UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
難治性小児胆汁うっ滞症を対象としたフェニル酪酸ナトリウムの薬物動態試験

英語
A pharmacokinetic study of sodium phenylbutyrate in refractory pediatric cholestasis disease

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
難治性小児胆汁うっ滞症を対象としたフェニル酪酸ナトリウムの薬物動態試験

英語
A pharmacokinetic study of sodium phenylbutyrate in refractory pediatric cholestasis disease

科学的試験名/Scientific Title

日本語
難治性小児胆汁うっ滞症を対象としたフェニル酪酸ナトリウムの薬物動態試験

英語
A pharmacokinetic study of sodium phenylbutyrate in refractory pediatric cholestasis disease

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
難治性小児胆汁うっ滞症を対象としたフェニル酪酸ナトリウムの薬物動態試験

英語
A pharmacokinetic study of sodium phenylbutyrate in refractory pediatric cholestasis disease

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
難治性小児胆汁うっ滞症(進行性家族性肝内胆汁うっ滞症、原発性胆汁性肝硬変、原発性硬化性胆管炎、アラジール症候群、胆汁うっ滞性の薬剤性肝障害、胆道閉鎖症など)

英語
Refractory pediatric cholestasis disease (progressive familial intrahepatic cholestasis, primary biliary cirrhosis, primary sclerosing cholangitis, Alagille syndrome, drug-induced cholestatic liver injury, biliary atresia, etc)

疾患区分1/Classification by specialty

小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
難治性小児胆汁うっ滞疾患におけるフェニル酪酸ナトリウム、及び代謝物の薬物動態特性を明らかにする。

英語
To clarify pharmacokinetic properties of sodium phenylbutyrate and its metabolites in refractory pediatric cholestasis disease

目的2/Basic objectives2

薬物動態・薬力学/PK,PD

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

説明的/Explanatory

試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅰ相/Phase I

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
フェニル酪酸ナトリウムの経口投与後におけるフェニル酪酸、及び代謝物の血液、尿中濃度推移

英語
To determine concentration of phenylbutylate and its metabolites in blood and urine after oral administration of sodium phenylbutyrate

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
１) 血漿アミノ酸分画（イソロイシン、グルタミン、グルタミン酸、アルギニン）、血清アンモニア濃度
2) 有害事象

英語
1) Plasma amino acid fraction (isoleucine, glutamine, glutamic acid, argineine), and anmonia
2) Adverse events

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
フェニル酪酸ナトリウムを200mg/kg以下で単回経口投与する

英語
To administer sodium phenylbutylate orally at less than 200mg/kg.

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

6

ヶ月/months-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

216

ヶ月/months-old

未満/>

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1)難治性小児胆汁うっ滞症と診断された患者
2)入院患者（性別不問）
3)経口剤を内服可能な患者
4)本研究で必要な観察行為の遂行が十分可能であると判断された患者
5)診察、理学検査及び臨床検査等から研究担当医師が被験者として適切であると判断した者
6)本研究の参加にあたり被験者本人及び／又は代諾者（本人年齢により規定）から自由意思による文書同意が得られた患者

英語
1) Subjects with diagnosis of refractory pediatric cholestasis disease.
2) Hospitalised patients.
3) Those who can intake medicine orally.
4) Those who can receive the observation essential for this study.
5) Subjects who have been determined eligible by principal investigator or sub-investigator from physical and clinical examinations.
6) Those who have agreed with participating in this study by written informed consent prior to the study (patients or legally acceptable representative).

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1) フェニル酪酸ナトリウム、その代謝物、及び本製剤に使用されている添加物、あるいは安息香酸塩等関連する薬物への過敏症の既往を有する患者
2)うっ血性心不全、腎不全、浮腫を伴うナトリウム貯留が認められる患者
3)腎機能障害を有する患者
4)肝硬変と診断された患者
5)その他、本研究に参加することが不適当と研究担当医師が判断した患者

英語
1) Those who have hypersensitivity with phenylbutylate, its metabolites, drug additives and/or benzoate, etc
2) Subjects with congestive heart failure, kidney failure, and/or hypernatremia with edema
3) Subjects with renal dysfunction
4) Subjects with liver cirrhosis
5) Subjects who have been determined ineligible by principal investigator or sub-investigator

目標参加者数/Target sample size

10

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	箕輪

英語

名
ミドルネーム
姓	Minowa

所属組織/Organization

日本語
順天堂大学 医学部

英語
Juntendo University, Faculty of Medicine

所属部署/Division name

日本語
小児科

英語
Department of Pediatrics

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
東京都文京区本郷2-1-1

英語
2-1-1, Hongo, Bunkyo-ward, Tokyo

電話/TEL

03-3813-3111

Email/Email

kminowa@juntendo.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	箕輪

英語

名
ミドルネーム
姓	Minowa

組織名/Organization

日本語
順天堂大学 医学部

英語
Juntendo University, Faculty of Medicine

部署名/Division name

日本語
小児科

英語
Department of Pediatrics

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
東京都文京区本郷2-1-1

英語
2-1-1, Hongo, Bunkyo-ward, Tokyo

電話/TEL

03-3813-3111

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

kminowa@juntendo.ac.jp

機関名/Institute

日本語
順天堂大学

英語
Juntendo University

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構

英語
Japan Agency for Medical Research and Development

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

その他の国の官庁/Government offices of other countries

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本

英語
Japan

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

順天堂大学医学部附属順天堂医院（東京都）、神栖済生会病院（茨城県）、東京大学　大学院薬学系研究科　分子薬物動態学教室（東京都）、千葉こども病院（千葉県）、藤田保健衛生大学病院（愛知県）、大阪大学医学部附属病院（大阪府）、済生会横浜市東部病院（神奈川県）

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2016

年

11

月

29

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

最終結果が公表されている/Published

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2016

年

11

月

14

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2016

年

11

月

14

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2020

年

03

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2016

年

11

月

29

日

最終更新日/Last modified on

2021

年

12

月

03

日

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日本語
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