![]() |
UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧 |
|
![]() |
![]() |
![]() |
![]() |
試験進捗状況 | 限定募集中/Enrolling by invitation |
UMIN試験ID | UMIN000044800 |
受付番号 | R000051164 |
科学的試験名 | 血友病A患者における遺伝子組換え(r)FVIII 製剤による PK ガイド個別化治療の有用性を検討する探索的観察研究 |
一般公開日(本登録希望日) | 2021/07/09 |
最終更新日 | 2021/09/28 |
基本情報/Basic information | |||
一般向け試験名/Public title | 血友病A患者における遺伝子組換え(r)FVIII 製剤による PK ガイド個別化治療の有用性を検討する探索的観察研究 | An Observational Study to Investigate the Effectiveness of PK Guided Personalized Recombinant (r)FVIII Treatment in Patients with Hemophilia A | |
一般向け試験名略称/Acronym | 血友病A患者における遺伝子組換え(r)FVIII 製剤による PK ガイド個別化治療の有用性を検討する探索的観察研究 | An Observational Study to Investigate the Effectiveness of PK Guided Personalized Recombinant (r)FVIII Treatment in Patients with Hemophilia A | |
科学的試験名/Scientific Title | 血友病A患者における遺伝子組換え(r)FVIII 製剤による PK ガイド個別化治療の有用性を検討する探索的観察研究 | An Observational Study to Investigate the Effectiveness of PK Guided Personalized Recombinant (r)FVIII Treatment in Patients with Hemophilia A | |
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym | 血友病A患者における遺伝子組換え(r)FVIII 製剤による PK ガイド個別化治療の有用性を検討する探索的観察研究 | An Observational Study to Investigate the Effectiveness of PK Guided Personalized Recombinant (r)FVIII Treatment in Patients with Hemophilia A | |
試験実施地域/Region |
|
対象疾患/Condition | ||||
対象疾患名/Condition | 血友病A | Hemophilia A | ||
疾患区分1/Classification by specialty |
|
|||
疾患区分2/Classification by malignancy | 悪性腫瘍以外/Others | |||
ゲノム情報の取扱い/Genomic information | いいえ/NO |
目的/Objectives | ||
目的1/Narrative objectives1 | ルリオクトコグ アルファまたはルリオクトコグ アルファ ペゴルを用いたmyPKFiTによる個別化治療を受けている男性血友病A患者を対象に、myPKFiTの有用性を探索的に評価する。 | To explore and evaluate the utility of myPKFiT in male patients with hemophilia A receiving personalized treatment with myPKFiT with rurioctocog alfa or rurioctocog alfa pegol |
目的2/Basic objectives2 | その他/Others | |
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others | ルリオクトコグ アルファまたはルリオクトコグ アルファ ペゴルを用いたmyPKFiTによる個別化治療を受けている男性血友病A患者を対象に、myPKFiTを用いたレジメン調整前後6か月間における総出血の年換算出血回数(ABR)、出血の詳細(外傷性出血、自然出血、関節出血、非関節出血)ごとのABR、rFVIII製剤消費量、身体活動量、QOL、myPKFiTモバイルアプリケーション満足度、目標及び実測トラフ値、週当たりのrFVIII製剤投与回数を評価する多施設共同、探索的観察研究である。 | This is a multicenter, exploratory, observational study in male patients with hemophilia A undergoing personalized treatment with myPKFiT using either rurioctocog alfa or rurioctocog alfa pegol to evaluate ABR, ABR by each of the following details of bleeding (traumatic hemorrhage, spontaneous hemorrhage, joint hemorrhage, non-joint hemorrhage), rFVIII product consumption, physical activity level, QOL, myPKFiT mobile application satisfaction, target and observed trough levels, and number of rFVIII administrations per week in 6 months before and after adjustment using myPKFiT. |
試験の性質1/Trial characteristics_1 | その他/Others | |
試験の性質2/Trial characteristics_2 | その他/Others | |
試験のフェーズ/Developmental phase | 該当せず/Not applicable |
評価/Assessment | ||
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes | <主要評価項目>
総出血の年換算出血回数(annualized bleeding rate :ABR) |
Primary endpoint
Annualized bleeding rate (ABR) |
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes | <副次評価項目>
1.出血の詳細(外傷性出血、自然出血、関節出血、非関節出血)ごとのABR 2.rFVIII製剤消費量 3.身体活動量 4.QOL 5.myPKFiTモバイルアプリケーション満足度(使用者のみ) <探索的評価項目> 1.目標及び実測トラフ値(評価可能な場合のみ) 2. 週当たりのrFVIII製剤投与回数 |
<Secondary endpoints>
1.ABR by each of the following details of bleeding (traumatic hemorrhage, spontaneous hemorrhage, joint hemorrhage, non-joint hemorrhage) 2.Consumption of rFVIII products 3.Amount of physical activity 4.QOL 5.Satisfaction with the myPKFiT mobile application (only for users) <Exploratory evaluations> 1.Target and observed trough (only if evaluable) 2.Number of rFVIII administrations per week |
アウトカム評価項目には、可能な限り評価の時期の情報(例:投与開始から12週後など)も含めてください。また、評価項目としては、単に「安全性」「有効性」などとするのではなく、実際に測定する検査項目の名称を具体的にご記入ください。また、主要アウトカム評価項目は最も主要な1項目のみとし、2項目以降は副次アウトカム評価項目としてください。 |
基本事項/Base | ||
試験の種類/Study type | 観察/Observational |
試験デザイン/Study design | ||
基本デザイン/Basic design | ||
ランダム化/Randomization | ||
ランダム化の単位/Randomization unit | ||
ブラインド化/Blinding | ||
コントロール/Control | ||
層別化/Stratification | ||
動的割付/Dynamic allocation | ||
試験実施施設の考慮/Institution consideration | ||
ブロック化/Blocking | ||
割付コードを知る方法/Concealment |
介入/Intervention | ||
群数/No. of arms | ||
介入の目的/Purpose of intervention | ||
介入の種類/Type of intervention | ||
介入1/Interventions/Control_1 | ||
介入2/Interventions/Control_2 | ||
介入3/Interventions/Control_3 | ||
介入4/Interventions/Control_4 | ||
介入5/Interventions/Control_5 | ||
介入6/Interventions/Control_6 | ||
介入7/Interventions/Control_7 | ||
介入8/Interventions/Control_8 | ||
介入9/Interventions/Control_9 | ||
介入10/Interventions/Control_10 |
介入1~10には、介入の期間(何日間投与、介入するか)、介入の量(投与量や線量など)、介入の回数、頻度など、内容を可能な限り詳しく記載してください。とくに、投薬や機器使用の介入の場合、期間は必ず含めてください。 |
適格性/Eligibility | |||||
年齢(下限)/Age-lower limit |
|
||||
年齢(上限)/Age-upper limit |
|
||||
性別/Gender | 男/Male | ||||
選択基準/Key inclusion criteria | 1.先天性重症・中等症血友病Aの男性患者(重症型:ベースラインのFVIII:C<1%、中等症型*:ベースラインのFVIII:1%≦C<5%)
*:定期補充療法を受けている患者 2.ルリオクトコグ アルファ及びルリオクトコグ アルファ ペゴルによる治療を受けている患者または治療を受けていた患者 3.myPKFiTを用いて定期補充療法レジメン(投与量及び輸注スケジュール)を調整した患者 4.myPKFiT使用開始時点で12歳以上である患者(ルリオクトコグ アルファ ペゴルによる治療の場合) |
1. Male patients with congenital severe/moderate hemophilia A (severe= FVIII:C <1% at baseline, moderate*= FVIII: 1% <= C < 5% at baseline)
* : Patients receiving regular replacement therapy 2. Patients receiving or who had been treated with rurioctocog alfa and rurioctocog alfa pegol 3. Patients undergoing PK-guided personalized therapy (rFVIII replacement therapy) with myPKFiT 4. Age >=12 years at the time of initiation of myPKFiT (if on rurioctocog alfa pegol treatment) |
|||
除外基準/Key exclusion criteria | 1.日本で未承認のPKガイドツールを用いている患者
2.FVIIIインヒビターを有する患者 |
1. Patients using PK guided tools that are unapproved in Japan
2. Patients on FVIII inhibitors |
|||
目標参加者数/Target sample size | 30 |
責任研究者/Research contact person | ||||||||||||||
責任研究者/Name of lead principal investigator |
|
|
||||||||||||
所属組織/Organization | 武田薬品工業株式会社 | Takeda Pharmaceutical Company Limited. | ||||||||||||
所属部署/Division name | ジャパンメディカルオフィス | Japan Medical Office | ||||||||||||
郵便番号/Zip code | ||||||||||||||
住所/Address | 東京都中央区日本橋本町二丁目1番1号 | 1-1, Nihonbashi-Honcho 2-Chome, Chuo-ku, Tokyo, 103-8668, Japan | ||||||||||||
電話/TEL | 03-3278-3205 | |||||||||||||
Email/Email | jovelle.fernandez@takeda.com |
試験問い合わせ窓口/Public contact | ||||||||||||||
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person |
|
|
||||||||||||
組織名/Organization | 武田薬品工業株式会社 | Takeda Pharmaceutical Company Limited. | ||||||||||||
部署名/Division name | ジャパンメディカルオフィス | Japan Medical Office | ||||||||||||
郵便番号/Zip code | ||||||||||||||
住所/Address | 東京都中央区日本橋本町二丁目1番1号 | 1-1, Nihonbashi-Honcho 2-Chome, Chuo-ku, Tokyo, 103-8668, Japan | ||||||||||||
電話/TEL | 080-3202-5548 | |||||||||||||
試験のホームページURL/Homepage URL | ||||||||||||||
Email/Email | yuko.watanabe@takeda.com |
実施責任組織/Sponsor | ||
機関名/Institute | その他 | Takeda Pharmaceutical Company Limited. |
機関名/Institute (機関選択不可の場合) |
武田薬品工業株式会社 | |
部署名/Department | ジャパンメディカルオフィス |
実施責任組織に設定する適切な機関が存在しない場合は、「その他」を選択し、「機関名(機関選択不可の場合)」に実施責任組織の機関名、及び組織名を直接入力して下さい。 |
研究費提供組織/Funding Source | ||
機関名/Organization | その他 | Takeda Pharmaceutical Company Limited. |
機関名/Organization (機関選択不可の場合) |
武田薬品工業株式会社 | |
組織名/Division | ||
組織の区分/Category of Funding Organization | 営利企業/Profit organization | |
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization |
研究費提供組織に設定する適切な機関が存在しない場合は、「その他」を選択し、「機関名(機関選択不可の場合)」に研究費提供組織の機関名、及び組織名を直接入力して下さい。 |
その他の関連組織/Other related organizations | ||
共同実施組織/Co-sponsor | ||
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s) |
IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release) | ||
組織名/Organization | ||
住所/Address | ||
電話/Tel | ||
Email/Email |
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs | ||
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs | いいえ/NO | |
試験ID1/Study ID_1 | ||
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1 | ||
試験ID2/Study ID_2 | ||
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2 | ||
治験届/IND to MHLW |
試験実施施設/Institutions | ||
試験実施施設名称/Institutions |
その他の管理情報/Other administrative information | ||||||||
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information |
|
関連情報/Related information | ||
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol | ||
試験結果の公開状況/Publication of results | 未公表/Unpublished |
結果/Result | ||
結果掲載URL/URL related to results and publications | ||
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled | ||
主な結果/Results | ||
主な結果入力日/Results date posted | ||
結果掲載遅延/Results Delayed | ||
結果遅延理由/Results Delay Reason | ||
最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results | ||
参加者背景/Baseline Characteristics | ||
参加者の流れ/Participant flow | ||
有害事象/Adverse events | ||
評価項目/Outcome measures | ||
個別症例データ共有計画/Plan to share IPD | ||
個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description |
試験進捗状況/Progress | ||||||||
試験進捗状況/Recruitment status | 限定募集中/Enrolling by invitation | |||||||
プロトコル確定日/Date of protocol fixation |
|
|||||||
倫理委員会による承認日/Date of IRB | ||||||||
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date |
|
|||||||
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date |
|
|||||||
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry | ||||||||
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete | ||||||||
解析終了(予定)日/Date analysis concluded |
その他/Other | ||
その他関連情報/Other related information | なし | NA |
管理情報/Management information | ||||||||
登録日時/Registered date |
|
|||||||
最終更新日/Last modified on |
|
閲覧ページへのリンク/Link to view the page | |
URL(日本語) | https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000051164 |
URL(英語) | https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000051164 |