UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title	デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象とした新たな患者レジストリを構築するための研究	New Narional Patient Registry for Duchenne muscular dystrophy (Remudy-DMD)
一般向け試験名略称/Acronym	Remudy-DMD	Remudy-DMD
科学的試験名/Scientific Title	デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象とした新たな患者レジストリを構築するための研究	New Narional Patient Registry for Duchenne muscular dystrophy (Remudy-DMD)
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym	Remudy-DMD	Remudy-DMD
試験実施地域/Region	日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition	デュシェンヌ型筋ジストロフィー	Duchenne muscular dystrophy
疾患区分1/Classification by specialty	神経内科学/Neurology 小児科学/Pediatrics リハビリテーション医学/Rehabilitation medicine
疾患区分2/Classification by malignancy	悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information	いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1	デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者レジストリを構築する	To create a national patient registry for Duchenne muscular dystrophy
目的2/Basic objectives2	その他/Others
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others	デュシェンヌ型筋ジストロフィーの病因・病態のさらなる解明、患者実態の把握、新たな治療の研究開発、並びに医薬品等の製造販売後の長期有効性評価及び安全性監監視を行う。	To collect clinical information of DMD patients in a sustained manner for a long time period, and to clarify the epidemiology of DMD, and to utilize the registry data for clinical development and post-market surveillance.
試験の性質1/Trial characteristics_1	その他/Others
試験の性質2/Trial characteristics_2	その他/Others
試験のフェーズ/Developmental phase	該当せず/Not applicable

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes	なし(レジストリの構築）	none
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes	1. 床からの立ち上がりテスト 2. 10メートル走行／歩行テスト 3. Brooke 上肢スケール 4. 自立歩行の有無 5. 人工呼吸器使用の有無 6. 車椅子使用の有無 7. 心機能 8. 呼吸機能 9. 使用薬剤 10. QOL 11. 有害事象	1. Time to Stand Test (TTSTAND) 2. Time to Run/Walk 10 Meters test (TTRW) 3. Brooke Upper Extremity Scale 4. Ambulate or not 5. Ventilator use 6. Wheelchair use 7. Cardiac function 8. Respiratory function 9. Medication used 10. QOL 11. Adverse Events

アウトカム評価項目には、可能な限り評価の時期の情報（例：投与開始から12週後など）も含めてください。また、評価項目としては、単に「安全性」「有効性」などとするのではなく、実際に測定する検査項目の名称を具体的にご記入ください。また、主要アウトカム評価項目は最も主要な１項目のみとし、２項目以降は副次アウトカム評価項目としてください。

基本事項/Base
試験の種類/Study type	観察/Observational

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design
ランダム化/Randomization
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding
コントロール/Control
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms
介入の目的/Purpose of intervention
介入の種類/Type of intervention
介入1/Interventions/Control_1
介入2/Interventions/Control_2
介入3/Interventions/Control_3
介入4/Interventions/Control_4
介入5/Interventions/Control_5
介入6/Interventions/Control_6
介入7/Interventions/Control_7
介入8/Interventions/Control_8
介入9/Interventions/Control_9
介入10/Interventions/Control_10

介入1～10には、介入の期間（何日間投与、介入するか）、介入の量（投与量や線量など）、介入の回数、頻度など、内容を可能な限り詳しく記載してください。とくに、投薬や機器使用の介入の場合、期間は必ず含めてください。

適格性/Eligibility
年齢（下限）/Age-lower limit	適用なし/Not applicable
年齢（上限）/Age-upper limit	適用なし/Not applicable
性別/Gender	男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria	1. ジストロフィン遺伝子検査または筋病理でジストロフィン異常が証明され、DMDと確定診断されている 2. 本研究への参加同意を得られている	1. Patients with a dystrophin abnormality proven by dystrophin gene testing or muscle pathology and a definitive diagnosis of DMD 2. Consent form for entry into the registry is available
除外基準/Key exclusion criteria	1. 本研究への参加同意を得られていない 2. 研究責任者または研究分担者が本研究の対象として不適切と判断した	1. Consent form for entry into the registry is not available 2. Determined by investigators to be ineligible to participate in this study
目標参加者数/Target sample size	750

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator	名 ミドルネーム 姓 中村	名 ミドルネーム 姓 Nakamura
所属組織/Organization	国立研究開発法人　国立精神・神経医療研究センター	National Center of Neurology and Psychiatry
所属部署/Division name	トランスレーショナル・メディカルセンター　臨床研究支援部	Clinical Research Suppor Office, Translaional Medical Center
郵便番号/Zip code
住所/Address	東京都小平市小川東町4-1-1	4-1-1, Ogawa-higashi, Kodaira, Tokyo 187-8551, Japan
電話/TEL	042-341-2711
Email/Email	hnakamura@ncnp.go.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person	名 ミドルネーム 姓 石塚	名 ミドルネーム 姓 Ishizuka
組織名/Organization	国立研究開発法人　国立精神・神経医療研究センター	National Center of Neurology and Psychiatry
部署名/Division name	トランスレーショナル・メディカルセンター　臨床研究支援部	Clinical Research Suppor Office, Translaional Medical Center
郵便番号/Zip code
住所/Address	東京都小平市小川東町4-1-1	4-1-1, Ogawa-higashi, Kodaira, Tokyo 187-8551, Japan
電話/TEL	042-341-2711
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email	info-remudy-dmd@ncnp.go.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute	その他	National Center of Neurology and Psychiatry
機関名/Institute （機関選択不可の場合）	国立精神・神経医療研究センター
部署名/Department

実施責任組織に設定する適切な機関が存在しない場合は、「その他」を選択し、「機関名（機関選択不可の場合）」に実施責任組織の機関名、及び組織名を直接入力して下さい。

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization	その他	Intramural Research Grant (2-4) for Neurological and Psychiatric Disorders of NCNP
機関名/Organization （機関選択不可の場合）	国立精神･神経医療研究センター 精神・神経疾患研究開発費
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization	その他/Other
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

研究費提供組織に設定する適切な機関が存在しない場合は、「その他」を選択し、「機関名（機関選択不可の場合）」に研究費提供組織の機関名、及び組織名を直接入力して下さい。

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization
住所/Address
電話/Tel
Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs	いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1
試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2
治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions

国立精神･神経医療研究センター（東京都）、NHOあきた病院（秋田県）、NHO青森病院（青森県）、NHO大阪刀根山医療センター（大阪府）、NHO大牟田病院（福岡県）、NHO八雲病院（北海道）、NHO鈴鹿病院（三重県）、兵庫医科大学（兵庫県）、東京女子医科大学（東京都）、NHO東埼玉病院（埼玉県）、滋賀県立小児保健医療センター（滋賀県）、奈良県立医科大学（奈良県）、NHO熊本再春医療センター（熊本県）、岐阜大学医学部附属病院（岐阜県）、NHO医王病院（石川県）、NHO仙台西多賀病院（宮城県）、NHO長良医療センター（岐阜県）、NHOまつもと医療センター（長野県）、NHO箱根病院（神奈川県）、NHO西新潟中央病院（新潟県）、京都大学医学部附属病院（京都府）、川崎医科大学附属病院（岡山県）、山形大学（山形県）、NHO広島西医療センター（広島県）、鹿児島大学病院（鹿児島県）、楡の会こどもクリニック（北海道）、熊本大学病院（熊本県）、愛媛大学医学部附属病院（愛媛県）、秋田県立医療療育センター（秋田県）、国立成育医療研究センター（東京都）、群馬県立小児医療センター（群馬県）、安城更生病院（愛知県）、NHO新潟病院（新潟県）、長崎大学病院（長崎県）、東北大学病院（宮城県）、大館市立総合病院（秋田県）、宮城県立こども病院（宮城県）、NHO北海道医療センター（北海道）、筑波学園病院（茨城県）、青森県立はまなす医療教育センター（青森県）、順天堂大学医学部附属順天堂医院（東京都）

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information	2020 年 06 月 15 日

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results	未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results
主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason
最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics
参加者の流れ/Participant flow
有害事象/Adverse events
評価項目/Outcome measures
個別症例データ共有計画/Plan to share IPD
個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status	一般募集中/Open public recruiting
プロトコル確定日/Date of protocol fixation	2020 年 02 月 03 日
倫理委員会による承認日/Date of IRB
登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date	2020 年 06 月 15 日
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date	2025 年 02 月 28 日
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定（予定）日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information	特になし	none

管理情報/Management information
登録日時/Registered date	2020 年 06 月 15 日
最終更新日/Last modified on	2021 年 09 月 10 日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page
URL(日本語)	https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000046496
URL(英語)	https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000046496

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