UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title	ファブリー病患者における血漿中lyso-GL-3のバイオマーカーとしての有用性の検討	A study of usefulness of plasma lyso-GL-3 as a biomarker in patients with Fabry disease
一般向け試験名略称/Acronym	ファブリー病における血漿中lyso-GL-3	Plasma lyso-GL-3 in patients with Fabry disease
科学的試験名/Scientific Title	ファブリー病患者における血漿中lyso-GL-3のバイオマーカーとしての有用性の検討	A study of usefulness of plasma lyso-GL-3 as a biomarker in patients with Fabry disease
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym	ファブリー病における血漿中lyso-GL-3	Plasma lyso-GL-3 in patients with Fabry disease
試験実施地域/Region	日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition	ファブリー病	Fabry disease
疾患区分1/Classification by specialty	循環器内科学/Cardiology 腎臓内科学/Nephrology 小児科学/Pediatrics 検査医学/Laboratory medicine
疾患区分2/Classification by malignancy	悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information	いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1	日本人ファブリー病患者における血漿中lyso-GL-3の値並びに推移データを収集し、既にファブリー病男性患者において診断に用いられている血漿中GL-3値や、ファブリー病患者で症状が散見される腎機能検査、心機能検査の値並びに推移データと比較することで、血漿中lyso-GL-3が診断のみならず、患者状態を知るための指標（バイオマーカー）として有用であることを確認する。	The aim of the study is to confirm the usefulness of plasma lyso-GL-3 as an effective bio-marker for Fabry disease patients not only for diagnosis but also to confirm their clinical conditions by comparing collected data of the value and its change in Japanese Fabry disease patients between plasma lyso-GL-3, plasma GL-3 which is already used for diagnosis of male Fabry disease patients, and tests values and change of renal function and heart function by which clinical symptoms are observed in Fabry disease patients.
目的2/Basic objectives2	その他/Others
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others	血漿中lyso-GL-3のファブリー病患者状態管理のバイオマーカーとしての有用性	The usefulness of plasma lyso-GL-3 as a bio-marker for condition management in patients with Fabry disease.
試験の性質1/Trial characteristics_1
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes	血漿中lyso-GL-3と以下の臨床症状との相関を検討する。 血漿中GL-3、eGFR、尿蛋白クレアチニン比、BNP、LV mass index、EF、心肥大の有無、尿中マルベリー小体	To investigate correlation between plasma lyso-GL-3 and clinical features as follows; Plasma GL-3, eGFR, Urinary protein-to-creatinine ratio, BNP, LV mass index, EF, Presence of cardiac hypertrophy, Urinary mulberry body
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

アウトカム評価項目には、可能な限り評価の時期の情報（例：投与開始から12週後など）も含めてください。また、評価項目としては、単に「安全性」「有効性」などとするのではなく、実際に測定する検査項目の名称を具体的にご記入ください。また、主要アウトカム評価項目は最も主要な１項目のみとし、２項目以降は副次アウトカム評価項目としてください。

基本事項/Base
試験の種類/Study type	観察/Observational

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design
ランダム化/Randomization
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding
コントロール/Control
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms
介入の目的/Purpose of intervention
介入の種類/Type of intervention
介入1/Interventions/Control_1
介入2/Interventions/Control_2
介入3/Interventions/Control_3
介入4/Interventions/Control_4
介入5/Interventions/Control_5
介入6/Interventions/Control_6
介入7/Interventions/Control_7
介入8/Interventions/Control_8
介入9/Interventions/Control_9
介入10/Interventions/Control_10

介入1～10には、介入の期間（何日間投与、介入するか）、介入の量（投与量や線量など）、介入の回数、頻度など、内容を可能な限り詳しく記載してください。とくに、投薬や機器使用の介入の場合、期間は必ず含めてください。

適格性/Eligibility
年齢（下限）/Age-lower limit	適用なし/Not applicable
年齢（上限）/Age-upper limit	適用なし/Not applicable
性別/Gender	男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria	1) 以下の基準を満たすファブリー病と診断された者 男性 ‐酵素活性からファブリー病と診断できる 女性 ‐遺伝子検査により若しくは遺伝学的（家族歴）にファブリー病と診断できる かつ酵素活性の低下や臨床症状からファブリー病と診断できる 2) アガルシダーゼベータBSによる酵素補充療法が行われている者又は行う予定の者 3) 本試験の内容についての説明を理解し、本人又は代諾者による文書同意が得られる者（ただし、16歳以上の未成年に関しては、原則として本人の同意を得ること）	1) Patients who were diagnosed as Fabry disease and meet the following criteria. Male -Male patients who can be diagnosed as having Fabry disease by their enzyme activities. Female -Female patients who can be diagnosed by genetic test or genetically confirmed (family history) as having Fabry disease. And, can be diagnosed as Fabry disease by decrease of enzyme activities or clinical presentation. 2) Patients who are receiving, or scheduled to receive enzyme replacement therapy with agalsidase beta BS. 3) Patients who are fully informed of and understand about the study and provide the written consent to participate in the study by themselves or their representatives. (For minor patients aged 16 years or older at informed consent, consent generally should be obtained from themselves.)
除外基準/Key exclusion criteria	1)造血幹細胞移植／シャペロン療法をこれまでに受けたことがある者、現在受けている者又はこれから受ける予定の者 2)その他、研究責任者又は研究分担者が除外すべきと判断した者	1) Patients who received before, are receiving now or are scheduled to receive Hematopoietic Stem Cell Transplantation / Chaperone therapy. 2) Patients who are considered as ineligible for the study by the investigator.
目標参加者数/Target sample size	100

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator	名 ミドルネーム 姓 酒井	名 ミドルネーム 姓 Sakai
所属組織/Organization	大阪大学大学院 医学系研究科 保健学専攻	Osaka University Graduate School of Medicine, Division of Health Science
所属部署/Division name	生命育成看護科学講座 成育小児科学研究室	Child Healthcare and Genetic Science Laboratory
郵便番号/Zip code
住所/Address	大阪府吹田市山田丘1-7	1-7 Yamadaoka, Suita, Osaka
電話/TEL	06-6879-2531
Email/Email	norio@sahs.med.osaka-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person	名 ミドルネーム 姓 酒井	名 ミドルネーム 姓 Sakai
組織名/Organization	大阪大学大学院 医学系研究科 保健学専攻	Osaka University Graduate School of Medicine, Division of Health Science
部署名/Division name	生命育成看護科学講座 成育小児科学研究室	Child Healthcare and Genetic Science Laboratory
郵便番号/Zip code
住所/Address	大阪府吹田市山田丘1-7	1-7 Yamadaoka, Suita, Osaka
電話/TEL	06-6879-2531
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email	norio@sahs.med.osaka-u.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute	その他	Osaka University Graduate School of Medicine, Division of Health Science, Child Healthcare and Genetic Science Laboratory
機関名/Institute （機関選択不可の場合）	大阪大学大学院 医学系研究科 保健学専攻 生命育成看護科学講座 成育小児科学研究室
部署名/Department

実施責任組織に設定する適切な機関が存在しない場合は、「その他」を選択し、「機関名（機関選択不可の場合）」に実施責任組織の機関名、及び組織名を直接入力して下さい。

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization	その他	JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
機関名/Organization （機関選択不可の場合）	JCRファーマ株式会社
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization	営利企業/Profit organization
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

研究費提供組織に設定する適切な機関が存在しない場合は、「その他」を選択し、「機関名（機関選択不可の場合）」に研究費提供組織の機関名、及び組織名を直接入力して下さい。

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor	公益財団法人神戸医療産業都市推進機構 医療イノベーション推進センター	Translational Research Center for Medical Innovation, Foundation for Biomedical Research and Innovation at Kobe
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization
住所/Address
電話/Tel
Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs	いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1
試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2
治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions	国立大学法人大阪大学医学部附属病院 国立大学法人岐阜大学医学部附属病院 大阪市立大学医学部附属病院 独立行政法人国立病院機構関門医療センター 埼玉医科大学病院

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information	2019 年 09 月 01 日

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results	未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results
主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason
最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics
参加者の流れ/Participant flow
有害事象/Adverse events
評価項目/Outcome measures
個別症例データ共有計画/Plan to share IPD
個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status	一般募集中/Open public recruiting
プロトコル確定日/Date of protocol fixation	2019 年 05 月 21 日
倫理委員会による承認日/Date of IRB
登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date	2019 年 09 月 01 日
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date	2024 年 03 月 31 日
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定（予定）日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information	試験結果公開状況： 　未公表、中間解析等の途中公開、最終結果が公表されている	Publication of results: Unpublished, Partially published, Published

管理情報/Management information
登録日時/Registered date	2019 年 08 月 29 日
最終更新日/Last modified on	2019 年 12 月 30 日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page
URL(日本語)	https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000043042
URL(英語)	https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000043042

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