UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

試験進捗状況 開始前/Preinitiation
UMIN試験ID UMIN000012782
受付番号 R000014934
科学的試験名 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症、原発性胆汁うっ滞性肝硬変症、原発性硬化性胆管炎、アラジール症候群などの難治性胆汁うっ滞性疾患患者に対する4-phenylbutyrate(4PB)の安全性と有用性に関する探索的研究
一般公開日（本登録希望日） 2014/02/01
最終更新日 2014/01/12

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。

基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症、原発性胆汁うっ滞性肝硬変症、原発性硬化性胆管炎、アラジール症候群などの難治性胆汁うっ滞性疾患患者に対する4-phenylbutyrate(4PB)の安全性と有用性に関する探索的研究

英語
Efficacy and safety of 4-phenylbutyrate in refractory cholestatic disease including progressive familial intrahepatic cholestasis, primary biliary cirrhosis, primary sclerosing cholangitis and Alagille syndrome.

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症、原発性胆汁うっ滞性肝硬変症、原発性硬化性胆管炎、アラジール症候群などの難治性胆汁うっ滞性疾患患者に対する4-phenylbutyrate(4PB)の安全性と有用性に関する探索的研究

英語
Efficacy and safety of 4-phenylbutyrate in refractory cholestatic disease including progressive familial intrahepatic cholestasis, primary biliary cirrhosis, primary sclerosing cholangitis and Alagille syndrome.

科学的試験名/Scientific Title

日本語
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症、原発性胆汁うっ滞性肝硬変症、原発性硬化性胆管炎、アラジール症候群などの難治性胆汁うっ滞性疾患患者に対する4-phenylbutyrate(4PB)の安全性と有用性に関する探索的研究

英語
Efficacy and safety of 4-phenylbutyrate in refractory cholestatic disease including progressive familial intrahepatic cholestasis, primary biliary cirrhosis, primary sclerosing cholangitis and Alagille syndrome.

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症、原発性胆汁うっ滞性肝硬変症、原発性硬化性胆管炎、アラジール症候群などの難治性胆汁うっ滞性疾患患者に対する4-phenylbutyrate(4PB)の安全性と有用性に関する探索的研究

英語
Efficacy and safety of 4-phenylbutyrate in refractory cholestatic disease including progressive familial intrahepatic cholestasis, primary biliary cirrhosis, primary sclerosing cholangitis and Alagille syndrome.

試験実施地域/Region

日本/Japan


対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症、原発性胆汁うっ滞性肝硬変、原発性硬化性胆管炎、アラジール症候群

英語
Progressive familial intrahepatic cholestasis, primary biliary cirrhosis, primary sclerosing cholangitis and Alagille syndrome.

疾患区分1/Classification by specialty

消化器内科学（肝・胆・膵）/Hepato-biliary-pancreatic medicine 小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO


目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症、原発性胆汁うっ滞性肝硬変、原発性硬化性胆管炎、アラジール症候群などの難治性胆汁うっ滞性疾患患者に対するフェニルブチレートの安全性と有用性の検討

英語
Efficacy and safety of 4-phenylbutyrate in refractory cholestatic disease including progressive familial intrahepatic cholestasis, primary biliary cirrhosis, primary sclerosing cholangitis and Alagille syndrome.

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1


試験の性質2/Trial characteristics_2


試験のフェーズ/Developmental phase



評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
自覚症状、他覚症状（掻痒、黄疸）
総ビリルビン、直接ビリルビン、AST、ALT、
LDH、ALP、γGTP、総胆汁酸、尿ｐH、蛋白、糖、潜血、ビリルビン、ウロビリノゲン濃度

英語
subjective and objective symptom (pruritus, jaundice)
T-Bil, D-Bil, AST, ALT, LDH, ALP, TBA, urine pH, glucose, occult blood, bilirubin, urobilinogen.

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語

・アウトカム評価項目には、可能な限り評価の時期の情報（例：投与開始から12週後など）も含めてください。
・評価項目としては、単に「安全性」「有効性」などとするのではなく、実際に測定する検査項目の名称を具体的にご記入ください。
・主要アウトカム評価項目は最も主要な１項目のみとし、２項目以降は副次アウトカム評価項目としてください。


基本事項/Base

試験の種類/Study type

介入/Interventional


試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

並行群間比較/Parallel

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit


ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification


動的割付/Dynamic allocation


試験実施施設の考慮/Institution consideration


ブロック化/Blocking


割付コードを知る方法/Concealment



介入/Intervention

群数/No. of arms

3

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
A群；フェニルブチレート6g (小児100mg/kg)/日を7日間

英語
Group A; phenylbutyrate 6g (Child 100mg/kg)/day *7days

介入2/Interventions/Control_2

日本語
B群；フェニルブチレート6g (小児100mg/kg)/日を3日間ののち、12g (小児200mg/kg)/日を4日間

英語
Group B; phenylbutyrate 6g (Child 100mg/kg)/day *3days and 12g (Child 200mg/kg)/day *4days

介入3/Interventions/Control_3

日本語
C群；フェニルブチレート6g (小児100mg/kg)/日を1日間ののち、12g (小児200mg/kg)/日を2日間ののち、21g (小児300mg/kg)/日を4日間

英語
Group C; phenylbutyrate 6g (Child 100mg/kg)/day *1day, phenylbutyrate 12g (Child 200mg/kg)/day *2days and phenylbutyrate 21g (Child 300mg/kg)/day *4days

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

介入1～10には、介入の期間（何日間投与、介入するか）、介入の量（投与量や線量など）、介入の回数、頻度など、内容を可能な限り詳しく記載してください。とくに、投薬や機器使用の介入の場合、期間は必ず含めてください。


適格性/Eligibility

年齢（下限）/Age-lower limit


 適用なし/Not applicable

年齢（上限）/Age-upper limit


 適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
保護者の代諾があり医師が適格と判断した者

英語
Patients with caretaker's approval

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
薬剤過敏症の既往の症例
高度の肝機能障害のある症例
腎機能低下症例
重篤な合併症がある症例
薬剤トレランスが低いと考えられる症例

英語
History of drug hypersensitivity
Severe liver injury
Renal function impairment
Severe complication
Poor medical compliance

目標参加者数/Target sample size

2


責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語
名
ミドルネーム
姓 鈴木光幸

英語
名
ミドルネーム
姓 Mitsuyoshi Suzuki

所属組織/Organization

日本語
順天堂大学

英語
Juntendo University

所属部署/Division name

日本語
小児思春期発達・病態学

英語
Department of Pediatrics and Adolescent Medicine

郵便番号/Zip code


住所/Address

日本語
〒113-8421 東京都文京区本郷2-1-1

英語
Hongo 2-1-1, Bunkyo-ku, Tokyo 113-8421

電話/TEL

+81-(0)3-3813-3111(3325)

Email/Email

msuzuki@juntendo.ac.jp


試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語
名
ミドルネーム
姓 成高中之

英語
名
ミドルネーム
姓 Nakayuki Naritaka

組織名/Organization

日本語
順天堂大学

英語
Juntendo University

部署名/Division name

日本語
小児思春期発達・病態学

英語
Department of Pediatrics and Adolescent Medicine

郵便番号/Zip code


住所/Address

日本語
〒113-8421 東京都文京区本郷2-1-1

英語
Hongo 2-1-1, Bunkyo-ku, Tokyo 113-8421

電話/TEL

+81-(0)3-3813-3111(3325)

試験のホームページURL/Homepage URL


Email/Email

naritaka@juntendo.ac.jp


実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Juntendo University

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
順天堂大学

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

実施責任個人または組織が、個人の場合には、機関名、部署、個人名を入力してください。
実施責任個人または組織が、組織の場合には、機関名のみ入力してください。
実施責任組織に設定する適切な機関が存在しない場合は、「その他」を選択し、「機関名（機関選択不可の場合）」に実施責任組織の機関名、及び組織名を直接入力して下さい。


研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
その他

英語
MEXT scientific research fund

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
文部科学省科学研究費補助金

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

研究費提供組織に設定する適切な機関が存在しない場合は、「その他」を選択し、「機関名（機関選択不可の場合）」に研究費提供組織の機関名、及び組織名を直接入力して下さい。


その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語


IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel


Email/Email



他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1


ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2


ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW



試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions



その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2014 年 02 月 01 日


関連情報/Related information

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol


試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished


結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications


組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled


主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted


結果掲載遅延/Results Delayed


結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results


参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語


試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

開始前/Preinitiation

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2012 年 04 月 01 日

倫理委員会による承認日/Date of IRB


登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2014 年 02 月 01 日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date


入力終了(予定)日/Date of closure to data entry


データ固定（予定）日/Date trial data considered complete


解析終了(予定)日/Date analysis concluded



その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語

英語


管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2014 年 01 月 07 日

最終更新日/Last modified on

2014 年 01 月 12 日



閲覧ページへのリンク/Link to view the page

日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000014934

英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000014934