する探索的観察研究 |
| 一般公開日（本登録希望日） | 2021/07/09 |
| 最終更新日 | 2024/07/05 09:40:37 |
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基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title
日本語
血友病A患者における遺伝子組換え(r)FVIII 製剤による PK ガイド個別化治療の有用性を検討する探索的観察研究
英語
An Observational Study to Investigate the Effectiveness of PK Guided Personalized Recombinant (r)FVIII Treatment in Patients with Hemophilia A
一般向け試験名略称/Acronym
日本語
血友病A患者における遺伝子組換え(r)FVIII 製剤による PK ガイド個別化治療の有用性を検討する探索的観察研究
英語
An Observational Study to Investigate the Effectiveness of PK Guided Personalized Recombinant (r)FVIII Treatment in Patients with Hemophilia A
科学的試験名/Scientific Title
日本語
血友病A患者における遺伝子組換え(r)FVIII 製剤による PK ガイド個別化治療の有用性を検討する探索的観察研究
英語
An Observational Study to Investigate the Effectiveness of PK Guided Personalized Recombinant (r)FVIII Treatment in Patients with Hemophilia A
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym
日本語
血友病A患者における遺伝子組換え(r)FVIII 製剤による PK ガイド個別化治療の有用性を検討する探索的観察研究
英語
An Observational Study to Investigate the Effectiveness of PK Guided Personalized Recombinant (r)FVIII Treatment in Patients with Hemophilia A
試験実施地域/Region
| 日本/Japan |
対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition
日本語
血友病A
英語
Hemophilia A
疾患区分1/Classification by specialty
| 血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology | 小児科学/Pediatrics |
疾患区分2/Classification by malignancy
悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information
いいえ/NO
目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1
日本語
ルリオクトコグ アルファまたはルリオクトコグ アルファ ペゴルを用いたmyPKFiTによる個別化治療を受けている男性血友病A患者を対象に、myPKFiTの有用性を探索的に評価する。
英語
To explore and evaluate the utility of myPKFiT in male patients with hemophilia A receiving personalized treatment with myPKFiT with rurioctocog alfa or rurioctocog alfa pegol
目的2/Basic objectives2
その他/Others
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others
日本語
ルリオクトコグ アルファまたはルリオクトコグ アルファ ペゴルを用いたmyPKFiTによる個別化治療を受けている男性血友病A患者を対象に、myPKFiTを用いたレジメン調整前後6か月間における総出血の年換算出血回数（ABR）、出血の詳細（外傷性出血、自然出血、関節出血、非関節出血）ごとのABR、rFVIII製剤消費量、身体活動量、QOL、myPKFiTモバイルアプリケーション満足度、目標及び実測トラフ値、週当たりのrFVIII製剤投与回数を評価する多施設共同、探索的観察研究である。
英語
This is a multicenter, exploratory, observational study in male patients with hemophilia A undergoing personalized treatment with myPKFiT using either rurioctocog alfa or rurioctocog alfa pegol to evaluate ABR, ABR by each of the following details of bleeding (traumatic hemorrhage, spontaneous hemorrhage, joint hemorrhage, non-joint hemorrhage), rFVIII product consumption, physical activity level, QOL, myPKFiT mobile application satisfaction, target and observed trough levels, and number of rFVIII administrations per week in 6 months before and after adjustment using myPKFiT.
試験の性質1/Trial characteristics_1
その他/Others
試験の性質2/Trial characteristics_2
その他/Others
試験のフェーズ/Developmental phase
該当せず/Not applicable
評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes
日本語
＜主要評価項目＞
総出血の年換算出血回数（annualized bleeding rate :ABR）
英語
Primary endpoint
Annualized bleeding rate (ABR)
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes
日本語
＜副次評価項目＞
1.出血の詳細（外傷性出血、自然出血、関節出血、非関節出血）ごとのABR
2.rFVIII製剤消費量
3.身体活動量
4.QOL
5.myPKFiTモバイルアプリケーション満足度（使用者のみ）
＜探索的評価項目＞
1.目標及び実測トラフ値（評価可能な場合のみ）
2. 週当たりのrFVIII製剤投与回数
英語
<Secondary endpoints>
1.ABR by each of the following details of bleeding (traumatic hemorrhage, spontaneous hemorrhage, joint hemorrhage, non-joint hemorrhage)
2.Consumption of rFVIII products
3.Amount of physical activity
4.QOL
5.Satisfaction with the myPKFiT mobile application (only for users)
<Exploratory evaluations>
1.Target and observed trough (only if evaluable)
2.Number of rFVIII administrations per week
基本事項/Base
試験の種類/Study type
観察/Observational
試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design
ランダム化/Randomization
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding
コントロール/Control
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment
介入/Intervention
群数/No. of arms
介入の目的/Purpose of intervention
介入の種類/Type of intervention
介入1/Interventions/Control_1
日本語
英語
介入2/Interventions/Control_2
日本語
英語
介入3/Interventions/Control_3
日本語
英語
介入4/Interventions/Control_4
日本語
英語
介入5/Interventions/Control_5
日本語
英語
介入6/Interventions/Control_6
日本語
英語
介入7/Interventions/Control_7
日本語
英語
介入8/Interventions/Control_8
日本語
英語
介入9/Interventions/Control_9
日本語
英語
介入10/Interventions/Control_10
日本語
英語
適格性/Eligibility
年齢（下限）/Age-lower limit
| 適用なし/Not applicable |
年齢（上限）/Age-upper limit
| 適用なし/Not applicable |
性別/Gender
男/Male
選択基準/Key inclusion criteria
日本語
１．先天性重症・中等症血友病Aの男性患者（重症型：ベースラインのFVIII：C<1%、中等症型*：ベースラインのFVIII：1%≦C<5%）
*：定期補充療法を受けている患者
２．ルリオクトコグ アルファ及びルリオクトコグ アルファ ペゴルによる治療を受けている患者または治療を受けていた患者
３．myPKFiTを用いて定期補充療法レジメン（投与量及び輸注スケジュール）を調整した患者
４．myPKFiT使用開始時点で12歳以上である患者（ルリオクトコグ アルファ ペゴルによる治療の場合）
英語
1. Male patients with congenital severe/moderate hemophilia A (severe= FVIII:C <1% at baseline, moderate*= FVIII: 1% <= C < 5% at baseline)
* : Patients receiving regular replacement therapy
2. Patients receiving or who had been treated with rurioctocog alfa and rurioctocog alfa pegol
3. Patients undergoing PK-guided personalized therapy (rFVIII replacement therapy) with myPKFiT
4. Age >=12 years at the time of initiation of myPKFiT (if on rurioctocog alfa pegol treatment)
除外基準/Key exclusion criteria
日本語
１．日本で未承認のPKガイドツールを用いている患者
２．FVIIIインヒビターを有する患者
英語
1. Patients using PK guided tools that are unapproved in Japan
2. Patients on FVIII inhibitors
目標参加者数/Target sample size
30
責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator
日本語
| 名 | 靖雄 |
| ミドルネーム | |
| 姓 | 宮口 |
英語
| 名 | Yasuo |
| ミドルネーム | |
| 姓 | Miyaguchi |
所属組織/Organization
日本語
武田薬品工業株式会社
英語
Takeda Pharmaceutical Company Limited.
所属部署/Division name
日本語
ジャパンメディカルオフィス
英語
Japan Medical Office
郵便番号/Zip code
103-8668
住所/Address
日本語
東京都中央区日本橋本町二丁目1番1号
英語
1-1, Nihonbashi-Honcho 2-Chome, Chuo-ku, Tokyo, 103-8668, Japan
電話/TEL
070-4921-7966
Email/Email
yasuo.miyaguchi@takeda.com
試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person
日本語
| 名 | 靖雄 |
| ミドルネーム | |
| 姓 | 宮口 |
英語
| 名 | Yasuo |
| ミドルネーム | |
| 姓 | Miyaguchi |
組織名/Organization
日本語
武田薬品工業株式会社
英語
Takeda Pharmaceutical Company Limited.
部署名/Division name
日本語
ジャパンメディカルオフィス
英語
Japan Medical Office
郵便番号/Zip code
103-8668
住所/Address
日本語
東京都中央区日本橋本町二丁目1番1号
英語
1-1, Nihonbashi-Honcho 2-Chome, Chuo-ku, Tokyo, 103-8668, Japan
電話/TEL
070-4921-7966
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email
yasuo.miyaguchi@takeda.com
実施責任個人または組織/Sponsor or person
機関名/Institute
日本語
その他
英語
Takeda Pharmaceutical Company Limited.
機関名/Institute
（機関選択不可の場合）
日本語
武田薬品工業株式会社
部署名/Department
日本語
ジャパンメディカルオフィス
個人名/Personal name
日本語
英語
研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization
日本語
その他
英語
Takeda Pharmaceutical Company Limited.
機関名/Organization
（機関選択不可の場合）
日本語
武田薬品工業株式会社
組織名/Division
日本語
組織の区分/Category of Funding Organization
営利企業/Profit organization
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization
日本語
英語
その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor
日本語
英語
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)
日本語
英語
IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization
日本語
特定非営利活動法人MINS
英語
Specified Nonprofit Corporation MINS
住所/Address
日本語
東京都港区三田5丁目20番9-401号
英語
5-20-9-401 Mita, Minato-ku, Tokyo
電話/Tel
03-6416-1868
Email/Email
npo-mins@j-irb.com
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1
日本語
英語
試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2
日本語
英語
治験届/IND to MHLW
試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions
その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information
| 2021 | 年 | 07 | 月 | 09 | 日 |
関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results
未公表/Unpublished
結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
7
主な結果/Results
日本語
英語
主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
| 遅れる予定/Delay expected |
結果遅延理由/Results Delay Reason
日本語
論文化に時間を要しているため
英語
It takes time to publish the result into a paper.
最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics
日本語
英語
参加者の流れ/Participant flow
日本語
英語
有害事象/Adverse events
日本語
英語
評価項目/Outcome measures
日本語
英語
個別症例データ共有計画/Plan to share IPD
日本語
英語
個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description
日本語
英語
試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status
試験終了/Completed
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
| 2021 | 年 | 06 | 月 | 22 | 日 |
倫理委員会による承認日/Date of IRB
| 2021 | 年 | 07 | 月 | 08 | 日 |
登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date
| 2021 | 年 | 08 | 月 | 20 | 日 |
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
| 2022 | 年 | 02 | 月 | 20 | 日 |
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
| 2022 | 年 | 11 | 月 | 30 | 日 |
データ固定（予定）日/Date trial data considered complete
| 2022 | 年 | 11 | 月 | 30 | 日 |
解析終了(予定)日/Date analysis concluded
| 2023 | 年 | 03 | 月 | 31 | 日 |
その他/Other
その他関連情報/Other related information
日本語
なし
英語
NA
管理情報/Management information
登録日時/Registered date
| 2021 | 年 | 07 | 月 | 08 | 日 |
最終更新日/Last modified on
| 2024 | 年 | 07 | 月 | 05 | 日 |
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日本語
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