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一般向け試験名/Public title

日本語
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症、原発性胆汁うっ滞性肝硬変症、原発性硬化性胆管炎、アラジール症候群などの難治性胆汁うっ滞性疾患患者に対する4-phenylbutyrate(4PB)の安全性と有用性に関する探索的研究

英語
Efficacy and safety of 4-phenylbutyrate in refractory cholestatic disease including progressive familial intrahepatic cholestasis, primary biliary cirrhosis, primary sclerosing cholangitis and Alagille syndrome.

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症、原発性胆汁うっ滞性肝硬変症、原発性硬化性胆管炎、アラジール症候群などの難治性胆汁うっ滞性疾患患者に対する4-phenylbutyrate(4PB)の安全性と有用性に関する探索的研究

英語
Efficacy and safety of 4-phenylbutyrate in refractory cholestatic disease including progressive familial intrahepatic cholestasis, primary biliary cirrhosis, primary sclerosing cholangitis and Alagille syndrome.

科学的試験名/Scientific Title

日本語
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症、原発性胆汁うっ滞性肝硬変症、原発性硬化性胆管炎、アラジール症候群などの難治性胆汁うっ滞性疾患患者に対する4-phenylbutyrate(4PB)の安全性と有用性に関する探索的研究

英語
Efficacy and safety of 4-phenylbutyrate in refractory cholestatic disease including progressive familial intrahepatic cholestasis, primary biliary cirrhosis, primary sclerosing cholangitis and Alagille syndrome.

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症、原発性胆汁うっ滞性肝硬変症、原発性硬化性胆管炎、アラジール症候群などの難治性胆汁うっ滞性疾患患者に対する4-phenylbutyrate(4PB)の安全性と有用性に関する探索的研究

英語
Efficacy and safety of 4-phenylbutyrate in refractory cholestatic disease including progressive familial intrahepatic cholestasis, primary biliary cirrhosis, primary sclerosing cholangitis and Alagille syndrome.

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症、原発性胆汁うっ滞性肝硬変、原発性硬化性胆管炎、アラジール症候群

英語
Progressive familial intrahepatic cholestasis, primary biliary cirrhosis, primary sclerosing cholangitis and Alagille syndrome.

疾患区分1/Classification by specialty

消化器内科学（肝・胆・膵）/Hepato-biliary-pancreatic medicine	小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症、原発性胆汁うっ滞性肝硬変、原発性硬化性胆管炎、アラジール症候群などの難治性胆汁うっ滞性疾患患者に対するフェニルブチレートの安全性と有用性の検討

英語
Efficacy and safety of 4-phenylbutyrate in refractory cholestatic disease including progressive familial intrahepatic cholestasis, primary biliary cirrhosis, primary sclerosing cholangitis and Alagille syndrome.

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
自覚症状、他覚症状（掻痒、黄疸）
総ビリルビン、直接ビリルビン、AST、ALT、
LDH、ALP、γGTP、総胆汁酸、尿ｐH、蛋白、糖、潜血、ビリルビン、ウロビリノゲン濃度

英語
subjective and objective symptom (pruritus, jaundice)
T-Bil, D-Bil, AST, ALT, LDH, ALP, TBA, urine pH, glucose, occult blood, bilirubin, urobilinogen.

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
フェニルブチレート（小児250mg/kg/day）を1ヶ月↓フェニルブチレート（小児350mg/kg/day）を1ヶ月↓フェニルブチレート（小児500mg/kg/day）を1ヶ月※各用量最大4か月まで投与可能

英語
phenylbutyrate(Child 250mg/kg/day)for 1-4months : phenylbutyrate(Child 350mg/kg/day)for 1-4months : phenylbutyrate(Child 500mg/kg/day)for 1-4months

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

適用なし/Not applicable

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
保護者の代諾があり医師が適格と判断した者

英語
Patients with caretaker's approval

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
薬剤過敏症の既往の症例
高度の肝機能障害のある症例
腎機能低下症例
重篤な合併症がある症例
薬剤トレランスが低いと考えられる症例

英語
History of drug hypersensitivity
Severe liver injury
Renal function impairment
Severe complication
Poor medical compliance

目標参加者数/Target sample size

15

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	乾あやの

英語

名
ミドルネーム
姓	Ayano Inui

所属組織/Organization

日本語
済生会横浜市東部病院

英語
Saiseikai Yokohama City Tobu Hospital

所属部署/Division name

日本語
こどもセンター　肝臓消化器部門

英語
Division of Hepatology and Gastroenterology, Children's Center for Health and Development

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
横浜市鶴見区下末吉3－6－1

英語
3-6-1 Shimosueyoshi Tsurumi-ku, Yokohama City, Kanagawa

電話/TEL

(045)576-3000

Email/Email

a_murayama@yobu.saiseikai.or.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	乾あやの

英語

名
ミドルネーム
姓	Ayano Inui

組織名/Organization

日本語
済生会横浜市東部病院

英語
Saiseikai Yokohama City Tobu Hospital

部署名/Division name

日本語
こどもセンター　肝臓消化器部門

英語
Division of Hepatology and Gastroenterology, Children's Center for Health and Development

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
横浜市鶴見区下末吉3－6－1

英語
3-6-1 Shimosueyoshi Tsurumi-ku, Yokohama City, Kanagawa

電話/TEL

(045)576-3000

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

a_murayama@yobu.saiseikai.or.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Saiseikai Yokohama City Tobu Hospital

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
済生会横浜市東部病院

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
MEXT scientific research fund

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
文部科学省科学研究費補助金

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語
東京大学　大学院薬学系研究科　分子薬物動態学教室　（東京）

英語
Laboratory of Molecular Pharmacokinetics, Graduate School of Pharmaceutical Sciences, The University of Tokyo (Tokyo)

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語
文部科学省科学研究費補助金

英語
MEXT scientific research fund

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

済生会横浜市東部病院（神奈川県）, Saiseikai Yokohamashi Tobu Hospital (Kanagawa)
大阪大学医学部附属病院（大阪府）, Osaka University Hospital (Osaka)
獨協医科大学越谷病院（埼玉県）, Dokkyo Medical University, Koshigaya Hospital (Saitama)
岩手医科大学病院（岩手県）, Iwate Medical University (Iwate)

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2010

年

06

月

22

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

限定募集中/Enrolling by invitation

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2010

年

04

月

01

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2010

年

04

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2010

年

06

月

22

日

最終更新日/Last modified on

2015

年

04

月

22

日

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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000004376

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